Deeskalační terapie u dětské akutní promyelocytární leukémie
U dospělých s akutní promyelocytární leukémií se dosahuje vysoké míry vyléčení při použití kombinované all‑trans retinové kyseliny (ATRA) a oxidu arsenitého s chemoterapií antracykliny nebo bez ní. Skupina Children’s Oncology Group nyní informuje o mezinárodní studii non‑inferiority deeskalační indukční léčby pomocí ATRA a oxidu arsenitého u pacientů s akutní promyelocytární leukémií ve věku 1 rok až 21 let. Pacienti se standardním rizikem (počet bílých krvinek < 10 000/µl) dostávali ATRA a oxid arsenitý a pacienti s vysokým rizikem (počet bílých krvinek ≥ 10 000/µl) dostávali stejnou léčbu a čtyři dávky idarubicinu. Po indukční léčbě užili všichni čtyři cykly konsolidační léčby ATRA s oxidem arsenitým, udržovací léčba nebyla podávána. Během průměrného sledování dva roky měli pacienti se standardním rizikem 98% míru přežití bez příhod (EFS) a 99% míru celkového přežití (OS); během indukční léčby došlo k jednomu úmrtí a u jednoho pacienta došlo k relapsu. Mezi pacienty s vysokým rizikem byla doba EFS 96 procent a doba OS 100 procent; nedošlo k žádnému úmrtí a dva pacienti relabovali. Tyto výsledky nebyly horší než u historické kontrolní skupiny dětských pacientů v dřívějších klinických studiích s chemoterapií. Toxicita zahrnovala známé nežádoucí účinky léčby ATRA/arsenem, včetně leukocytózy, diferenciačního syndromu a pseudotumoru cerebri; 13 procent pacientů mělo během indukční léčby klinicky významné krvácení nebo trombózu, přičemž nedošlo k žádnému úmrtí v souvislosti s koagulopatií.
Studie tak poukazuje na bezpečnost a účinnost léčby ATRA + oxid arsenitý u dětí, dospívajících a mladých dospělých s APML s omezeným dávkováním antracyklinu u vysoce rizikových pacientů.
Zdroj: Kutny MA et al. Assessment of arsenic trioxide and all‑trans retinoic acid for the treatment of pediatric acute promyelocytic leukemia: A report from the Children’s Oncology Group AAML1331 trial. JAMA Oncol 2021 Nov 11; [e‑pub]. (https://doi.org/10.1001/jamaoncol.2021.5206).