ReMuS zveřejňuje další data

Nadační fond Impuls financuje sběr dat do registru pacientů s roztroušenou sklerózou, kteří jsou léčeni biologickou léčbou. Registr však má vyšší ambice. Předsevzetím je zahrnout do sledování všechny pacienty, tedy i ty, kteří nejsou léčeni moderními léky, protože už pro ně nejsou účinné ani indikované. Výsledky sběru dat registru ReMuS za rok 2015 byly zveřejněny 23. května 2016 na tiskové konferenci nadačního fondu Impuls.

Ve všech státech EU financuje podobné registry stát. Jen pro ČR je z hlediska kvality dat výhodnější, aby byl registr nemocných s roztroušenou sklerózou (RS) v rukou neziskové organizace, jak sdělila prof. MUDr. Eva Havrdová, CSc. (Centrum pro demyelinizační onemocnění Neurologické kliniky 1. LF UK a VFN, Praha). Jde o kuriózní situaci, protože například registry v severských zemích, které spravuje a financuje stát, mají padesátiletou historii a představují nepřeberný potenciál poskytování cenných dat.

Předsedkyně správní rady NF Impuls Ing. Kateřina Bémová uvedla, že za šestnáct let existence fondu bylo rozděleno 22 milionů korun k podpoře nejen pacientských aktivit, ale především některých činností RS center (rehabilitace, psychoterapie), které by měly být financovány zdravotními pojišťovnami, státem, ministerstvy zdravotnictví a práce a sociálních věcí. Doposud a přes mnohaletou snahu tomu tak není. Přitom je zcela jasně prokázáno, že nemocní s RS, kteří jsou léčeni a nečerpají sociální dávky, ale naopak přispívají jako aktivně pracující lidé do zdravotního a sociálního pojištění, si na svou léčbu „vydělají“. Provázanost sociální a zdravotní péče však není řešena nikde v EU – ke škodě systému i pacientů.

Dostupnost léčby se lepší, ale stále není optimální

Profesorka Eva Havrdová následně uvedla, že moderní biologická léčba je v ČR dostupná od roku 1996, kdy do klinické studie vstoupilo prvních 48 pacientů s RS v Centru pro demyelinizační onemocnění Neurologické kliniky 1. LF UK a VFN v Praze, a protože po dvou letech sledování byly výsledky léčby biologickou terapií lepší, než vykazovaly registrační klinické studie, byl zdravotními pojišťovnami a oficiálními autoritami uznán nárok na úhradu této terapie. K dalšímu průlomu došlo v roce 2009, kdy byl přiznán nárok na úhradu léčby pacientů s klinicky izolovaným syndromem (CIS), což je první fáze RS, která může, ale nemusí přejít do diagnostikované RS.

V posledních letech není terapeutickým cílem jen zmírnit progresi onemocnění (progresi nálezů na MR a škále EDSS), ale dosáhnout tzv. NEDA (No Evidence of Disease Activity), což se daří u části nemocných léčených první linií léčivých přípravků (glatiramer acetát, interferony, teriflunomid), ale v ČR chybí časný přístup k tzv. eskalační léčbě v prevenci rychlé progrese disability u nemocných, u nichž léky první linie nemají dostatečný efekt. Léky první linie zpomalí progresi onemocnění zhruba u čtyřiceti procent pacientů s RS (není však dokázáno, jaký podíl na tomto procentu má non‑adherence nemocných k léčbě) a je známo, že z eskalační léčby by mohlo profitovat šedesát procent pacientů s RS. Kritérium NEDA by mohlo při eskalační léčbě léky 2. generace dosáhnout až 75 procent pacientů.

V současnosti je spuštěna aktivita Brain Health pod heslem Time matters in MS (Na čase u RS záleží). Pod uvedenými nadpisy je vydána publikace, která bude distribuována k poslancům Evropského parlamentu, aby vysvětlila přínos včasné terapie RS i z ekonomického hlediska. Klíčovým momentem je totiž udržet pacienty práceschopné, aby nečerpali sociální dávky, ale naopak do systému zdravotního a sociálního pojištění přispívali. V ČR je celkem kolem devíti tisíc nemocných léčeno biologickou léčbou, mnozí z pacientů na ní jsou již od roku 1996. S potěšením můžeme konstatovat, že doba od prvních příznaků RS k léčbě se zkrátila v posledních letech na polovinu. V roce 2013 trval interval od prvních příznaků k léčbě v průměru 6 měsíců, zatímco loni (2015) šlo o 3,6 měsíce.

Přesný údaj, kolik je v ČR nemocných RS, neznáme, odhady udávají, že pravděpodobně půjde celkem o sedmnáct tisíc pacientů. Ambicí registru je zmapovat údaje všech nemocných. V současnosti do registru posílá data čtrnáct z patnácti RS center, ale v letošním roce by měla být do této aktivity zapojena všechna centra. Do konce roku 2015 dodávalo do registru třináct z patnácti center a registr obsahuje data 7 786 pacientů. Pro pochybovače o úrovni české zdravotní péče a poskytování dat uvádíme, že daleko bohatší Švýcarsko má ve své databázi jen tisíc nemocných s RS. Opravdu nejde v tomto případě o peníze, ale o lidský přístup!

