Čas prokázal přínos registru ReMuS
Roztroušená skleróza je chronické autoimunitní onemocnění, při němž patologické imunitní mechanismy poškozují obaly nervových vláken tvořené myelinem. Odhadujeme, že v České republice touto chorobou trpí okolo 20 000 případů. Ročně je diagnostikováno přibližně 700 nových pacientů. První příznak choroby se nejčastěji objevuje ve věku 20 až 40 let, s dvojnásobnou převahou jsou postiženy ženy. Typickým pacientem s nově stanovenou diagnózou je tedy mladá žena, která plánuje rodinu nebo má děti předškolního či školního věku. Pokud není roztroušená skleróza včasně a účinně léčena, vede často k snížené kvalitě života, ztrátě práceschopnosti a invaliditě.
V posledních letech bylo do léčebného schématu roztroušené sklerózy zařazeno několik nových léků, další léky jsou v současnosti v registračním řízení a probíhající klinická hodnocení dávají naději příchodu potenciálně efektivních léků i v budoucnosti. Výsledkem je, že léčebné možnosti roztroušené sklerózy se kontinuálně rozšiřují a léčebná schémata se mění.
Předtím, než je nový lék regulačními úřady v Evropské unii schválen k léčbě roztroušené sklerózy, musí projít rozsáhlými a podrobnými klinickými zkouškami o několika fázích. V těchto klinických hodnoceních prokazuje zkoumaný lék dostatečnou účinnost ve srovnání s placebem nebo současnou standardní léčbou. Zásadní je samozřejmě i zachování dostatečné bezpečnosti nové léčby. Přestože jsou v současnosti prováděná klinická hodnocení velmi podrobná, mají i některá omezení. Jedním z nich je doba trvání, která se sice v klinických studiích fáze III pohybuje okolo dvou let, ale při zohlednění chronicity a v podstatě celoživotní léčby pacientů s roztroušenou sklerózou je i tak krátká. Dalším limitem je výběr populace pacientů do klinických hodnocení, který je omezen vstupními kritérii konkrétní studie, často vede k výrazné selekci pacientů a v konečném důsledku pak i výrazným odlišnostem studijní populace od populace běžné.
Právě z uvedených důvodů je velmi důležité dlouhodobé sledování pacientů s roztroušenou sklerózou v reálném životě. Již od roku 2013 existuje v České republice sofistikovaný registr ReMuS (Register in Multiple Sclerosis), ve kterém jsou shromažďována data o pacientech s roztroušenou sklerózou. O vznik registru se výraznou měrou zasloužila doc. MUDr. Dana Horáková, Ph.D., která zastupuje Sekci klinické neuroimunologie a likvorologie ČNS ČLS JEP. Správcem registru je Nadační fond IMPULS. Součástí registru jsou strukturované informace o délce choroby, způsobu léčby, rychlosti zahájení léčby, vývoji klinického stavu pacienta atd. Velmi důležitým sledovaným parametrem jsou nežádoucí události, které se při sledování pacienta vyskytnou a které nám pomáhají získat informace o dlouhodobé bezpečnosti léčby. Na rozdíl od dat o efektivitě léčby je sběr nežádoucích událostí administrativně komplikovanější. Bohužel ani současně užívaný software není pro sběr nežádoucích událostí optimální. Nicméně je připravován software nový, který by měl pomoci tento nedostatek v příštích letech odstranit. Dalším důležitým sledovaným parametrem jsou těhotenství pacientek s roztroušenou sklerózou. Je sledována i invalidita a zaměstnanost pacientů (viz graf). V posledním exportu dat z prosince 2017 bylo v registru analyzováno 12 249 pacientů. Již jsou zařazováni pacienti ze všech patnácti RS center, do kterých je léčba o pacienty s roztroušenou sklerózou v ČR centralizována. V jihlavském RS centru jsou data o pacientech do registru zadávána již od roku 2013. V klinické praxi nám umožňují sledování všech uvedených parametrů v čase (např. nárůst počtu pacientů, užívané léky, demografické údaje atd.), u jednotlivých pacientů je pak praktické souhrnné grafické znázornění choroby včetně změn léčby, vývoje klinického stavu, ale třeba i provedených magnetických rezonancí.
S přibývajícím léty sledování pacientů je registr ReMuS velmi cenným zdrojem dat dlouhodobé bezpečnosti i účinnosti léčby, které nám klinické studie pro omezený rozsah nemohou přinést. Neméně důležité ale budou i sociální konsekvence. Lze předpokládat, že v registru nalezneme např. podpůrné argumenty pro časné zahájení nákladné moderní léčby, která zajistí nejen vyšší kvalitu života pacientů s roztroušenou sklerózou, ale i delší zaměstnanost, a tím i nižší čerpání sociálních dávek.
Již v současnosti je možné požádat o jednorázový výstup z registru ReMuS se zaměřením např. na specifickou skupinu pacientů nebo léčiv. Analýza může být určena jak pro akademickou, tak pro komerční sféru. Podrobné podmínky jsou umístěny na webových stránkách NF IMPULS: www.nfimpuls.cz.
Zdroj: MT