Novelizace zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, přináší jistotu pacientům se vzácnými onemocněními
Původní podoba tohoto zákona měla být pouhým provizoriem na rok či dva, než se podaří legislativně ošetřit způsoby platby za zdravotní služby, léky a zdravotnické prostředky z veřejného zdravotního pojištění. Proslulý paragraf 16, který měl zajistit dostupnost léčiva ve výjimečných případech pro konkrétního pacienta za situace, kdy lék není na českém trhu běžně dostupný, se stal evergreenem, či spíše noční můrou pacientů i lékařů. Značný počet inovativních léků, které nebyly zařazeny do systému úhrad, se mohl dostat k nemocným jen právě po schválení revizním lékařem pojišťovny, přestože mnohdy šlo o vitální indikaci. Nutnost žádat o úhradu opakovaně během jediného roku představovala administrativně velmi náročný výkon, a to bez záruky pozitivního výsledku. Od ledna 2022 by už mělo být vše jinak. Pacienti se vzácnými onemocněními se po desetiletí nacházeli v tristní situaci bez jistoty, že lék dostanou. Nově se při schvalovacím procesu dostávají ke slovu i pacientské organizace.
Přijetí novely zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, lze považovat za veliký úspěch. Původní znění zákona řešilo spíše dopady do rozpočtu zdravotních pojišťoven než dostupnost léčby pro pacienty. Významných inovací přináší novela mnoho, ale mechanismus vstupu léků na vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs) lze považovat za průlom nejen pro Českou republiku, ale v celoevropském měřítku, tvrdí výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M. Novelu vítá i prof. MUDr. Štěpán Svačina, DrSc., MBA, předseda České lékařské společnosti JEP, která sdružuje 121 odborných společností a 36 lékařských spolků, jejichž členové se na tvorbě legislativy aktivně podílejí.
Novela zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, byla přijata Poslaneckou sněmovnou Parlamentu České republiky dne 14. září 2021 na 118. schůzi a v platnost by měla po podpisu prezidenta ČR vstoupit 1. ledna 2022. Zákon nově řeší i postavení a mechanismus stanovení úhrady vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP), legislativní vymezení center duševního zdraví a center vysoce specializované péče pro pacienty se vzácným onemocněním, urgentních příjmů, zavádí definici pacientských organizací, stanovuje kompetence sester při předpisu některých zdravotnických prostředků a mnoho dalších progresivních zákonných opatření. Jen připomínky, změny a doplnění jsou rozepsány na 184 stranách. Jde tak o nejrozsáhlejší novelu tohoto zákona. Jedenapadesát senátorů podalo hned v počátcích legislativního procesu stížnost k Ústavnímu soudu, v níž napadají samotnou podstatu úhradové vyhlášky.
Velkým přínosem pro praxi bude zvýšení dostupnosti vysoce inovativních léků bez nutnosti využít „emergentní“ paragraf 16, jehož původním účelem bylo zpřístupnit léčivý přípravek ve výjimečných případech.
Pacienti a odborníci při jednání o lécích na vzácná onemocnění
Zcela nově jsou do schvalovacího procesu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění přizváni samotní pacienti. Podle přesného znění „Ministerstvo zdravotnictví za účelem vytvoření odůvodněného podkladu pro závazné stanovisko a posouzení veřejného zájmu podle § 17 odst. 2 na stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění před vydáním závazného stanoviska zřídí poradní orgán pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění (dále jen ‚poradní orgán‘), který posoudí žádost, hodnotící zprávu a kritéria stanovená v odstavci 3. Členy poradního orgánu jmenuje a odvolává ministr zdravotnictví na návrh Ministerstva zdravotnictví, zdravotních pojišťoven, odborných lékařských společností a pacientských organizací podle zákona o zdravotních službách tak, aby jejich zastoupení bylo stejné. Funkční období člena poradního orgánu je tříleté. Funkci člena poradního orgánu je možno vykonávat opakovaně. Člen poradního orgánu se nemůže zúčastnit jednání o stanovení, změně nebo zrušení úhrady léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, pokud by mohlo dojít ke střetu se zájmy osobními nebo profesními nebo ke zneužití informací nabytých v souvislosti s výkonem funkce člena poradního orgánu ve prospěch vlastní nebo někoho jiného.“
V praxi to znamená, že poprvé se na rozhodnutí o ceně/úhradě, tedy v podstatě o schválení a dostupnosti léků podílejí i pacienti a je brán v potaz odborný názor, a to za podmínky vyloučení střetu zájmů. Dalším praktickým dopadem by mělo být zkrácení doby správního řízení, tedy doby od schválení léčivého přípravku Evropskou lékovou agenturou (EMA) do chvíle, kdy lék dostane první pacient.
