Evropská komise schválila užití romiplostimu
ITP je autoimunitní onemocnění, charakterizované abnormálně nízkým počtem trombocytů (trombocytopenií) v cirkulující krvi (pod 30x 109/litr) a romiplostim (Nplate) je prvním lékem, který pomáhá kompenzovat protilátkami navozenou zvýšenou destrukci krevních destiček a clearance endogenního trombopoetinu (TPO) tím, že jako TPO mimetikum zvyšuje suboptimální produkci trombocytů a vyzrávání megakaryocytů v kostní dřeni. Romiplostim je kombinovaný proteinový produkt připravovaný technologií rekombinantní DNA; má současně vlastnosti peptidového proteinu a protilátky, není však zcela totožný ani s jednou z těchto složek. Peptidová doména se váže na receptor pro trombopoetin (též receptor Mpl) a stimuluje ho k vyšší produkci trombocytů; působí na megakaryocyty a na vývoj trombocytů analogickými drahami jako endogenní trombopoetin, čímž zvyšuje produkci destiček do té míry, že převyšuje rozsah jejich destrukce. Vzhledem ke svým vlastnostem je označován jako „chytrý protein“.
Rozhodnutí Evropské komise vychází z výsledků tří studií fáze III, hodnotících bezpečnost a účinnost romiplostimu u dospělých pacientů s chronickou ITP, a to jak po splenektomii, tak bez ní. Dobrých odpovědí na léčbu (setrvale zvýšeného počtu trombocytů) se v nich podařilo dosáhnout u 83 % pacientů (n = 69/83; p < 0,0001) a zároveň došlo k poklesu potřeby dalších léků včetně imunosupresiv, kortikosteroidů, azathioprinu a danazolu, stejně jako záchranné medikace (imunoglobulinů a kortikosteroidů). U nesplenektomovaných pacientů to bylo 79 %, u splenektomovaných dokonce 88 %. Výskyt klinicky závažných krvácivých příhod klesl v aktivně léčené oproti placebové skupině o polovinu (15 versus 34 %, p = 0,018), snížil se též počet nutných hospitalizací a v důsledku toho byly oproti standardní léčbě nižší i celkové náklady. Nezanedbatelný je rovněž pozitivní dopad léčby na kvalitu života nemocných.
Po skončení uvedených studií pokračovalo téměř 90 % jejich účastníků v nezaslepené extenzi, v níž se podařilo prokázat setrvalé udržení dostatečně zvýšeného počtu trombocytů i u nemocných léčených déle než 204 týdnů, tedy déle než tři roky (medián léčby v době průběžné analýzy byl 76 týdnů, tedy déle než rok).
V ČR se očekává dostupnost romiplostimu pro pacienty v průběhu druhé poloviny letošního roku po ukončení správního řízení o ceně a úhradě léku.
Zdroj: