Přínosy léčby cystické fibrózy modulátory CFTR
Společnost Vertex Pharmaceuticals zveřejnila výsledky studií zaměřených na její portfolio léků na cystickou fibrózu (CF). Byly prezentovány na 45. ročníku European Cystic Fibrosis Conference pořádané European Cystic Fibrosis Society (ECFS), která se konala od 8. do 11. června v Rotterdamu.
Vertex zveřejnil první analýzu dat sebraných americkým registrem pacientů s cystickou fibrózou (U.S. CF Foundation Patient Registry – CFFPR) mezi více než 16 000 pacienty s CF, kteří jsou léčeni přípravkem Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) v kombinaci s ivakaftorem po průměrnou dobu devíti měsíců. Tato první průběžná analýza, která je součástí probíhající pětileté post‑authorization studie, ukázala, že léčba tímto přípravkem přináší zlepšení funkce plic a o 77 procent nižší riziko pulmonálních exacerbací v porovnání s obdobím před nasazením přípravku, a také o 87 procent nižší riziko transplantace plic a o 74 procent nižší riziko úmrtí v porovnání s hodnotami pacientů v registru CFFPR z roku 2019. Nebyla identifikována žádná nová bezpečnostní rizika.
Vertex také zveřejnil data srovnávající roční změny funkce plic u pacientů s CF od 12 let se dvěma mutacemi F508del (F/F) nebo jednou mutací F508del a jednou mutací s minimální funkcí (F/MF) v genu CFTR léčených elexakaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem v pilotních studiích a rozšířené otevřené studii v porovnání s propensity‑score kontrolní skupiny pacientů neléčených modulátory CFTR z amerického registru CFFPR. Výsledky ukazují, že u pacientů užívajících modulátor CFTR nedošlo během dvouletého období v průměru k žádnému poklesu hodnoty ppFEV1 na rozdíl od poklesů u kontrolní skupiny. Analýza ukazuje, že léčba modulátorem CFTR má významný efekt na progresi onemocnění plic v důsledku cystické fibrózy.
Prezentoval také data z dlouhodobé real‑world studie, která ukazují, že nasazení ivakaftoru v časné fázi (u dětí od 6 do 10 let) udržuje plíce v lepší kondici, než pokud je přípravek nasazen až v pozdějším věku. Studie též ukazuje, že časné nasazení ivakaftoru má vliv na zmírnění pulmonálních exacerbací. Tyto výsledky dokazují důležitost brzkého nasazení přípravku u všech vhodných pacientů.