K novele zákona se vyjádřili zástupci státu, pacientských organizací, výrobců i zdravotních pojišťoven.
Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch: „Na novele jsme pracovali tři a půl roku se zástupci pacientů, odborných společností, průmyslu i Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Podařilo se dílo, které je i v evropském prostoru unikátní. Už nyní směřujeme na špici Evropy v dostupnosti léků a novela nás posune na samý vrchol. Výjimečné je zapojení pacientů do rozhodovacích procesů o lécích pro vzácná onemocnění. V České republice žije zhruba pět set tisíc pacientů s některým ze sedmi tisíc vzácných onemocnění. Léky se k nim v současnosti dostávaly složitě, většinou přes paragraf 16, tedy na individuální žádost, kudy se nyní dostává k pacientům zhruba třetina léků pro vzácná onemocnění. Jde tedy o systémový problém, který novela systémově řeší. Tyto léky jsou většinou velmi drahé a nelze je hodnotit jen z hlediska nákladové efektivity, ale je nutné vzít v potaz dopad do sociální sféry a na kvalitu života nemocného a jeho rodiny. Léky se dostanou do standardního systému a budou podléhat standardním procedurám, jako jsou revize cen a úhrad. Jejich začlenění do systému bude výhodnější i pro pojišťovny, protože náklady na tyto léky budou predikovatelné na rozdíl od úhrad na paragraf 16. Chtěl bych poděkovat i iniciativě samotných pacientských organizací, které se na prosazení novely významně podílely.“
Bc. Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění z. s. (ČAVO): „Pro nás je tato novela klíčová, nám jde o životy. Celá pacientská komunita se podílela na prosazování změn v tomto zákoně. Za pochodu jsme se učili lobbing, jak psát dopisy, jak oslovovat poslance a senátory, byla to pro nás velmi důležitá zkušenost. Chtěla bych poděkovat všem pacientským organizacím za součinnost, ale stejně tak i zákonodárcům, kteří nám naslouchali. Setkali jsme se i s negativním přístupem, ale vždy se nám podařilo jej překonat a obrátit jej v náš prospěch. Kdyby nebyla novela schválena nyní, museli bychom čekat další roky, než by se podařilo prosadit systémový přístup k zařazení léků na vzácná onemocnění do systému úhrad.
V současnosti může o úhradu požádat svou pojišťovnu jedinec prostřednictvím svého lékaře přes paragraf 16. Schválení náleží do rukou revizního lékaře příslušné pojišťovny. Rozhodnutí o úhradě nejsou standardizována, tedy pokaždé mohou dopadnout jinak. O úhradu je nutné žádat opakovaně, a tak není zajištěna kontinuita léčby. To vede k velké nejistotě pacientů, jejich lékařů i farmaceutických společností.
Od 1. ledna 2022 se na rozhodnutí o úhradě budou podílet i pacienti, což je unikátní v celé Evropě. Společně s odborníky se učíme dvěma úrovním jednání: první je posouzení daného léčivého přípravku, ve druhé jde již o schválení úhrady. Pacienti jsou součástí poradního sboru ministra zdravotnictví, a to ze zákona. Nehrozí tedy, že by nový ministr poradní sbor s pacienty zrušil, aniž by došlo ke změně legislativy.
Z definice vzácných onemocnění vyplývá, že se jedná o onemocnění, které má pět ze sta tisíc obyvatel, přičemž existující léky jsou určeny pro zhruba 5 % nemocných. Evropská léková agentura ročně schvaluje 10–15 léků pro vzácná onemocnění. V mnohých případech jde o čas, který je v progresi některých vzácných chorob zásadní. Doufáme, že léky budou schvalovány rychleji.“
