Když jste o něčem přesvědčeni, že je to dobrá věc, jde to lépe

Registr pacientů s roztroušenou sklerózou (ReMuS) zveřejnil nová data, která se dají vyčíst při zkoumání údajů o souboru pacientů s roztroušenou sklerózou, jež byly do registru zadány jednotlivými centry. Tato data mohou pomoci při ověřování účinnosti léčby i výskytu nežádoucích účinků jednotlivých přípravků. Pomohou při jednání s plátci o nastavování úhrad a plánování dalších služeb pro pacienty s roztroušenou sklerózou. Argumentem je, že léčení jsou déle práceschopní a samostatní. Nad těmito daty Medical Tribune hovořila s doc. MUDr. Danou Horákovou, Ph.D., odbornou garantkou registru ReMuS.

• Přineslo nejnovější zhodnocení dat něco nového – překvapivého?

Myslím, že žádné jasné překvapení nevidíme, co ale můžeme potvrdit, je stoupající tendence v kvalitě dat. Nyní se už zapojilo všech 15 RS center, která postupně zlepšují datovou kvalitu, zejména v oblasti demografických údajů a dat spojených s aktivitou nemoci a efektem léčby. Co zůstává ještě naší slabinou, jsou data o bezpečnosti, na která se následující dva roky budeme prioritně zaměřovat. Hlavním cílem registru je totiž pokrývat právě tyto dvě oblasti – data o efektivitě léků a jejich bezpečnosti.

• Změní data z registru nově vstupující léky (ocrelizumab, perorální kladribin)?

Přestože za posledních dvacet let došlo k výraznému zlepšení našich léčebných možností, bohužel stále nemoc neumíme vyléčit a stále je mnoho pacientů, kteří na současné léky neodpovídají dostatečně. Z tohoto hlediska je vstup nových přípravků s jiným mechanismem účinku určitě velkým příslibem. Z pohledu registru se samozřejmě nic nemění, nové léky přidáme mezi již sledované a pokračujeme ve sběru dat. Registr je každodenní mravenčí práce, která přináší ovoce často až za několik let, musíme tedy vydržet, protože bez zpětné vazby nemůžeme péči zlepšovat.

• Jakým způsobem budete dohledávat „neléčené“ pacienty, kteří nejsou evidováni v žádném z center? Jsou takoví?

Současný odhad výskytu RS v České republice (prevalence) je asi 200 případů/ 100 000 obyvatel, tj. asi 20 000 pacientů. V registru jich máme nyní něco málo přes 12 000, odhadujeme, že v centrech je ještě kolem tří až pěti tisíc pacientů, jejichž data zatím nebyla vložena (zejména pacienti v progresivní fázi nemoci). Ostatní pacienti, většinou v pokročilé fázi nemoci, již do center nedocházejí a jsou sledováni na spádových neurologických pracovištích. Tady do budoucna spoléháme na pomoc pacientských organizací.

• Splňuje registr vaše očekávání (data pro plátce)? A daří se tato data zohledňovat při jednání?

Oblast RS se velmi dynamicky rozvíjí, za posledních dvacet let vstoupila na trh řada nových účinných léků, které dramaticky zlepšují šanci našich pacientů na kvalitní život. Bohužel většinou ruku v ruce s efektivitou jde i zvýšené riziko nežádoucích účinků. Ta problematika je nyní velmi komplexní, denně řešíme zcela nové výzvy, které jsme dříve neznali, a potřebujeme spolehlivá data, abychom se mohli správně rozhodovat. Registr, který sbírá data z reálné klinické praxe, se tak stává jedinou možností, jak na řadu otázek odpovědět. Léky jsou zároveň velmi drahé a je čím dál obtížnější tuto nákladnou léčbu obhájit. Důležité je přitom zmínit, že skupin, které ze sběru dat profitují, je více – kromě lékařů a pacientů to jsou dále státní instituce (regulátoři a zdravotní pojišťovny) a v neposlední řadě i farmaceutické firmy, které také potřebují zpětnou vazbu. S určitým optimismem lze říct, že se na evropské úrovni mění myšlení a sběr dat z reálné klinické praxe cestou registrů dostává zelenou. Je před námi ještě dlouhá cesta a hodně práce, ale dobrou zprávou je, že Česká republika tady nezaspala a díky neuvěřitelnému nadšení a úsilí lidí z Nadačního fondu IMPULS a jednotlivých RS center patří náš ReMuS mezi nejlépe organizované registry v Evropě.

• Kde berete to stálé nadšení pro registr?

Když jste o něčem na sto procent přesvědčená, že je to dobrá věc, tak to jde samozřejmě lépe. Co nás ale hodně trápí, je velká byrokratická zátěž v medicíně, která neustále narůstá, kdyby se toto podařilo aspoň trochu zlepšit, tak by to hodně pomohlo. To je ovšem na jiný článek…

Data z Registru pacientů s roztroušenou sklerózou (ReMuS)

Aktuálně registr ReMuS mapuje data pacientů ze všech patnácti center pro léčbu RS – Všeobecné fakultní nemocnice v Praze (VFN), Nemocnice Teplice, Nemocnice Jihlava, Fakultní nemocnice v Motole v Praze, Fakultní nemocnice Plzeň, Nemocnice Pardubického kraje – Pardubické nemocnice, Fakultní nemocnice Ostrava, Fakultní nemocnice Královské Vinohrady v Praze, Thomayerovy nemocnice v Praze‑Krči, Fakultní nemocnice Hradec Králové, Fakultní nemocnice Brno v Bohunicích, Fakultní nemocnice Olomouc, Nemocnice České Budějovice, Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně a Krajské nemocnice T. Bati ve Zlíně. Počet pacientů v registru – celkem 13 003, do analýzy ke konci roku 2017 bylo zařazeno 12 249 z nich.

• Pacienti na biologické léčbě: DMD (léky modifikující chorobu)/IVIG (intravenózní imunoglobuliny) – 10 666 (10 230 zařazeno do analýzy).

• Pacienti bez biologické léčby – 2 337 (2 019 zařazeno do analýzy).

DMD/IVIG pacienti

Hlavní část analýzy byla provedena pro podskupinu DMD/IVIG pacientů.

• Pohlaví

• Ženy: 71,7 %

• Muži: 28,3 %

• Věk

• Průměrný věk v době poslední návštěvy je 41,8 roku a v době začátku onemocnění 31 let.

• 99,7 % pacientů je v době poslední návštěvy starších 18 let.

• Práceschopnost

• 73,9 % pacientů na biologické léčbě je práceschopných (pracuje na plný nebo částečný úvazek) a 34,1 % je v invalidním důchodu stupně 1–3.

• Léčba

• V posledním roce zahájilo léčbu DMD/IVIG 6,1 % pacientů.

• Porodnost

• V roce 2017 porodilo 154 pacientek s RS (2,1 %).

Non‑DMD pacienti

Non‑DMD pacienti jsou v průměru starší (54,3 roku) a mají také vyšší průměrný věk v době začátku onemocnění (35,3 roku). Výrazně nižší podíl z non‑DMD pacientů je pracovně aktivní, což může být způsobeno také vyšším věkem pacientů. Podobný výsledek lze pozorovat také v případě sociálních dávek.

Zdroj: MT