V Evropě je schválen nový lék na cystickou fibrózu

Evropská komise schválila léčivý přípravek Alyftrek (deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor) pro léčbu osob s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6 let a starších, které mají alespoň jednu mutaci genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), jež není mutací I. třídy.

Ve dvou pivotních klinických studiích byl deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor vůči léčivému přípravku Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinaci s ivakaftorem non‑inferiorní v rámci parametru ppFEV1 a superiorní ve snižování koncentrace chloridů v potu, což prokázalo větší zlepšení funkce proteinu CFTR.

„Péče o pacienty s CF se díky nástupu vysoce účinných modulátorů CFTR změnila a já jsem velmi rád, že nyní máme k dispozici novou možnost léčby, která ještě lépe řeší toto multisystémové onemocnění,“ uvedl profesor Marcus A. Mall, vedoucí oddělení dětské respirační medicíny, imunologie a kritické péče na Charité Universitätsmedizin Berlin. „Kombinace deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor prokázala, že může přinést významnější snížení koncentrace chloridů v potu ve srovnání se standardní léčbou. Tím, že se více lidí přiblíží normální úrovni funkce CFTR, má tento nový léčivý přípravek potenciál zlepšit výsledky léčby u pacientů.“

Cystická fibróza je vzácné genetické onemocnění, které zkracuje život a postihuje více než 94 000 lidí na celém světě, v České republice je to více než 700 lidí. CF je progresivní multiorgánové onemocnění, které postihuje plíce, játra, slinivku břišní, trávicí trakt, vedlejší dutiny nosní, potní žlázy a reprodukční ústrojí. Příčinou CF je defektní a/nebo chybějící protein CFTR, který je výsledkem určitých mutací v genu CFTR. Ačkoli existuje mnoho různých typů mutací genu CFTR, které mohou způsobit toto onemocnění, naprostá většina lidí s CF má alespoň jednu mutaci F508del.