Romiplostin snižuje nutnost splenektomie u ITP
Na nedávném berlínském kongresu Evropské hematologické asociace (EHA) byly mimo jiné prezentovány závěry studie, která prokázala, že podávání „chytrého proteinu“ romiplostinu (Nplate) vede u pacientů s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP) ke snížení počtu splenektomií.
Idiopatická trombocytopenická purpura je autoimunitní onemocnění charakterizované nízkým počtem trombocytů. V závislosti na koncentraci destiček se projevuje spontánní tvorbou modřin, vznikem petechií, krvácením do sliznic. Velká část nemocných je ohrožena závažným krvácením, které zvláště ve vyšším věku může být fatální – ať už jde o vnitřní krvácení do zažívacího traktu nebo hemorrhagické mozkové příhody. Nekontrolovatelné krvácení vede k výraznému snížení kvality života.
V léčbě ITP je dosud využíváno celé spektrum látek, jež se většinou uplatňují prostřednictvím imunosuprese – především jde o kortikoidy a imunoglobuliny. U mnoha pacientů však farmakologická léčba selhává. Další možností je pak splenektomie se všemi z takového zákroku vyplývajícími důsledky – odstranění sleziny je provázeno především větší náchylností k infekcím.
Za hlavní patofyziologický mechanismus se u ITP dlouho považovala zvýšená destrukce trombocytů. Současný model však pracuje i se suboptimální tvorbou destiček. Teprve nyní začínají být k dispozici léky schopné tuto produkci pozitivně ovlivnit. Nejdále na cestě do klinické praxe je romiplostin, což je polypeptid stimulující produkci trombocytů prostřednictvím TPO receptoru.
Tato látka již v klinických zkouškách prokázala, že dokáže u velké části nemocných počet destiček trvale zvýšit, a to jak u pacientů splenektovaných, tak u těch se zachovanou slezinou. Nyní byly na výročním zasedání EHA zveřejněny výsledky studie, která se zabývala otázkou, zda romiplostin snižuje nutnost splenektomie. Bylo do ní zařazeno 234 pacientů s ITP, dvě třetiny dostávaly romiplostin, třetina standardní terapii. Ve skupině s účinnou látkou bylo nutné provést splenektomii u 8 % pacientů (u 13 ze 157), v kontrolní skupině u 35 % (u 27 ze 77). Dokončení ze str. B2
V Evropské unii je romiplostin schválen k léčbě dospělých nemocných s ITP, u nichž selhaly ostatní léčebné možnosti. Může být podán i jako léčba druhé linie u nemocných, u kterých je splenektomie kontraindikována. „Z mého pohledu lékaře, jenž s těmito nemocnými denně hovoří, je kontraindikací i pacientovo odmítání splenektomie. Nemohu poslat na chirurgickou kliniku někoho, o kom vím, že není připraven podepsat informovaný souhlas. A jako lékař jej nemohu přesvědčovat, že jde o výkon bez rizika,“ uvádí spoluautor studie, hematolog Mathias Rummel z německého Giesenu.
Zatím není jasné, jak dlouho má léčba romiplostinem trvat. S největší pravděpodobností u velké části těchto nemocných bude muset být trvalá.
Zdroj: MT