Přeskočit na obsah

Genová terapie Parkinsonovy choroby – tříletá data

Dekarboxyláza aromatických L‑aminokyselin (AADC) je enzym, který přeměňuje levodopu na dopamin. S postupující Parkinsonovou chorobou vede úbytek nigrostriatálních buněk, které produkují tento enzym, k nutnosti zvyšování dávek levodopy a další léčbě motorických fluktuací a dyskinezí. 36 měsíců trvající studie fáze 1b nyní ukázala, že genová terapie enzymem, který přeměňuje levodopu na dopamin, je slibná.

Látka s kódovým označením VY­‑AADC01 byla podávána oboustranně pomocí intraoperačních putaminálních infuzí pod vedením MR třem skupinám po pěti pacientech, jednotlivé skupiny dostávaly různé dávky vektorových genomů. Ve dvou skupinách s nejvyššími dávkami se potřeba léků na Parkinsonovu chorobu snížila o 21–30 procent. Všechny tři skupiny byly stabilní nebo se zlepšily v motorických funkcích, celkovém dojmu ze změny a v kvalitě života v průběhu tří let.

Motorické fluktuace zaznamenávané prostřednictvím deníku se zlepšily ve dvou skupinách s nižšími dávkami, ale ve skupině s nejvyššími dávkami se zlepšily pouze po 12 měsících.

Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly dyskineze, hlášené u čtyř pacientů, které ustoupily při změně medikace.

Ačkoli výsledky účinnosti nebyly tak robustní, jako je tomu u některých dos­tup­ných terapií, jako je hluboká mozková stimulace nebo karbidopa/levodopa ve střevním gelu (Parkinsonism Relat Disord 2021;83:132), výsledky byly slibné a trvalé.

Zdroj: Christine CW et al. Safety of AADC gene therapy for moderately advanced Parkinson disease: Three‑year outcomes from the PD‑1101 trial. Neurology 2021 Oct 14; [e‑pub].

Sdílejte článek

Doporučené

Náčelníci

22. 9. 2023

Jednoduchá definice říká, že náčelníci, obecněji vůdci, jsou lidé, jejichž vliv na rozhodnutí skupiny je podstatně větší, než je vliv lidí, kteří…

Spojme síly v ochraně srdce

20. 9. 2023

Letošního kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC), který se konal od 25. do 28. 8. v Amsterdamu, se zúčastnilo více než 30 000 zdravotníků…