Vzácná onemocnění 2023: Jsme v tom společně!

Široká problematika vzácných onemocnění byla jednou z priorit českého předsednictví Evropské unie. Léky na vzácná onemocnění by se daly považovat za prubířský kámen novely zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, podle něhož se na správním řízení vstupu léků na trh podílejí nově i zástupci pacientů. Proto jsme s předsedkyní České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) Bc. Annou Arellanesovou hodnotili historii, vývoj, úspěchy i výhledy do budoucnosti pacientských organizací sdružujících nemocné se vzácnými onemocněními.

• Paní Arellanesová, proč jste se začala zajímat o vzácná onemocnění?

Důvod je jednoduchý – narodilo se mi dítě se vzácnou diagnózou. Nemohla jsem sedět s rukama v klíně, a tak jsem začala hledat informace. Dobrala jsem se na pacientskou organizaci Klub nemocných cystickou fibrózou, kde jsem pak začala pracovat a pomáhat. Tenkrát neexistovala žádná kauzální léčba cystické fibrózy, takže prognóza pacientů byla velmi nedobrá. Proto jsme se snažili, aby kvalita života nemocných byla co nejlepší. V tom pokračujeme i nyní, kdy máme možnost kauzální léčby. První přípravek (ivakaftor, Kalydeco) dostal svoji marketingovou autorizaci v roce 2012.

• Rok 2012 byl pro pacienty průlomový.

Ano, jednak vznikla v rámci Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Akademie pacientských organizací a za druhé byla založena Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO). Situace u všech vzácných onemocnění je vždy náročná, pochopili jsme však, že přes rozdílnost diagnóz se potýkáme se stejnými problémy: nemáme odborníky, nemáme centra, nemáme léky a propadáváme sítí sociálních dávek.

Zpočátku jsme byly tři zakládající organizace: Národní sdružení fenylketonurie (PKU) a obdobných dědičných metabolických poruch (DMP), sdružení META – sdružení pacientů se střádavými onemocněními a Klub nemocných cystickou fibrózou. Rozjezd byl pomalý a nelehký. Ostatně, snadné to nemáme ani nyní.

• Proč jste u zrodu ČAVO stála právě vy?

Kolegyně z Klubu nemocných cystickou fibrózou mě vysílaly na mezinárodní kongresy, protože mluvím anglicky, abych zjišťovala novinky. Na konferenci ve Varšavě mě oslovil pan profesor Milan Macek, zda bych se nechtěla zapojit do založení „střechy“ pacientských organizací, které sdružují nemocné se vzácnými chorobami. Nejdříve mne to překvapilo – co já mám společného s ostatními pacientskými organizacemi, jsem tu přece za cystickou fibrózu. Nicméně celkem záhy jsme se poprvé sešli na popud paní doktorky Kateřiny Kopečkové, tenkrát ještě Kubáčkové, a profesora Macka v motolské nemocnici. Další setkávání vedla k cíli: v březnu 2012 jsme založili ČAVO a vydali první společné prohlášení.

• Jak jste pokračovali?

Celkem záhy jsme založili Help linku, a to především pro lékaře. Naši odborníci radili svým kolegům, jak se co možná nejrychleji dobrat diagnózy při podezření na vzácné onemocnění. Na linku se obraceli i rodiče a lidé, kteří hledali pomoc. Linka dodnes funguje na bázi e‑mailové komunikace a na profesionální úrovni, je monitorována jako Help linka.

Postupně jsme začali vyškolovat pacientské organizace, přidávaly se k nám další subjekty a začaly vznikat nové projekty. Zapojili jsme se do činnosti mezinárodní organizace EURORDIS. Tak se aktivity nabalovaly jedna na druhou a po jedenácti letech jsme tam, kde jsme: v současnosti ČAVO sdružuje přes 40 pacientských organizací a má přes sto individuálních členů, již nemají žádnou vlastní organizaci.

• Jak byste současný stav charakterizovala?

Jsme aktivně činní na Ministerstvu zdravotnictví v mezioborové komisi pro vzácná onemocnění (MEKOVO). Máme zástupce v Pacientské radě ministra zdravotnictví. Společně s ministerstvem zdravotnictví a odborníky na VO jsme spoluorganizovali akce v Radě EU pro zdravotnickou prioritu vzácných onemocnění. Byla to zejména Expertní konference pro vzácná onemocnění a také technický meeting na téma novorozenecký screening.

Za deset let jsme se dostali mílovými kroky k advokacii na nejvyšší úrovni. Svou práci děláme s úctou a pokorou vůči našim odborníkům, všem, kdo se oblasti vzácných onemocnění věnují, ale zejména vůči lidem a jejich rodinám, kterým do života vstoupilo vzácné onemocnění. Jsme tu pro ně. Známe z vlastní zkušenosti, jaké to je žít se vzácnou nemocí bez tolik potřebné podpory a péče.

• Vidíte v historii nějaké průlomové momenty?

V roce 2017 vznikla síť Evropských referenčních center (European Reference Network, ERN). Je až neuvěřitelné, jak se podařilo ČR do ERN zapojit. V první etapě se česká pracoviště připojila do 17 ERN z celkových 24. To je velmi důležité pro sdílení expertiz. V současnosti je již do 22 ERN zapojeno 46 českých pracovišť (13 poskytovatelů). Česká odborná pracoviště mají od 1. 1. 2022 statut centra vysoce specializované zdravotní péče a jejich práce má na mezinárodní úrovni vysoké renomé.

V současnosti probíhá evaluace prvních připojených center, což je zejména časově velmi náročné. Pro mnoho odborníků tato administrativní činnost představuje značný problém, protože formuláře pro hodnocení vyhotovené Evropskou komisí jsou příliš podrobné a velmi náročné.

• Kde vidíte chybu?

Myslím si, že Evropská komise připravila evaluační formuláře jako pro korporátní subjekty, ale vůbec si neuvědomuje, že evaluaci provádějí lékaři superspecialisté, kteří chtějí v první řadě léčit. Bez administrativní podpory, například v podobě placeného koordinátora, vypracovávají hodnocení sami po nocích. Rádi bychom je podpořili a vyjednali i za pacienty usnadnění jejich pozice. Slogan letošního Dne vzácných onemocnění, který je tradičně vyhlašován na poslední únorový den s heslem „Jsme v tom společně“, vyjadřuje vzájemnou podporu odborníků a pacientských organizací.

• Vidíte z této situace nějaké východisko?

Nyní probíhá pilotní projekt VZP a ÚZIS, který má za cíl zmapovat na několika pracovištích, která jsou zapojena do ERN, jak ohodnotit a případně navýšit ocenění práce našich expertů. Projekt probíhá celkem na pěti pracovištích (ve VFN, FN Motol a FN Brno). Současná Mezinárodní klasifikace nemocí totiž nemá specifické kódy pro vzácná onemocnění, a tak neumožňuje přesně identifikovat pacienta se vzácným onemocněním. V tomto projektu se sbírají data pomocí signálních kódů, bude následovat analýza nákladovosti péče za roky 2020–2021 s cílem vypracovat návrh optimalizace úhrad ambulantní péče a zavedení standardního kódování pomocí Orpha kódů ve všech centrech ERN.

Jinými slovy řečeno, potřebujeme peníze na přechodné období, aby pracoviště ERN mohla přežít. Jistěže bychom uvítali systémové řešení, a to nejen existence center ERN, ale i samotných pacientských organizací.

• Financování pacientských organizací je setrvalý problém. Hovořilo se o něm i na Letní škole Akademie pacientských organizací.

Myslíme si, že stát by měl vyjít vstříc podporou na provozní náklady. To znamená na režii, na nájem, na několik pracovních míst v organizaci podle toho, kolik zastupuje lidí. Farmaceutický průmysl nás může sponzorovat jen velice omezeně, a už vůbec nám nemůže hradit provozní náklady. Každý rok řešíme, zda od státu (ministerstva) dostaneme příspěvek, či nikoli. Žijeme ve velké nejistotě. Pokud se nenajde systémové řešení, pak velmi reálně hrozí, že velká část pacientských organizací ukončí činnost.

