Přeskočit na obsah

Rok 2022 mohl být rokem vzácných onemocnění

Práce na novele zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, začala zhruba před čtyřmi lety, v době, kdy termín COVID‑19 neexistoval a válka na evropském území byla považována za ztřeštěné téma sci‑fi filmu. A tak průlomové legislativní změny, které mohou dramatickým způsobem zlepšit dostupnost inovativních léků, a to především léků na vzácná onemocnění (VO) pro české pacienty, se na titulní stránky médií nedostaly, a to ani těch odborných. Přitom vstup léčiv na vzácná onemocnění pomůže zlepšit zdravotní stav a kvalitu života desetitisícům pacientů a jejich rodin. Právě vzácná onemocnění jsou v převážné většině dědičná a bez léčby vedou k rychlé progresi a deterioraci stavu, v mnoha případech i k předčasnému úmrtí, nezřídka v dětském věku. Jaký je stav pacientů s vzácnými chorobami v České republice?

Zmíněná novela zásadním způsobem mění podmínky vstupu léků na vzácná onemocnění (orphan drugs, OD) do systému úhrad ze zdravotního pojištění, přičemž jsou poprvé v historii přizváni jako partneři pro jednání samotní pacienti prostřednictvím zástupců z řad pacientských organizací. Novela tak představuje „odrazový můstek“ pro všechny vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP), které by se měly v budoucnosti dostat k nemocným bez nutnosti využití „emergentního“ paragrafu 16.

Na přelomu března a dubna 2022 by mělo dojít ke schvalování prvního OD, a tím i k uvedení citované novely do praxe. Na tvorbě návrhu novely se významně podílel také nový výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Mgr. David Kolář, který v rozhovoru pro noviny Medical Tribune (únor 2022) komentoval blízkou budoucnost:

„Nyní budeme sledovat implementaci této novely, zda bude toto nastavení procesů fungovat, a případně včas identifikovat problematická místa. Naučit se zacházet s novelou bude těžké pro všechny zúčastněné, a to nejen pro odborné společnosti, ale i pro Státní ústav pro kontrolu léčiv. Jde o velmi specifickou skupinu léčiv a zcela nový mechanismus evaluace a schvalování. Zkušenosti s implementací této novely nám pomohou při práci na dalších legislativních normách.

Chtěl bych v této souvislosti podotknout, že v diskusi o novele panoval v ČR napříč spektrem všech zúčastněných konsenzus. Všichni zainteresovaní podávali velmi konstruktivní připomínky a byli ochotni dospět ke shodě, ať šlo o pojišťovny, odborné společnosti nebo pacienty.“

Nová role pacientů a jejich organizací

Kromě Ministerstva zdravotnictví ČR, Státního ústavu pro kontrolu léčiv a odborných společností jsou ke schvalování OD a stanovení jejich úhrady přizváni i pacienti.

Předsedkyně Asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) Bc. Anna Arellanesová charakterizovala roli zástupců nemocných v Pacientské radě, která funguje již od roku 2017: „Pacientská rada Ministerstva zdravotnictví má nyní pětadvacet členů a je nutné úkoly rozdělit i podle příslušné problematiky, aby se delegovaný zástupce v dané problematice orientoval. Pacientská rada má schválen nový jednací řád s pravomocí vyslat do pracovní skupiny nebo komise i zástupce, který není členem Pacientské rady. Tím se podstatně rozšiřují kompetence − není‑li členem rady odborník na příslušnou problematiku, můžeme přizvat člověka zvenku.“ (Podrobnosti o činnosti Pacientské rady na https://pacientskeorganizace.mzcr.cz/).

Zastřešující organizace Národní asociace pacientských organizací (NAPO) byla ustanovena v listopadu 2021. Zatímco Pacientská rada je poradním orgánem, který se skládá ze zástupců pacientských organizací a poskytuje konzultační službu ministrovi zdravotnictví, NAPO se zřizuje pro advokační a osvětové aktivity, tedy k tomu, aby zastupovala pacienty při jednání s orgány státní správy. Zároveň má reprezentovat české pacientské organizace na mezinárodní úrovni. K jejím úkolům patří prosazování kolektivních zájmů pacientů a jejich účasti na rozhodovacích procesech, osvěta laické i odborné veřejnosti o potřebách pacientů a budování kapacit pacientských organizací v ČR.

Odborná stanoviska

Strategie odborných společností v letech 2018–2020 je zveřejněna na webu www.databaze‑strategie.cz/cz/mzd/strategie/. V přípravě je dokument, který na ni navazuje a který je tematicky propojen s jednotlivými implementačními plány Strategického rámce rozvoje péče o zdraví v České republice do roku 2030 (Zdraví 2030; zdravi2030.mzcr.cz). Dokument určuje odpovědné subjekty, konkrétní harmonogram, návrh rozpočtu a financování i soubor příslušných indikátorů pro monitoraci plnění.

Jde o velmi obsáhlý materiál, v němž jsou zakotveny plány týkající se edukace, osvěty, sběru dat v českých i evropských registrech, standardů diagnostiky a péče, ustanovení vysoce specializovaných center pro VO, monitoraci kvality poskytované péče, výzkumu i zapojení do mezinárodní sítě center pro VO, podpory pacientských organizací a další problematiky. Podrobnosti najdete na www.databaze‑strategie.cz/cz/mzd/strategie/narodni‑akcni‑plan‑pro‑vzacna‑onemocneni‑na‑leta‑2018‑2020.

V oblasti vzácných onemocnění beze zbytku platí motto České asociace pro vzácná onemocnění: „Sami vzácní, spolu silní.“ Tomu lze rozumět i tak, že ani pacientské organizace nesmějí soupeřit mezi sebou o přízeň veřejnosti, poskytovatelů i plátců zdravotní péče, jak jsme toho již byli nedávno svědky. Zvítězit a tak zlepšit stav všech pacientů s VO lze jen společným úsilím. K úspěchu vedou neústupnost, trpělivost a pokora.

Orphan drugs

Tyto léky jsou vyvinuty k léčbě pacientů s velmi vážnými vzácnými onemocněními, pro které dosud nebyla k dispozici žádná či alespoň uspokojivá léčba.

Vzácná onemocnění

Vzácná onemocnění jsou klinicky heterogenní, převážně dědičná (či vrozená) multisystémová onemocnění s velmi nízkým výskytem (prevalencí) v populaci, která mají dopad na kvalitu života a sociální začlenění pacienta, popř. ohrožují jeho život. Onemocnění je v rámci EU definováno jako vzácné, pokud postihuje méně než 5 osob z každých 10 000 (tj. méně než 1 pacienta na 2 000 jedinců). Existuje více než 8 000 různých vzácných onemocnění, což znamená, že souhrnný počet pacientů je nezanedbatelný.

Vzácná onemocnění se nejčastěji projevují brzy po narození a postihují 4—5 % novorozenců a kojenců (například některé vrozené vývojové vady, dědičné poruchy metabolismu, geneticky podmíněná onemocnění a vzácné nádory). Mohou se však projevit i později v průběhu dětství či v dospělosti. Asi 80 % vzácných onemocnění má genetický původ, nicméně u části pacientů zůstává příčina jejich choroby neodhalena. V případě chybných nebo pozdních diagnóz, zejména u pacientů s onemocněním, pro které již existuje možnost léčby, dochází k nevratnému poškození zdraví. To vede ke značné psychické traumatizaci nejen pacientů, ale i jejich rodin, včetně nedůvěry ke kvalitě zdravotního systému.          

Podle www.vzacna‑onemocneni.cz, web České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO)

Sdílejte článek

Doporučené

Opomenutá předcovidová varování

20. 9. 2022

Pandemie covidu‑19 se stala svým rozsahem a dopadem zatím největší globální zdravotní krizí 21. století, která svět výrazně zaskočila. Nemuselo k…