Stránky jsou určené odborníkům ve zdravotnictví.
Sobota 18. listopad 2017 | Svátek má Romana
  |  Politika  |  Komentáře  |  Finance  |  Kongresy  |  Z regionů  |  Tiskové zprávy  |  Legislativa  |  Rozhovory  |  

INFORMACE

PŘIHLÁŠENÍ
Registrovaný e-mail:
Heslo:
 

Profylaxe přináší užitek i dospělým hemofilikům

Profylaxe přináší užitek i dospělým hemofilikům

Medical Tribune 23/2017
13.11.2017 13:36
Zdroj: MT
Autor: kol

Na 7. hemofilickém dni a kongresu Koagulace a krvácení 2017, který se konal 19. a 20. října ve Tvoršovicích, zazněla v rámci dětské sekce i přednáška o významu profylaktického podávání faktorů krevního srážení. Zatímco profylaxe u dětí je již standardem, u dospělých hemofiliků samozřejmostí není. Data z registru Českého národního hemofilického programu (ČNHP) však jasně ukázala, že profylaktická léčba snižuje počet všech krvácení včetně kloubních a přináší největší užitek právě těm pacientům, kteří v dětství žádnou profylaxi neměli. Pro profylaxi krvácení u dospělých osob s těžkou hemofilií tedy platí, že nikdy není pozdě začít.



„V současné době máme již dostatek dat, abychom dospělé hemofiliky léčili stejně kvalitně jako dětské pacienty. V dospělé populaci hemofiliků je stále mnoho pacientů, kteří trpí bolestí, pohybovými a jinými problémy a z profylaktické léčby faktory krevního strážení by mohli profitovat, zejména když terapii plně hradí zdravotní pojišťovny. I v současné době trápí naše dospělé pacienty hemofilická artropatie. Zatímco dříve jsme se zabývali jen závažnými krváceními, v současné době jsme schopni detekovat i mikrokrvácení a jsme schopni se zaměřit na jeho prevenci, tak aby nedocházelo k poškození kloubního aparátu,“ uvedl svoji přednášku prim. MUDr. Jan Blatný, Ph.D., z Oddělení dětské hematologie Fakultní nemocnice v Brně.



Tři možnosti profylaxe

Za preventivním podáváním srážecího faktoru stojí profesorka Inga Marie Nilsson, která si všimla, že profylaxe může signifikantně omezit poškození kloubního aparátu. I díky ní se profylaxe ve Švédsku podávala již od roku 1970. V České republice se s touto metodou léčby začalo o dvacet let později, ale dnes už je, podobně jako ve většině vyspělých zemí, standardem. Mění se však způsob, jakým k ní lékaři přistupují. Zaměřují se nejen na to, jak léčit, ale především komu profylaxi podávat. Profylaxe se dělí do tří kategorií:

  • Primární profylaxe – pravidelné podávání faktorů krevního srážení se zahajuje před vznikem jakéhokoli poškození kloubů. Začíná před druhým rokem života, ale ne později než po prvním krvácení.

  • Sekundární profylaxe – zahajuje se až po objevení kloubního postižení a/nebo po závažných krváceních. Každou profylaxi zahájenou po opakovaných krváceních je nutné považovat již za profylaxi sekundární.

  • Terciární profylaxe – je zahájena až v dospělém věku, kdy má předejít život ohrožujícím krvácením a zabránit zhoršení již existujícího poškození pohybového aparátu.

Podle doporučení EAHAD z roku 2008 by profylaxe měla být dostupná všem osobám s hemofilií, protože bylo prokázáno, že zlepšuje chronické postižení kloubů. Profylaxe rovněž podporuje a zlepšuje sociální situaci osob s hemofilií a zmírňuje následky jejich onemocnění. Primární profylaxe je v České republice od roku 2003 doporučována jako standard, sekundární profylaxe se používá od konce 90. let minulého století a terciární profylaxe se postupně zavádí. Meziročně vzrostla terciární profylaxe u dospělých pacientů v České republice přibližně o 15 procent. Aby pacient z profylaxe profitoval, musí lékař zohlednit fakt, že farmakokinetika srážecího faktoru je individuální a pro dosažení stejného účinku je potřeba u každého jednotlivce jiná dávka léku. Rovněž se liší hodnocení kvality života pacientem i jeho pohled na nutnost opakované intravenózní aplikace.



Význam minimální koncentrace faktorů krevního srážení pro prevenci krvácení

Postupně se mění přístup k dosažení minimální koncentrace faktorů krevního srážení. V práci z roku 1965 si autoři všimli, že pokud mají pacienti koncentraci faktorů krevního srážení nad 3 procenta, krvácejí signifikantně méně. Od té doby se doporučovalo udržovat tuto koncentraci mezi 1 a 3 procenty. Přitom lze spočítat, že pokud klesne koncentrace faktorů krevního srážení pod 1 procento, s každou hodinou s touto koncentrací se u dospělých pacientů zvyšuje počet krvácení za rok o 1,4 procenta, a u malých dětí dokonce o 2,2 procenta. Poznatky z praxe ukazují, že minimální koncentrace faktorů krevního srážení musí být vyšší. Pokud se koncentrace faktoru pohybuje nad 12 procenty, může hemofilik provádět většinu aktivit ve stejném rozsahu jako zdravý člověk, včetně většiny sportovních aktivit. Dostatečné koncentrace faktoru brání i většině traumatických krvácení. Koncentrace v rozmezí mezi 12 a 3 procenty brání většině spontánních krvácení, ale již dostatečně nechrání před krváceními traumatickými. Po tuto dobu lze provozovat běžné aktivity kromě rizikových, například náročnějších sportů. Při poklesu koncentrace pod jedno procento již není osoba s hemofilií podanými léky nijak chráněna a riziko krvácení včetně spontánního je vysoké.

Podle dat registru ČNHP celkem 52,6 procenta dětí a 63,7 procenta dospělých s hemofilií v České republice vůbec nekrvácí, což jsou pravděpodobně ti pacienti, u kterých se spontánně nebo léčbou daří poklesu koncentrace faktorů krevního srážení bránit. Předpokládá se, že udržovat trvale koncentraci faktorů krevního srážení na hodnotách kolem 12 procent bude v budoucnu možné díky přípravkům s prodlouženým účinkem, které sníží i počet aplikací. Je však důležité si uvědomit, že krvácení zastavuje peak, který vzniká ihned po podání faktorů krevního srážení. Čím méně peaků bude, tím méně optimálních stavů dosáhneme, čím je člověk aktivnější, tím více peaků potřebuje. Pokud se tedy sníží počet podání, měly by se faktory krevního srážení aplikovat v době před největší zátěží.



Je účinná terciární profylaxe? Data z registru CNHP

Děti, které se narodily v 90. letech minulého století, již využívaly výhod primární profylaxe a v dospělé péči na ní většinou zůstávají. Osoby, které se narodily před rokem 1990, ale možnost primární profylaxe nebo včasné sekundární profylaxe neměly, což se odráží především v poškození pohybového aparátu. Důvodem, proč někteří z dospělých pacientů nemají terciární profylaxi, je často to, že ji z nejrůznějších důvodů sami odmítají. Data z registru CNHP však jasně hovoří o prospěšnosti profylaxe u dětí i dospělých hemofiliků.

„Děti s těžkou hemofilií A na profylaxi dosáhly průměru všech krvácení 4,6 za rok (medián 3), bez profylaxe 2,6 (medián 1,5). Ukazuje se tedy, že děti bez profylaxe ji zřejmě opravdu nepotřebují a děti s profylaxí krvácejí relativně málo. Pokud se soustředíme pouze na kloubní krvácení, která by, pokud chceme zabránit poškození kloubů, neměla vznikat častěji než dvakrát za rok, dosahují děti s profylaxí průměru 2,8 (medián 1) kloubních krvácení za rok, děti bez profylaxe 1,3 (medián 0,5). U dospělých je rozdíl mnohem větší. Dospělí s těžkou hemofilií A a profylaxí dosahují průměru 4,0 (medián 1) všech krvácení za rok, dospělí bez profylaxe průměru 11,2 (medián 5). Dospělí s profylaxí dosahují průměru 2,9 (medián 1) kloubních krvácení za rok, bez profylaxe 9,4 (medián 3). Pokud si dospělé pacienty rozdělíme na ty, kteří již v mládí měli možnost profylaktické léčby, a ty, kteří tuto možnost neměli, paradoxně největší efekt najdeme u pacientů, kteří neměli primární profylaxi. To jsou pacienti se signifikantním postižením pohybového aparátu, u nichž dojde k velké redukci počtu všech, tedy i kloubních krvácení. U dospělých, kteří již měli možnost se profylakticky léčit, stačí jen pokračovat. Těžcí hemofilici bez primární profylaxe jsou cílovou skupinou pro terciární profylaxi, na kterou bychom se měli zaměřit. Profylaxe u těchto pacientů je jednoznačně úspěšná, a to i přesto, že se indikují menší dávky než u dětí. U dětí dáváme 70–80 IU/kg/týden, což odpovídá klinické studii, u dospělých 40–50 IU/kg/týden, i zde je tedy patrna jistá rezerva a možnost dalšího zlepšení péče o dospělé,“ uvedl prim. Blatný.



Počet dospělých osob s těžkou hemofilií na profylaktické léčbě se zvyšuje

Dále prim. Blatný srovnal celková procenta pacientů na profylaktické léčbě. U dětí se podíl těžkých hemofiliků na profylaxi pohybuje přibližně kolem 90 procent (některé děti jsou ještě malé, ještě tedy nejsou léčeny). U dospělých jsou čísla nižší (50 procent), ale jak uvedl prim. Blatný, nesmírně povzbudivá. Před několika lety se totiž jednalo o 20 až 30 procent dospělých hemofiliků. V profylaktické léčbě převažují rekombinantní koncentráty faktorů krevního srážení nad plazmatickými deriváty. Jejich účinnost je srovnatelná, liší se však způsob jejich výroby a vlastnosti. Plazmatické deriváty se získávají z plazmy lidských dárců, rekombinantní přípravky jsou vyráběny s pomocí genového inženýrství. Důvod, proč se více spotřebovávají rekombinantní koncentráty, je ten, že se používají u dětí a v téměř dvojnásobné dávce, než je tomu u dospělých. Děti spotřebují ročně na svoji léčbu přibližně 100 000 IU FVIII, stejně jako dospělí. Vzhledem k váhovému rozdílu se ročně na dospělého pacienta spotřebuje 2,5krát méně IU/kg FVIII než u dítěte. „Vidíme tedy, že je zde určitá rezerva. Pokud by profylaxi dostali všichni dospělí pacienti, kteří ji potřebují, tento poměr by se mohl změnit. V Německu má profylaktickou léčbu 90 procent starších pacientů, ve Francii 70 procent. Myslím, že i u nás je reálné se pohybovat mezi 70 a 80 procenty a že je to způsob, jak našim pacientům můžeme výrazně pomoci. Závěrem mi dovolte shrnout, že profylaxe je efektivní jak u dětí, tak u dospělých. Celková roční spotřeba faktorů krevního srážení u dítěte s hmotností 30 kilogramů a dospělého s hmotností 70 kilogramů je stejná a srovnatelná se zeměmi, která mají profylaxi zavedenou od 70. let. Mým hlavním cílem bylo upozornit na to, že zejména terciární profylaxe u českých hemofiliků narozených před rokem 1990 má výrazný potenciál, protože může snížit počet krvácení a zlepšit kvalitu života. Pravděpodobně také neexistuje důvod, proč by se měla lišit profylaktická léčba u dětí a dospělých, což se však může změnit s nástupem nových přípravků s prolongovaným účinkem,“ rozloučil se s posluchači prim. Blatný.



Copyright © 2000-2017 MEDICAL TRIBUNE CZ, s.r.o. a dodavatelé obsahu (ČTK).
All rights reserved.  Podrobné informace o právech.  Prohlášení k souborům cookie.  

Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?

Tyto stránky jsou určeny odborným pracovníkům ve zdravotnictví. Informace nejsou určeny pro laickou veřejnost.

Potvrzuji, že jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou oprávněnou léčivé přípravky vydávat.
Beru na vědomí, že informace obsažené dále na těchto stránkách nejsou určeny laické veřejnosti, nýbrž zdravotnickým odborníkům, a to se všemi riziky a důsledky z toho plynoucími pro laickou veřejnost.
Pro vstup na webové stránky je potřeba souhlasit s oběma podmínkami.
ANO
vstoupit
NE
opustit stránky