Přeskočit na obsah

Výbor CHMP schválil emicizumab pro Evropu

Emicizumab (Hemlibra) prokázal vyšší účinnost v porovnání s předchozí léčbou bypassing přípravku ve dvou studiích fáze III napříč věkovými skupinami. Účinně snižuje frekvenci krvácení a při aplikaci formou podkožní injekce jednou týdně také výrazně zmírňuje zátěž danou podáváním léčiva, zejména pro malé děti s hemofilií A s inhibitory a jejich rodiny.

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) přijal kladné stanovisko ohledně přípravku Hemlibra pro rutinní profylaxi krvácivých epizod u osob s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII. a doporučil jeho použití ve všech věkových skupinách. Téměř u každého třetího člověka s těžkou hemofilií A se vytvoří protilátky proti standardní substituční léčbě faktorem VIII, což pacienty vystavuje většímu riziku život ohrožujících krvácení nebo opakovaných krvácivých epizod, které mohou vést k dlouhodobému poškození kloubů.

„Mnoho osob s hemofilií A si vytvoří inhibitory, což má výrazný dopad na možnost léčby nebo prevence krvácení a také to snižuje kvalitu jejich života. Je to už více než 20 let od doby, kdy jsme naposledy viděli nový lék pro pacienty s hemofilií A s inhibitory, proto je zde naléhavá potřeba inovativních metod léčby, které snižují krvácení a zmírňují negativní dopad na kvalitu života,“ uvedl Brian O'Mahony, výkonný ředitel Irské hemofilické společnosti a předseda Evropského hemofilického konsorcia.

Hemofilie A je závažné dědičné onemocnění, při kterém se krev nesráží tak, jak by měla, což vede k nekontrolovanému a často spontánnímu krvácení. Toto onemocnění celosvětově postihuje přibližně 320 000 lidí, z toho jich 50–60 procent trpí závažnou formou tohoto onemocnění.

Význam studií HAVEN

Doporučení výboru CHMP je založeno na výsledcích dvou klíčových klinických studií u osob s hemofilií A s inhibitory – studie fáze III HAVEN 1 a HAVEN 2.

  • Studie HAVEN 1 je randomizovaná, multicentrická, otevřená studie fáze III, která hodnotí účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku subkutánního profylaktického podávání emicizumabu jednou týdně v porovnání s nepodáváním žádné profylaxe u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII.
    Do studie bylo zařazeno 109 pacientů (starších 12 let) s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII, kteří byli dříve léčeni bypassing přípravky (BPA) v případě potřeby („on-demand“) nebo profylakticky. U dospělých a dospívajících s tímto onemocněním vedlo profylaktické podávání emicizumabu ke statisticky významnému snížení léčených krvácení o 87 procent (relativní riziko [RR] = 0,13, p <0,0001) ve srovnání s nepodáváním žádném profylaxe. Při první intrapacientské analýze svého druhu vedlo profylaktické podávání přípravku ke statisticky významnému snížení počtu léčených krvácení o 79 procent v porovnání s předchozí profylaxí pomocí BPA na základě dat z neintervenční studie (NIS) před zařazením do studie.
  • Studie HAVEN 2 je jednoramenná, multicentrická, otevřená klinická studie u dětí mladších 12 let s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII. Studie hodnotí účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku subkutánního profylaktického podávání emicizumabu jednou týdně. Do prozatímní analýzy účinnosti po dokončení alespoň 12 týdnů léčby bylo zařazeno 23 dětí.
    Dosavadní výsledky ze studie prokázaly, že 87 procent (95% CI: 66,4–97 ,2) dětí, kterým byl profylakticky emicizumab podáván, nezaznamenalo žádné léčené krvácení. Při intrapacientské analýze 13 dětí, které se účastnily NIS, vedlo profylaktické podávání přípravku ke snížení léčených krvácení o 99 procent (RR = 0,01, 95% CI: 0,004–0,044) ve srovnání s předchozí léčbou pomocí BPA přípravků.

Mezi nejčastější nežádoucí účinky na základě souhrnu klinických studií, které se vyskytly u 10 a více procent osob léčených emicizumabem, patřily reakce v místě vpichu a bolest hlavy. Ve studii HAVEN 1 se u tří pacientů vyskytla trombotická mikroangiopatie (TMA) a u dvou osob závažná trombotická příhoda, když bylo průměrně podáváno kumulativní množství více než 100 U/kg/24 hodin koncentrátu aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) (FEIBA®) po dobu 24 hodin nebo více při profylaktickém podávání emicizumabu.

Přípravek je zkoumán v rámci robustního programu klinického vývoje, který zahrnuje dvě další studie fáze III – HAVEN 3 a HAVEN 4. Výsledky ze studie HAVEN 3 prokázaly statisticky a klinicky významný pokles počtu léčených krvácení v průběhu času u dospělých a dospívajících pacientů, kterým byl profylakticky podáván emicizumab každý týden nebo jednou za dva týdny, ve srovnání s těmi, kteří nedostávali žádnou profylaxi. Prozatímní výsledky ze studie HAVEN 4 ukázaly klinicky významné snížení krvácení u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory i bez nich, kterým byl profylakticky emicizumab podáván jednou za čtyři týdny.

Tyto údaje také vedly ke schválení přípravku Hemlibra pro rutinní profylaxi k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u dospělých a dětí s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v listopadu 2017. Přípravek byl posuzován úřadem FDA v rámci Prioritního přezkoumání a v září 2015 mu bylo ze strany FDA uděleno označení Průlomová terapie u osob starších 12 let s hemofilií A s inhibitory. Aktuální analýzy ze studie HAVEN 1 i HAVEN 2 byly představeny v prosinci 2017 na výročním zasedání Americké hematologické společnosti (ASH).

Emicizumab (Hemlibra) je bispecifická protilátka vázající faktory IXa a X, která je navržená tak, aby „přemosťovala“ faktor IXa a faktor X, a tím aktivovala bílkoviny nezbytné pro aktivaci přirozené koagulační kaskády, a obnovila tak proces srážení krve u osob s hemofilií A. Představuje profylaktickou léčbu, kterou lze podávat formou podkožní injekce předem připraveného roztoku jednou týdně.

Zdroj: MT

Sdílejte článek

Doporučené

Nejen ukolébavky

7. 12. 2021

Na svět ročně přichází asi 15 milionů předčasně narozených dětí. Různou, někdy dlouhou dobu žijí na novorozeneckých jednotkách intenzivní péče.…

Krátce

7. 12. 2021

Co je nového u nealkoholické steatohepatitidy? Vzhledem k rostoucímu významu nealkoholického ztukovatění jater (NAFLD) a jeho zánětlivých projevů …

Dum spiro, spero…

7. 12. 2021

Jeden kongres, jedno sympozium, ale hned dvě témata – jednak CHOPN, jednak deprese. To, co je spojuje, jsou třeba smutná čísla ze statistik. Podle…