Úskalí výkladu úhradové vyhlášky v biologické léčbě RS

Biologická léčba roztroušené sklerózy (RS) se netýká jen účinnosti nových léků. Zahrnuje i méně populární, přesto však velmi důležitou problematiku úhrady této terapie poskytovateli zdravotní péče a její pravidla nastavovaná Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL). Profesor MUDr. Jan Mareš, Ph.D., z Neurologické kliniky Lékařské fakulty Univerzity Palackého a Fakultní nemocnice v Olomouci se snažil ve své přednášce poukázat na největší rozpory mezi úhradovou vyhláškou a klinickou praxí, které ve svém důsledku vedou k tomu, že se pacienti obtížněji dostávají k účinnější léčbě, na níž mohou rychleji dosáhnout stabilizace svého onemocnění. Léky, které dokáží zvrátit nepříznivou prognózu nemocných s RS, jsou již dostupné, mohou se však ztratit v síti paragrafů. Pacientům s RS ale běží čas mnohem rychleji než většině z nás.

Profesor Mareš v úvodu svého sdělení připomněl časovou osu diagnostiky a léčby RS s několika významnými milníky. Roztroušená skleróza byla popsána téměř před 150 lety, v roce 1868, profesorem Jeanem‑Martinem Charcotem, ale interferony, první účinné léky, se objevily až v 90. letech minulého století. Po roce 2000 se sice nedá přímo mluvit o boomu, nové biologické přípravky však přicházejí na trh v mnohem kratších intervalech, další jsou ve fázi klinických studií nebo v registračním řízení. V současné době jich je v první i druhé linii k dispozici dvanáct. Moderní léčba je stále efektivnější, úspěšnější a dražší. Lékaři hledající soulad mezi diagnostickou rozvahou a optimální terapií však mohou uvíznout v síti paragrafů úhradové vyhlášky, která léčbě nastavuje mantinely. Profesor Mareš upozornil na to, že je třeba lépe definovat aspekty modifikující úhradu, protože od nich se odvíjí i její výše. Soustředil se také na největší kontroverze současných úhradových kritérií. Uvedl, že výklad úhrady biologické léčby RS komplikuje skutečnost, že SÚKL definuje některé termíny nepřesně.

• Ve vyhlášce je stanoveno, že biologické léky první linie jsou indikovány/ hrazeny pro léčbu pacientů s jedinou demyelinizační příhodou a aktivním zánětlivým procesem, která byla natolik závažná, že k léčbě bylo nutno podat intravenózní kortikoidy. U těchto pacientů byla vyloučena jiná možná diagnóza… „Tedy SÚKL nepřesně nahlíží na tíži ataky i ataku samotnou. Oba aspekty jsou ‚uznány‘ v případě podání intravenózních kortikoidů. Medicínská definice ataky stejně jako tíže ataky je odlišná. Medicínský výklad tíže ataky pracuje se škálou EDSS (Expanded Disability Status Scale), kde musí dojít k posunu minimálně o jeden bod, zohledňuje reziduum po atace a neurologem potvrzený relaps, případně průkaz aktivity na MR,“ vysvětlil profesor Mareš.

• Příloha 2 nař. vlády č. 307/2012 Sb., platná od 1. ledna 2013, ukládá zahájení biologické léčby roztroušené sklerózy do čtyř týdnů. „Je třeba si uvědomit, že RS nerovná se automaticky CIS (klinicky izolovaný syndrom). Nicméně sekce odborné společnosti nahlíží na CIS jako na RS, což naštěstí úsek revize a kontroly VZP akceptuje,“ konstatoval profesor Mareš.

• Úhradová vyhláška uvádí: Biologická léčba přípravky druhé linie je hrazena pacientům s rychle progredující RR RS, kteří prodělali nejméně dva relapsy v jednom roce a současně vykazují jednu nebo více gadolinium vychytávajících lézí na MR mozku nebo zvýšení objemu T2 lézí ve srovnání s předchozí MR. „Lékaři i zdravotní pojišťovna to chápou tak, že se jedná o zatím neléčené pacienty. Ale my bychom měli mít možnost podat jakýkoli lék druhé linie i pacientům, u nichž byla ataka přeléčena intravenózními kortikoidy, dostávají léky první linie, a přesto se do jednoho roku objeví další relaps a současně vykazují odpovídající MR aktivitu. Podmínka, že se úhrada vztahuje jen na pacienty terapeuticky naivní, není v nařízení nikde uvedena.“

• Pacient s diagnostikovaným CIS nemá primárně v úhradové vyhlášce zakotveno, že se může dostat ke druhé linii léčby. Nicméně pokud se do jednoho roku objeví druhý relaps (dosáhne tím dvou atak za rok) s odpovídající aktivitou na MR, může mu být teoreticky indikován jakýkoli lék 2. linie čili je možné u něj rovněž využít indukční princip terapie RS.

• Léky první linie jsou hrazeny pacientům s jistou diagnózou atakovité formy roztroušené sklerózy mozkomíšní v remitentním stadiu choroby, pokud je přítomna vysoká aktivita choroby (2 dokumentované a léčené relapsy za 1 rok nebo 3 relapsy za poslední 2 roky) a invalidita nepřesahuje stupeň 4,5 EDSS, tj. EDSS ≤ 4. Klasifikace ataky ze strany SÚKL tedy je, že ataka je atakou, pokud byla přeléčena systémovými kortikoidy v celkové dávce 3–5 g Solu‑Medrolu i.v. Medicínský výklad termínu ataka vychází z objektivně zjištěného klinického projevu ataky (trvání minimálně 24 hodin a odstup minimálně 30 dnů od předchozí příhody, absence horečky nebo infekce, zvýšení minimálně o jeden bod ve funkčním systému [FS] nebo minimálně o jeden bod na škále EDSS, evaluace hodnotícím neurologem do sedmi dnů).

• K rozporu mezi úhradovou vyhláškou a lékaři dochází také v případě definice progrese. Léčba přípravky první linie je ukončena při neefektivitě (dva těžké relapsy za rok, zvýšení EDSS o 1 stupeň během 12 měsíců, ztráta schopnosti chůze). Lékaři za progresi považují soustavný nárůst EDSS o jeden bod a více při absenci ataky, ale s výjimkou intervalu 0 až 1, kde není mezistupeň. Pokud je tedy EDSS 0, pak nejmenší nárůst činí jeden bod a tento nárůst nepředstavuje progresi nemoci. Úhradová kritéria tuto skutečnost nezohledňují. V úhradové vyhlášce není zakotven v první ani v druhé linii switch z důvodu navýšení účinnosti (minieskalace). Switch je možný jen z důvodu intolerance a nežádoucích účinků (týká se navíc jen teriflunomidu, fingolimodu, dimetyfumarátu a natalizumabu).

• Switch na natalizumab a alemtuzumab je podle vyhlášky možný v případě, že léčba nebyla po atace na léku první linie eskalována na lék druhé linie, protože ataka byla lehká. Definice lehké ataky s výjimkou vágního vymezení sekcí odborné společnosti však není známa. Samotná existence lehké ataky je pak více než sporná.

• U léků druhé linie je možný převod na léčbu jinou účinnou látkou pouze z důvodu intolerance, nikoli progrese.

   

• Jednotlivé biologické léky mohou mít ve vyhlášce zakotvena i dílčí omezení, která se v čase mění a je třeba brát zřetel i na jejich aktuálnost a právní normy stále sledovat. SÚKL své drobné revize úhradových kritérií neeviduje na svých stránkách, což může v případě revize být velmi problematické. Prof. Mareš proto doporučil v den stanovení indikace ke konkrétní terapii vytištění i aktuálně platné verze indikačního omezení z webových stránek SÚKL.
• Rovněž jsou rozdílně a nejednoznačně nastavena kritéria pro ukončení léčby léky 2. linie dle EDSS.

„Závěrem je možné si připomenout jakési desatero, kterým by se měla péče o pacienty s RS řídit. Je třeba znát medicínské i právní důvody pro časnou iniciaci biologické léčby, její časnou eskalaci i deeskalaci. Měly by být odstraněny kontroverzní či chybné definice i omezení SÚKL, které vedou k nejasnostem a zbytečným sporům mezi lékařem a plátci zdravotní péče a oddálení účinné léčby. Současně je žádoucí harmonizovat úhradová kritéria se standardy odborné společnosti. Pro lékaře je důležitý multifaktoriální pohled na RS a individualizovaný přístup k léčbě každého pacienta. Biologická léčba některým z biologik by měla být zahájena do čtyř týdnů od stanovení diagnózy RS a ukončena při dlouhodobé progresi nebo při dosažení EDSS ≤ 7. Cílem léčby je dosažení konceptu NEDA/NEP. Jsem přesvědčen o tom, že pokud se podaří odstranit různá omezení a restrikce, dosáhli bychom u některých pacientů stabilizace dříve. Možná by to více zatížilo zdravotní systém, ale k úsporám by mohlo dojít v oblasti čerpání sociální podpory a péče,“ zakončil své sdělení profesor Mareš.

Zdroj: