Přeskočit na obsah

Co naznačují nové studie?

Novou možnost léčby homozygotní familiární hypercholesterolémie evinacumabem naznačila studie ELIPSE. Na pacienty s relabující roztroušenou sklerózou se zaměřily dvě dobře designované, dvojitě zaslepené studie, které srovnávaly ofatumumab s perorálním teriflunomidem.

Homozygotní FH je vzácné, ale závažné geneticky podmíněné onemocnění charakterizované předčasnými KV příhodami z důvodu vysokých koncentrací LDL‑C v krvi. Genetická mutace vede buď k úplné absenci aktivity LDL receptorů, nebo k jejich zhoršené funkci. Takzvané ztrátové varianty v genu kódujícím angiopoetin‑like 3 (ANGPTL3) jsou spojeny s hypolipidémií a ochranou před KV příhodami. Nová monoklonální protilátka proti tomuto proteinu, evinacumab, se ve studii ELIPSE ukázala jako účinná terapie u homozygotů FH. Ukázala to dvojitě zaslepená studie fáze III, která randomizovala 65 pacientů buď k léčbě evinacumabem jednou měsíčně, nebo k placebu.

Primárním cílovým ukazatelem byly změny LDL‑C za 24 týdnů. Evinacumab vedl ke snížení LDL‑C o 49 procent ve srovnání s placebem. Pacienti s hoFH měli i na maximální statinové léčbě výchozí hodnoty LDL‑C v průměru 6,6 mmol/l. Za 24 týdnů hodnoty na léčbě evinacumabem poklesly o 47 procent, zatímco u placeba stouply o 1,9 procenta. Meziskupinový rozdíl byl tedy –49 procentních bodů (95% CI –65,0 až –33,1; p < 0,001). Účinnost se prokázala jak u genetických variant hoFH nula/nula vs. placebo (–43,4 % vs. +16,2 %), tak u non‑nulových variant (–49,1 % vs. –3,8 %). Nežádoucí účinky byly srovnatelné mezi kontrolní a placebovou skupinou. Lék má nakročeno ke vstupu do klinické praxe.


Roztroušená skleróza:

teriflunomid vs. ofatumumab Ofatumumab je anti‑CD20 monoklonální protilátka podávaná s.c. 1× měsíčně u pacientů s remitentní‑relabující RS, klinicky izolovaným syndromem a aktivní sekundárně progresivní RS. Dvě dobře designované, dvojitě zaslepené studie se snažily srovnat ofatumumab s perorálním teriflunomidem u pacientů s relabující RS. Primárním cílem byl roční výskyt relapsů (ARR) a sekundárně bylo porovnáváno zhoršení disability, změny v gadolinium enhancujících lézích na T1 vážené MRI, nové nebo zvětšené léze na T2 vážené MRI, změny v objemu mozku a změny lehkých řetězců neurofilament v séru za tři měsíce léčby. Každá ze skupin zahrnovala více než 900 pacientů, kteří byli sledováni 1,6 roku. Léčba ofatumumabem byla spojena s nižším ročním počtem relapsů než teriflunomid, pacienti na ofatumumabu měli také lepší výsledky v sekundárních sledovaných cílových ukazatelích.

ARR u pacientů na ofatumumabu ve studii 1 byl 0,11 a na teriflunomidu 0,22, ve studii 2 to bylo 0,10 vs. 0,25. Oba rozdíly byly statisticky významné. Zhoršení disability se objevilo u 10,9 procenta osob na ofatumumabu a u 15 procent na teriflunomidu za tři měsíce (za šest měsíců to bylo 8,1 % vs. 12 %). Závažné infekce se vyskytly u 2,5 procenta probandů na ofatumumabu a 1,8 procenta na teriflunomidu.

Zdroj: MT

Sdílejte článek

Doporučené

Nejen ukolébavky

7. 12. 2021

Na svět ročně přichází asi 15 milionů předčasně narozených dětí. Různou, někdy dlouhou dobu žijí na novorozeneckých jednotkách intenzivní péče.…

Krátce

7. 12. 2021

Co je nového u nealkoholické steatohepatitidy? Vzhledem k rostoucímu významu nealkoholického ztukovatění jater (NAFLD) a jeho zánětlivých projevů …

Dum spiro, spero…

7. 12. 2021

Jeden kongres, jedno sympozium, ale hned dvě témata – jednak CHOPN, jednak deprese. To, co je spojuje, jsou třeba smutná čísla ze statistik. Podle…