Randomizované klinické studie fáze II: nevyhnutelné, či nevhodné?
Ú V O D
V procesu vývoje léčiv zůstávají klinické studie fáze II stále kritickým krokem. Jsou realizovány s cílem „zhodnotit účinnost léku u konkrétního typu nádoru a dále vymezit časté krátkodobé nežádoucí účinky“.1
Vzhledem k nízké míře fInální úspěšnosti onkologických léčiv vstupujících do klinických studií2,3 je zásadně důležité, aby tyto studie efektivně vytřídily neúčinné látky.
Maximalizací jejich pozitivní a negativní prediktivní hodnoty je umožněn efektivnější vývoj léčiv tím, že do klinických studií fáze III – nejnákladnější vývojové fáze, se dostává méně neúčinných látek.4
Již dříve bylo navrženo, že vývoj léčiv by mohl být učiněn ještě efektivnějším při využití randomizovaných klinických studií fáze II (randomized phase II trials, RP-II).
Ačkoli existuje celá řada různých uspořádání těchto studií,5 jsou nejčastějším typem (přibližně 90 %) studie dvouramenné.6
Použití RP-II studií je právě na vzestupu,6 ačkoli doposud nejsou k dispozici konečné údaje prokazující, že zvýšené výdaje a počty pacientů, které tyto studie vyžadují,7 se promítají do jejich vyšší účinnosti.
V tomto článku jsou formou diskuse probírány výhody jednoramenných studií fáze II (single-arm phase II trials, SA-II) v porovnání s RP-II studiemi (konkrétně komparačními studiemi, ve kterých jsou pacienti randomizováni do ramene s experimentální a standardní terapií).
V úvodu představí Grothey a Sargent výhody využití RP-II studií, zatímco Siu, Moore, Pond a Gan budou prezentovat přednosti SA-II studií. Poté bude každý tým vyvracet argumenty toho druhého. Nakonec uzavřou autoři diskusi konsensuálním prohlášením, ve kterém budou identifikovány shodné body týkající se vhodného použití uvedených typů uspořádání klinických studií.
________________________________________________________________________________________
Časopis si můžete objednat e-mailem: predplatne@tribune.cz nebo na adrese: MEDICAL TRIBUNE CZ, Na Moráni 5, 128 00 Praha 2.
Zdroj: Journal of Clinical Oncology