Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Aspaveli

Aspaveli je léčivý přípravek určený k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie u dospělých. Účinnou látkou je pegcetacoplan, selektivní imunosupresivum, které se s vysokou aktivitou váže na složku komplementu C3 a jeho fragment C3b, čímž reguluje další aktivaci komplementu. Žadatelem o registraci je Swedish Orphan Biovitrum AB (publ).

Cibinqo

Léčivý přípravek Cibinqo je určen k léčbě atopické dermatitidy u dospělých pacientů, kteří jsou kandidáty na systémovou léčbu. Účinnou látkou přípravku je abrocitinib, inhibitor Janusovy kinázy 1, enzymu, který se účastní buněčných pochodů krvetvorby a imunitních funkcí. Žadatelem o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Rybrevant

Léčivý přípravek Rybrevant je indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) s aktivační mutací na exonu 20 genu pro receptor epidermálního růstového faktoru (EGFR), u nichž selhala terapie založená na platině. Účinnou látkou je amivantamab, plně humánní bispecifická protilátka IgG₁ proti receptorům EGFR a MET. Žadatelem o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.

Trodelvy

Trodelvy je léčivý přípravek určený k léčbě neresekovatelného nebo metastatického triple negativního karcinomu prsu. Účinnou látkou je sacituzumab govitecan, antineoplastikum spojující humanizovanou monoklonální protilátku, která se váže na rakovinné buňky exprimující povrchový receptor Trop‑2, a cytotoxicky působící govitecan, inhibitor topoizomerázy I, který brání opravě DNA a vede k apoptóze a smrti buněk. Žadatelem o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

Vaxneuvance

Léčivý přípravek Vaxneuvance je určen k profylaxi pneumokokové pneumonie a přidruženého invazivního onemocnění. Jedná se o 15valentní pneumokokovou polysacharidovou konjugovanou vakcínu. Žadatelem o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Lumykras

Lumykras je léčivý přípravek určený k léčbě pacientů s NSCLC s mutací KRAS G12C. Účinnou látkou je sotorasib, inhibitor KRAS G12C, který se kovalentně a ireverzibilně váže na jedinečný cystein KRAS G12C. Jeho inaktivace blokuje následnou signalizaci, buněčný růst a přežití nádorových buněk. Žadatelem o registraci je Amgen Europe B.V.

Regkirona

Regkirona a Ronapreve jsou prvními léčivými přípravky s obsahem monoklonálních protilátek určených k terapii COVID‑19, které od výboru CHMP obdržely kladné stanovisko a po přípravku Veklury (remdesivir) by tak měly rozšířit paletu přípravků určených k léčbě tohoto onemocnění. Monoklonální protilátky cílí na vrcholový (spike) protein SARS‑CoV‑2, který virus používá ke vstupu do lidských buněk.

Přípravek Regkirona je doporučen pro léčbu dospělých s COVID‑19, kteří nepotřebují doplňkový kyslík a kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku, že se jejich onemocnění stane závažným. Účinnou látkou přípravku je regdanvimab. Žadatelem o registraci je Celltrion Healthcare Hungary Kft.

Ronapreve

Léčivý přípravek Ronapreve je doporučen k léčbě COVID‑19 u dospělých a dospívajících (od 12 let a s tělesnou hmotností alespoň 40 kilogramů), kteří nepotřebují doplňkový kyslík a u nichž je zvýšené riziko, že se jejich onemocnění stane závažným. Ronapreve lze také použít k prevenci COVID‑19 u osob ve věku 12 let a starších s hmotností alespoň 40 kilogramů. Účinnou látkou je casirivimab/imdevimab. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Tavneos

Tavneos je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s těžkou aktivní granulomatózou s polyangiitidou nebo mikroskopickou polyangiitidou, a to v kombinaci s rituximabem nebo režimem založeným na cyklofosfamidu. Účinnou látkou je avacopan, selektivní antagonista receptoru komplementu 5a (C5a). Jeho blokováním se zmírňují prozánětlivé účinky C5a, včetně aktivace neutrofilů, migrace a adherence k vaskulárním endoteliálním povrchům. Žadatelem o registraci je Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma France.

Tecovirimat SIGA

Léčivý přípravek Tecovirimat SIGA je určen k léčbě ortopoxvirových nákaz. Účinnou látkou je tecovirimat, syntetické antivirotikum, které inhibuje aktivitu periferního membránového proteinu orthopoxviru (VP37) potřebného pro produkci extracelulárních forem viru. Žadatelem o registraci je SIGA Technologies Netherlands B.V.

Uplizna

Uplizna je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s neuromyelitis optica a poruchami jejího širšího spektra (NMOSD) se séropozitivitou protilátek proti akvaporinu 4 (AQP4 IgG). Účinnou látkou je inebilizumab, imunosupresivum, které se váže na B lymfocytární specifický povrchový antigen CD19 a vede k hluboké depleci B lymfocytů, o nichž se předpokládá, že hrají ústřední roli v patogenezi NMOSD. Žadatelem o registraci je Viela Bio.

Voraxaze

Léčivý přípravek Voraxaze je určen ke snížení toxické plazmatické koncentrace metotrexátu u dospělých a dětí (ve věku 28 dnů a starších) s opožděnou eliminací metotrexátu nebo s rizikem jeho toxicity. Účinnou látkou přípravku je glukarpidáza, detoxikační činidlo, které přeměňuje metotrexát na jeho neaktivní metabolity DAMPA a glutamát. Žadatelem o registraci je SERB SAS.

Vyepti

Léčivý přípravek Vyepti je indikován k profylaxi migrény u dospělých, kteří mají alespoň čtyři migrenózní dny za měsíc. Účinnou látkou je eptinezumab, monoklonální protilátka, která brání aktivaci receptorů pro CGRP (calcitonin gene‑related peptide). Žadatelem o registraci je H. Lundbeck A/S.

Wegovy

Wegovy je léčivý přípravek určený k léčbě lidí s obezitou nebo s nadváhou v přítomnosti jiných souvisejících diagnóz. Účinnou látkou je semaglutid, analog GLP‑1 (glucagon‑like peptide 1), který reguluje chuť k jídlu, snižuje pocit hladu a zvyšuje pocit sytosti. Žadatelem o registraci je Novo Nordisk A/S.

Lonapegsomatotropin Ascendis Pharma

Léčivý přípravek Lonapegsomatotropin Ascendis Pharma je určen k léčbě deficitu růstového hormonu (GHD) u dětí a dospívajících starších 3 let. Účinnou látkou je lonapegsomatotropin, dlouhodobě působící pegylovaný somatotropin, který se v těle pozvolna rozkládá na lidský růstový hormon. Žadatelem o registraci je Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Edistride/Forxiga

Léčivý přípravek Edistride/Forxiga obsahuje dapagliflozin. Stávající indikace přípravku pro léčbu nedostatečně kontrolovaného diabetes mellitus 2. typu byla rozšířena na děti ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Hizentra

Léčivý přípravek Hizentra obsahuje lidský imunoglobulin určený k podkožnímu podání (SCIG). Přípravek je nově indikován k léčbě sekundární imunodeficience u pacientů trpících závažnými nebo opakujícími se infekcemi, neúčinnou antimikrobiální léčbou a buď prokázaným selháním specifických protilátek (tj. neschopností dosáhnout alespoň dvojnásobného zvýšení titru protilátek IgG na pneumokokové polysacharidové a polypeptidové antigenní vakcíny), nebo sérovou koncentrací IgG < 4 g/l. Držitelem rozhodnutí o registraci je CSL Behring GmbH.

Kisplyx

Léčivý přípravek Kisplix obsahuje lenvatinib. Přípravek je v léčbě pokročilého renálního karcinomu nově indikován v kombinaci s pembrolizumabem jako první linie léčby. Drži­telem rozhodnutí o registraci je Eisai GmbH.

Lenvima

Léčivý přípravek Lenvima obsahuje lenvatinib. Přípravek je nově indikován v kombinaci s pembrolizumabem k léčbě pokročilého nebo rekurentního karcinomu endometria u dospělých pacientek, u nichž došlo k progresi onemocnění při předchozí léčbě terapií obsahující platinu nebo po ní a které nejsou kandidátkami pro kurativní chirurgii nebo ozařování. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eisai GmbH.

Keytruda

Účinnou látkou léčivého přípravku Keytruda je pembrolizumab. Indikace přípravku pro léčbu pacientů s renálním karcinomem byla rozšířena; Keytruda je v kombinaci s len­va­ti­ni­bem nově indikována k léčbě první linie pokročilého karcinomu ledvin u dospělých pacientů. Přípravek je nově indikován v kombinaci s lenvatinibem také k léčbě pokročilého nebo rekurentního karcinomu endometria u dospělých pacientek, u nichž došlo k progresi onemocnění při předchozí léčbě terapií obsahující platinu nebo po ní a které nejsou kandidátkami pro kurativní chirurgii nebo ozařování. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Repatha

Účinnou látkou léčivého přípravku Repatha je evolokumab. Indikace přípravku pro léčbu homozygotní i heterozygotní familiární hypercholesterolemie byla rozšířena na děti ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amgen Europe B.V.

Skyrizi

Léčivý přípravek Skyrizi obsahuje risankizumab. Přípravek je samostatně nebo v kombinaci s metotrexátem nově indikován k léčbě aktivní psoriatické artritidy u dospělých, kteří nedostatečně odpovídali na jeden nebo více antirevmatických léků modifikujících onemocnění (DMARD) nebo tuto léčbu netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutsch­land GmbH & Co. KG.

Xeljanz

Léčivý přípravek Xeljanz obsahuje tofacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě aktivní ankylozující spondylitidy u dospělých pacientů, u nichž při konvenční terapii nedošlo k dostatečné odpovědi. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Zeposia

Léčivý přípravek Zeposia obsahuje ozanimod. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní ulcerózní kolitidou, kteří nedostatečně odpověděli na konvenční terapii nebo biologickou léčbu nebo u nich došlo ke ztrátě odpovědi nebo tuto léčbu netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Dengvaxia

Léčivý přípravek Dengvaxia obsahuje tetravalentní živou atenuovanou antivirovou vakcínu. Přípravek je nově indikován k prevenci horečky dengue způsobené virem dengue sérotypů 1, 2, 3 a 4 u jedinců ve věku 6–45 let s infekcí potvrzenou testem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Sanofi Pasteur.

Epclusa

Léčivý přípravek Epclusa obsahuje fixní kombinaci sofosbuvir/velpatasvir. Přípravek je nově indikován k léčbě chronické infekce virem hepatitidy C u pacientů již ve věku od tří let a starších. Držitelem rozhodnutí o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

Kaftrio

Léčivý přípravek Kaftrio obsahuje fixní kombinaci ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor. Přípravek je v kombinovaném režimu s ivakaftorem indikován k léčbě cystické fibrózy u pacientů nově ve věku od šesti let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR). Držitelem rozhodnutí o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Kalydeco

Léčivý přípravek Kalydeco obsahuje ivakaftor. Jak vyplývá z předchozího textu, přípravek je nově indikován v kombinovaném režimu s ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem k léčbě cystické fibrózy u pacientů již ve věku od šesti let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR). Držitelem rozhodnutí o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Noxafil

Účinnou látkou léčivého přípravku Noxafil je posakonazol. Indikace přípravku pro profylaxi nebo léčbu pacientů s vybranými fungálními infekcemi byla rozšířena na děti ve věku od dvou let s hmotností minimálně 40 kg (v případě gastrorezistentních tablet) nebo na děti ve věku od dvou let (v případě koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku). Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu