V Aténách o farmakoekonomice
Na programu kongresu byly tři plenární sekce, desítky a stovky dalších sekcí a workshopů a kolem jednoho tisíce posterů. Výsledky svého výzkumu prezentovali rovněž zástupci České republiky, Slovenska, Polska a Maďarska, většinou formou posterových sdělení. Zmíněné středoevropské země měly také své vlastní symposium, jež bylo věnováno zdrojům dat z reálné klinické praxe, ze kterého vzešla některá zajímavá srovnání.
HTA: Harmonizace nebo standardizace?
Health Technology Assessment je dnes v drtivé většině evropských zemí naprosto standardní metodou hodnocení přínosu medicínských technologií, včetně léků. V mnoha z těchto zemí působí nezávislé či státní HTA agentury, které tuto evaluaci provádějí. První plenární přednášce předsedal profesor Uwe Siebert (Department of Public Health, Innsbruck, Rakousko), který byl také předsedou programové komise tohoto kongresu ISPOR. Ta do odborného programu zařadila mimo jiné tři prezentace, které představovaly tři pohledy na proces HTA a možnosti standardizace. Prvním byl pohled německé agentury IQWIG, jejíž nedávno publikovaná metodika hodnocení nákladové efektivity byla středem mnoha dalších příspěvků a diskusí na konferenci. Jak ještě uvidíme dále, metodika IQWIG se významně liší od hlavního proudu, který používá parametr QALY (britský NICE, skotský SMC, švédský LFN apod.). Je evidentní, že proces HTA má ve své části hodnocení účinnosti a bezpečnosti nástroje (tzv. HTA toolbox), které jsou využitelné prakticky všemi evropskými zeměmi a někdy v budoucnu by se mohly stát základem pro evropskou HTA agenturu, jak ve své přednášce naznačil Dr. Ruether z IQWIG. Naproti tomu hodnocení nákladové efektivity a dopadu na rozpočet je z důvodu odlišnosti zdravotních systémů stále ještě výsostně lokální záležitostí. Louise Longworthová z University of Sheffield ve své přednášce prezentovala perspektivu Velké Británie, která je formována činností NICE (National Institute for Clinical Excellence). Zdůraznila, že v tomto procesu je možné rozlišit „assessment“, což je přehled a evaluace veškerých dostupných důkazů, a „appraisal“, který v sobě již obsahuje prvek rozhodování pod vlivem všech účastníků (lékařští experti, pacientské organizace, lokální zdravotní fondy apod.). Zmínila se také o kritice, jež je směřována vůči časové náročnosti hodnocení NICE, které při klasickém procesu zabere v ideálním případě 14 měsíců, při zkráceném hodnocení (STA – Single Technology Appraisal) přibližně šest měsíců. Naproti tomu skotská agentura SMC (Scottish Medicines Consortium) je schopna provést hodnocení během 16 týdnů. Dr. Kristensen, který je ředitelem dánského Centra pro HTA a je také velmi aktivní v rámci EUnetHTA – Evropské sítě HTA agentur, ukázal, že proces HTA má svou výzkumnou doménu a doménu politickou, která je posléze zodpovědná za rozhodnutí alokace veřejných prostředků. V rámci výzkumné domény HTA je z hlediska metodologie možná standardizace postupů tak, jak to vidíme v rámci sdružení EUnetHTA nebo INAHTA. V politické doméně hovoříme spíše o harmonizaci zdravotní a lékové politiky, která je ale výsostně politickým prostředím a zatím ji nelze v rámci EU pozorovat. I to se však v budoucnu může změnit, protože Evropská komise ve svém návrhu direktivy ošetřující práva pacientů v okolních zemích EU explicitně uvádí HTA proces jako jednoznačnou prioritu a doporučuje kooperaci národních agentur v rámci EU.
Kudy dál? QALY nebo efficiency frontier?
Jedna z plenárních sekcí byla opět věnována podobnostem a rozdílům v metodice farmakoekonomického hodnocení. M. Drummond (University of York) ve své prezentaci shrnul výhody hodnocení, jehož společným jmenovatelem je QALY (Quality Adjusted Life Years), tedy postupu, který uplatňuje NICE. Jedná se o zavedenou metodiku, která umožňuje na základě hodnocení preferencí o zdravotním stavu rozhodovat o zařazení nebo nezařazení nové technologie do zdravotního systému. Protože je QALY v pojetí NICE nezávislé na tom v jaké oblasti zdraví a nemoci bylo generováno, bez vlivu, zda se jedná o osoby mladé či staré, s akutním nebo chronickým onemocněním, s dlouhodobou nebo krátkodobou prognózou, je tak možné stanovit práh („threshold“) pro ochotu hradit nové léky či technologie ze zdravotního pojištění (tzv. willignes to pay threshold). Tento koncept prahu nebo raději pásma využívá NICE a je postupně adoptován i jinými evropskými zeměmi (např. Švédsko, Nizozemí). Koncept ochoty platit za QALY uznává omezenost zdravotního rozpočtu a nutnost stanovit priority napříč diagnózami. Naproti tomu stojí aktuálně diskutovaná metodika Německé agentury IQWIG, kterou hájil předseda jejího mezinárodního expertního panelu J. Caro (United BioSource Corporation). Tato metodika stojí na principu tzv. efficiency frontier, tedy hranice nákladové efektivity, která je konstruována vždy v rámci dostupných způsobů terapie daného onemocnění. Každý nový lék tak není jako v metodice NICE posuzován vždy proti jednomu komparátoru, ale je poměřován proti všem dostupným léčebným modalitám. Prezentovaný koncept také značně omezuje jednoduché poměřování nákladové efektivity mezi různými diagnózami, i když toto není vyloučeno, jak názorně předvedl J. Caro. V říjnu IQWIG publikoval aktualizovanou metodiku nákladové efektivity, a až čas ukáže, jaká bude její praktická aplikace a zda omezí současné dominantní postavení farmakoekonomických analýz, které používají k měření výsledků parametr QALY.
Střední Evropa a data z reálné klinické praxe
Národní kapitoly ISPOR z České republiky, Slovenska, Maďarska a Polska uspořádaly na kongresu v Aténách symposium věnované zdrojům dat z reálné klinické praxe. Všechny země prezentovaly své současné možnosti těchto zdrojů a shodly se, že mají v této oblasti značná omezení. Sledování nákladové efektivity a „outcomes research“ vyžaduje hodnocení výsledků z reálné klinické praxe, a zatímco výzkum v Severní Americe a západní Evropě se může opřít o velké longitudinální elektronické databáze, v našich zeměpisných šířkách je nutno dělat takové analýzy mnohdy doslova na koleně. Přitom legislativa některých zemí v tomto regionu (zejména Polska a Maďarska) vybízí k jejich používání při procesu HTA. Slovensko ve svých aktuálních metodických postupech k farmakoekonomické evaluaci dokonce data vycházející z klinického použití (effectiveness) preferuje před výsledky klinických studií (efficacy). Prezentující z jednotlivých zemí (dr. Kaló z Maďarska, Prof. Hermanowski z Polska, dr. Tesař ze Slovenska a dr. Doležal z České republiky) se shodli, že mají v zásadě čtyři možnosti, jak taková data získat. Prvním zdrojem jsou registry, které ovšem často neobsahují údaje potřebné k analýze nákladů a čerpání zdrojů („resource use“). Druhým jsou databáze zdravotních pojišťoven, jež ale neumožňují jejich využití k výzkumným účelům. Nejčastějším zdrojem dat tak zůstávají lékařské záznamy, zde ovšem často narážíme na špatnou kvalitu a validitu a nelze jít v čase dostatečně nazpátek. Nejspolehlivějším nástrojem k popisu reality běžné klinické praxe jsou velké pragmatické prospektivní sběry dat. Tyto jsou ale časově a finančně nákladné a nelze je aplikovat při omezeném časovém rozmezí. Účastnící panelu se shodli na přínosu spolupráce v rámci střední Evropy a další výměně dat a zkušeností.
Hodnocení nákladové efektivity ve střední Evropě
Je zajímavé sledovat, jak se rozvíjí farmakoekonomický výzkum v zemích Visegradské čtyřky. Jedním z ukazatelů jeho aktivity může být počet posterových sdělení na kongresu ISPOR. Fakt, že Česká republika představila 10, Slovensko tři, Polsko 50 a Maďarsko 18 posterových sdělení, vypovídá podle mého názoru velmi přesvědčivě o výzkumné aktivitě v jednotlivých zemích. Neříká sice nic o kvalitě prezentovaného výzkumu, ale je určitým indikátorem výzkumné aktivity.
Hodnocení nákladové efektivity dnes není jen výsadou rozvinutých zemí západní Evropy, ale je požadováno a aplikováno také v nových zemích Evropské unie. V zemích Visegradské čtyřky (ČR, SK, HU, PL) jsou k dispozici národní doporučené postupy (guidelines) k provádění farmakoekonomických analýz. Poster autorů Petříková, Doležal si dal za cíl zhodnotit podobnosti a rozdíly dostupných farmakoekonomických guidelines v těchto zemích. Česká republika z tohoto srovnání nevychází nejlépe. Zatímco v mnoha oblastech se tyto doporučené postupy shodují, v mnoha dalších se rozcházejí, jak je uvedeno v tabulce.
Příští Evropský kongres ISPOR se koná v říjnu 2009 v Paříži a následně 13. kongres v Praze v roce 2010. Proto, abychom čtenářům Medical Tribune problematiku více přiblížili a představili její praktické využití, budeme v následujícím roce na stránkách MT pravidelně přinášet příklady výsledků farmakoekonomického výzkumu v České republice společně s vysvětlením některých farmakoekonomických pojmů.
Zdroj: