Další naděje pro léčbu spinální svalové atrofie
Jak upozorňuje European Pharmaceutical Review (EPR), v současnosti je v klinických hodnoceních hned několik nadějných produktů, které by se mohly stát konkurencí dosud jediného přípravku na tuto nemoc na trhu, látky nusinersen registrované společností Biogen.
Ve fázích I až III klinických hodnocení je v současnosti deset různých přípravků, uvádí EPR s odvoláním na analytickou společnost GlobalData.
Nejblíže ke vstupu na trh je genová terapie společnosti AveXis, která spadá do skupiny Novartis. Tato terapie (onasemnogene abeparvovec-xxxx) slibuje léčbu jednorázovým podáním infuze. V současnosti prochází posouzením americké lékové agentury FDA v režimu přednostního přezkumu, který je určen pro přípravky, které mohou přinést významné zlepšení bezpečnosti nebo účinnosti léčby. Pokud projde posouzením úspěšně, může být ve Spojených státech dostupná ještě letos, registrace u Evropské lékové agentury se podle EPR očekává rovněž v řádu měsíců.
Dále jsou ve fázi III klinického hodnocení přípravky firem Roche (risdiplam) a Novartis (branapalm). Jejich mechanismus účinku je srovnatelný s tím, jaký využívá nusinersen.
Jak pro EPR uvedla analytička GlobalData Vinie Varkey, u genové terapie se dá očekávat vysoká cena, což bude mít vliv na širší přijetí léku na trhu.
Zdroj: MT