Přeskočit na obsah

Modulátorová léčba u cystické fibrózy funguje – a dlouhodobě

Začátkem listopadu proběhla konference North American Cystic Fibrosis 2021. Byla na ní prezentována některá přelomová data. Mezi nimi šlo o analýzu z 96 týdnů dlouhého otevřeného prodloužení studie, která hodnotila přípravek Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) v kombinaci s ivakaftorem.

Její závěry ukazují, že hodnoty, které vzešly ze studie fáze III a které potvrdily příznivý bezpečnostní profil a klinicky významná zlepšení funkce plic, respiračních symptomů a funkce CFTR i naměřených hodnot koncentrace chloridu v potu, byly udrženy i po dobu dalších 96 týdnů léčby. Navíc post hoc analýza ukázala, že u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 let a starších s jednou mutací F508del a s druhou mutací s minimální funkcí nebo se dvěma mutacemi F508del nedošlo během 96 týdnů ke ztrátě plicních funkcí. Takového výsledku zatím u cystické fibrózy nebylo dosaženo.

Na letošní konferenci byly také prezentovány výsledky retrospektivní studie pacientů starších 6 let s gating mutacemi, kteří dostávali léčbu přípravkem Kalydeco (ivakaftor). Výsledky ukázaly, že pacienti léčení ivakaftorem měli významně nižší mortalitu, méně transplantací plic a plicních exacerbací ve srovnání s kontrolní skupinou pacientů, kteří tuto léčbu nedostávali.

Příčinou CF je defektní a/nebo chybějící protein CFTR v důsledku mutací genu, který tento protein kóduje. Děti, které trpí cystickou fibrózou, zdědily dvě defektní kopie genu CFTR – po jedné od každého rodiče. Ačkoli příčinou onemocnění je mnoho různých typů mutací tohoto genu, převážná většina pacientů s CF má alespoň jednu mutaci F508del.

Přípravek Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinačním režimu s ivakaftorem je v Evropě schválen pro léčbu pacientů s cystickou fibrózou u pacientů starších 12 let, kteří jsou nositeli alespoň jedné mutace CFTR genu F508del.

Sdílejte článek

Doporučené

AZV hodnotí návrhy výzkumu dopadů covidu

18. 1. 2022

Výzkum dopadů onemocnění covid‑19 na zdravotnictví může objasnit letité problémy resortu. Na analýzy postupů ve zdravotní péči s ohledem na pandemii…

JIP jsou plné post­covidových pacientů

18. 1. 2022

Plánované operace jsou v některých regionech nadále silně omezeny. Obnovování elektivní péče je komplikováno vysokým počtem postcovidových pacientů…