Náklady nám stoupají, stejně jako všem. Poskytujeme státu – Ministerstvu zdravotnictví, ale i Ministerstvu práce a sociálních věcí – určitý expertní servis na profesionální úrovni a očekávali bychom, že budeme jako profesionálové ohodnoceni. Ze zahraničních zkušeností víme, že lze najít rozumná řešení, kdy se na provozních nákladech pacientských organizací stát podílí. Chápu, že se nedostávají zdroje jak finanční, tak personální na mnoho užitečných projektů. Jde však o otázku priorit, což ukázalo i české předsednictví EU, kdy byla problematika vzácných onemocnění výrazně akcentována.

• Jaký podíl vzácných onemocnění má kauzální léčbu?

Pouze na šest procent z nich existuje účinná léčba a tempo, kterým tyto terapie vznikají a vstupují na trh, rozhodně neodpovídá našim představám. Proto doufáme, že Far­ma­ceu­tic­ká strategie pro Evropu, kterou nyní připravuje Evropská komise, postaví základy pro urychlení tohoto procesu. Zatím věříme, že pomůže podpořit výzkum a vývoj, aby léků na vzácná onemocnění přibývalo. Bohužel, dokument již měl být řešen v době našeho předsednictví v roce 2022, ale zatím není k dispozici jeho finální podoba, takže naděje na brzké schválení je vzdálená.

• Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění nemívají lehký vstup do systému úhrad. Jakým problémem je jejich cena?

Jejich ceny jsou bohužel značně vysoké, proto chápeme, že je jejich cesta k pacientům komplikovaná. Těžko se u nich prokazuje nákladová efektivita a jejich přínos se musí hodnotit z velmi širokého celospolečenského hlediska. Rozpočet zdravotního systému žádné země není nafukovací. Podle mého názoru by bylo lépe řešit vstup inovativních léků, například genové a buněčné terapie, jež jsou jednoznačně finančně nejvíce nákladné, alespoň zatím pro ultravzácná onemocnění na evropské úrovni.

• Myslíte tedy, že i financování by mělo jít z evropského rozpočtu?

Zatím je zde vždy uplatněn princip subsidiarity. Sledujeme, že na tuto problematiku existují různé názory, jejichž realizovatelnost si netroufám posoudit. Bohužel v mnoha zemích jsou tyto léky pro pacienty nedostupné kvůli nízkému zdravotnímu rozpočtu. To však my jako zástupci pacientů nevymyslíme, ale domnívám se, že koordinovaný postup na evropské úrovni by měl smysl.

• V souvislosti s českým předsednictvím opakovaně zaznělo, že zapojení českých pacientů do procesu vstupu léků do systému úhrad může sloužit jako příklad pro ostatní evropské země. Jak to z pozice aktivního zástupce pacientů vidíte vy?

Určitě je to úžasné v tom, že jsme první zemí, kde je uzákoněno, že se zástupci pacientů účastní rozhodování. Ke všem správním řízením o léčivých přípravcích na vzácná onemocnění, která nyní na Státním ústavu pro kontrolu léčiv a na Ministerstvu zdravotnictví probíhají, se již vyjadřují zástupci pacientských organizací a také zástupci odborných společností. Do konce února 2023 se pacientské organizace kvalifikovaně vyjádřily ke všem podaným žádostem o úhradu léčivých přípravků na vzácná onemocnění (z toho 6 jich podalo přímo ČAVO). Tři řízení jsou dokončena, z čehož u dvou přípravků byla již stanovena úhrada.

• Jaký význam pro zlepšení postavení pacientů má Akademie pacientských organizací pořádaná AIFP?

Akademie pacientských organizací od samého počátku naslouchá potřebám českých pacientských organizací, aby jim pomohla na cestě k jejich profesionalizaci. Já jsem se na počátku vzniku akademie velmi aktivně účastnila jejích akcí. Ale protože musím chodit do zaměstnání, vyhovovaly mi zejména akce, které probíhaly o sobotách. Rádi využíváme poradenské služby v podobě osobní konzultace, v nichž je Akademie pacientských organizací nyní naprosto brilantní. Můžeme si sjednat schůzku s odborníkem, se kterým probereme problém, který nás v rámci pacientské organizace trápí. Týká se to třeba účetnictví, financování, grantů apod. Akademie nás hodně naučila a posunula dál v naší činnosti.