Do australské MS Base jsou posílána data z centra ve VFN Praha a z jihlavského centra a česká data jsou nejrobustnějšími příspěvky v této celosvětové databázi.

Z výsledků registru

Doc. MUDr. Dana Horáková, Ph.D., představila nejnovější výsledky, jež poskytl registr pacientů s RS, kteří byli léčeni biologickou léčbou do konce prosince 2015.

„Registr potřebujeme, abychom mohli zhodnotit dlouhodobý přínos jednotlivých léčivých přípravků. A to nepoznáme za rok nebo za dva. Až mnohaleté sledování nám dá odpověď na skutečnou účinnost léčby, a to i u nejnovějších přípravků, do nichž vkládáme značnou naději,“ uvedla docentka Horáková. Stoupá i počet nově diagnostikovaných pacientů (v registru jich je kolem sedmi set). Je nutné sledovat nemocné i z hlediska zatím neobjevených nežádoucích účinků, které se mohou projevit až po letech aplikace. Současně musíme vzít na zřetel farmakoekonomická data, zda se investice do nejnovějších drahých léčivých přípravků vrátí v podobě prodloužené stabilizace onemocnění, práceschopnosti či „pouhé“ kvality života mladých nemocných. RS je totiž onemocněním, které postihuje mladé dospělé a dokonce i děti.

Z celého počtu sledovaných a léčených pacientů v registru pracuje na plný úvazek 55 procent. Celkem pracuje více než sedmdesát procent léčených nemocných, což není významná odchylka od celorepublikového průměru (ve věku 15–60 let). U léčených pacientů s RS je však vyšší podíl pracujících na částečný úvazek.

Při včasném nasazení léčby a dobré adherenci k léčbě je pravděpodobné, že se onemocnění stabilizuje, nebo se alespoň oddálí progrese disability, takže pacient bude schopen aktivního života po dalších dvacet až čtyřicet let.

Data z registru opětovně potvrzují, že nejpoužívanějším lékem je Copaxone (20 a 40 mg/ml) – celkem 22,6 procenta, následován Rebifem (22 a 44 mg) s 19,8 procenta a Avonexem (18,5 procenta). Jde tedy především o léky první linie, které mají ověřený a příznivý bezpečnostní profil. Copaxone, který je nyní na českém trhu již patnáct let, dostal v loňském roce „bratříčka“: Ke glatiramer acetátu 20 mg/ml jednou denně přibyl i GA 40 mg/ml třikrát týdně. Podle publikovaných klinických studií je změna frekvence aplikace spojena se stejnou účinností doprovázenou snížením frekvence nežádoucích účinků (zejména v podobě kožních reakcí v místě vpichu.

„Do konce tohoto roku bychom chtěli sebrat data všech pacientů, tedy asi 9 500 nemocných, kteří jsou léčeni moderní biologickou léčbou,“ řekla docentka Horáková. Ambicí registru je obsáhnout data všech pacientů, kteří jsou v centrech léčeni. To poskytne i údaje o vývoji choroby u těch nemocných, pro něž už biologická léčba není indikována, protože od ní nelze očekávat efekt pro pokročilé degenerativní změny CNS, které současná léčba již zvrátit neumí.

Dále docentka Horáková řekla, že narůstá počet nově diagnostikovaných pacientů a je nutné ověřit, jak u nich bude dále choroba postupovat, i ověřit nežádoucí účinky dostupných léků.

Další kritérium, o něž může registr obohatit naše zkušenosti, je indikátor kvality poskytované péče, abychom měli data k porovnání se zeměmi, k nimž bychom rádi patřili. Takovým indikátorem je doba od prvních příznaků onemocnění k nasazení léčby. Díky registru máme tyto údaje za poslední tři roky, kdy registr existuje. V roce 2013 byla průměrná doba od prvních příznaků k léčbě šest měsíců. Loni to bylo jen 3,6 měsíce. Dalším kritériem kvality poskytované péče je procento eskalovaných pacientů, u nichž terapie první linie nemá dostatečný efekt. Podle dlouhodobých dat není u šedesáti procent nemocných léčených léky první linie účinnost léčby dostatečná, ale jen 22 procent z těch, kdo by mohli z eskalace profitovat, tuto léčbu v současnosti podle registru opravdu má.

Děti a RS

Podle docenta Radomíra Talába (Neurologická klinika LF UK a FN Hradec Králové) není RS u dětí častá, ale existuje. V současnosti registr obsahuje data asi padesáti dětí do osmnácti let. Rozlišuje se forma infantilní (do 11 let) a forma adolescentní (do 18 let). Nejmladšímu pacientovi v registru při jeho zařazení nebyly ani tři roky. V terapii těchto úplně nejmenších pacientů je nutné volit léky s nejvyšším bezpečnostním profilem, a i přesto off‑label, protože i ty nejbezpečnější léky jsou podle souhrnných informací o přípravku schváleny pro nemocné od dvanácti let. Jde o problém nejen medicínský, ale i etický a epidemiologický. Jak ověřit účinnost a bezpečnost léků oproti placebu u dětí? Komu dát léčivý přípravek ověřený u statisíců dospělých a komu placebo? Kdo má právo rozhodnout? Kolik dětí má RS, aby vytvořily „reprezentativní“ soubor pro klinickou studii? To vše jsou nezodpovězené (a v současnosti nezodpověditelné) otázky. Podle současných klinických zkušeností (nikoli klinických studií) dostávají přednost léky s tím nejvýhodnějším bezpečnostním profilem.

DOPIS

Nežijeme ve světě zášti a nenávisti, právě naopak! Do redakce Medical Tribune přišel dopis, který svědčí o tom, že jsme společností chápavou a tolerantní – a to i k našim pacientům, kteří mají zdravotní handicap – například pokročilé stadium roztroušené sklerózy, ale přesto žijí plným aktivním životem. Milý a velmi emotivní příběh nám poslala Anna Velentová z organizace Roska v Ostravě (na popud prim. MUDr. Olgy Zapletalové).

Jsou to již dvě desítky let, co jsem členkou naší organizace Roska. Jsme pacienti žijící s roztroušenou sklerózou v nejrůznějších jejích podobách po mnoho let. Pře stože nás naše nemoc značně limituje, stále máme chu žít kvalitním, aktivním a spokojeným životem. Snažíme se nacházet a realizovat aktivity, které nám i přes naše limity život obohatí a zpříjemní. Letos (rok 2016) jsme si naplánovali, že pojedeme bezbariérovým autobusem z rehabilitačního ústavu Hrabyně do Prahy na třídenní výlet. Těšili jsme se především na představení Strakonický dudák v Národním divadle.

Kromě pacientů, kteří zvládají i terénní překážky, ce stovalo s námi šest vozíčkářů. Cestou si povídáme, čteme, podřimujeme nebo se jen tak díváme z okna. A tak jsme ani nepostřehli, že už delší dobu stojíme před Prahou na dálnici v dopravní zácpě. Trčeli jsme na jednom místě celkem už tři a půl hodiny a začalo jít do tuhého: vůbec nebylo jisté, zda dorazíme do Prahy na představení včas. Chtěli jsme se před návštěvou divadla ještě ubytovat v hotelu, převléknout se a připravit na kulturní zážitek. Účastníci zájezdu však vykazovali značnou ukázněnost, někteří dokonce navrhovali, abychom se ustrojili do divadla už v autobuse. V této napjaté chvíli se však autobus konečně rozjel.

Naše Naďa, vedoucí zájezdu, už v mezidobí v dopravní zácpě telefonicky řešila svízelnou situaci s vedením Národního divadla, protože jsme už měli být dávno v Praze, poblíž Národního divadla. Naštěstí procedura ubytování v hotelu proběhla hodně rychle a příprava do divadla trvala pár minut. Jen ten nástup a výstup se urychlit nedá. Plošina pro vozíky má svou jedinou (pomalou) rychlost, což vyžaduje značnou trpělivost. A té se nám v takovýchto vypjatých chvílích nedostávalo.

Na vozíku s potleskem

Když jsme po mnoha peripetiích vcházeli a vjížděli do hlediště Národního divadla, čekalo nás nečekané překvapení. Lidé v hledišti stáli a aplaudovali nám. Tento zážitek si všichni budeme pamatovat až do smrti. Až o přestávce jsme dozvěděli, že herec Ondřej Pavelka vystoupil před oponu a omluvil se divákům v hledišti za zpoždění začátku představení, protože čekají na nás!

Co se událo?

Nadina dcera, žijící v Praze, zajistila, abychom mohli přijet autobusem k bočnímu vchodu divadla. Ve chvíli, kdy řidič podruhé objížděl divadlo, se nám už chtělo vyskakovat za jízdy a běžet do divadla po svých. Konečně autobus zastavil u divadla. Pak se nás, vozíčkářů, ujali muži v černém a postupně nás po schodišti vynesli až do hlediště. Musím zdůraznit, že váha elektrického vozíku se pohybuje kolem 100 kilogramů a k tomu je třeba připočítat váhu našeho těla. Schodiště je sice vybaveno schodolezem, ale ten jede pomalu. Muži, kteří vozíčkáře vynesli, byli kulisáci divadla. Na moment, kdy jsme vjížděli do Národního divadla a auditorium nám tleskalo, nelze zapomenout. Vhrkly nám slzy do očí. Není pravda, že naše společnost je nenávistná! Jen někdy nemá dostatečné informace. Díky našim lidem i pracovníkům Národního divadla jsme prožili něco úchvatného – i na vozíku. Nevím, komu více poděkovat.

Anna Velentová

Zdroj: