Bude budoucnost cílené terapie patřit biosimilars?
Biologická léčba pochází v současnosti pouze od společností, které se zabývají vývojem inovativních přípravků. Podobné biologické přípravky, tzv. biosimilars, již jsou na světě, ale v praxi se nepoužívají. Proč tomu tak je a co nás v nejbližší budoucnosti čeká, na to odpovídá Mgr. Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Proč máme mnoho generických přípravků, zatímco biosimilars na trhu nejsou?
Na trhu již dnes jsou první biosimilární přípravky. Příchod dalších je podmíněn vypršením patentové ochrany biologických léčiv (a úspěšným zvládnutím registračního procesu). Je nutné si uvědomit, že biologická léčba je na rozdíl od klasických přípravků poměrně novodobou záležitostí.
Existuje způsob, jak prokázat, že biosimilars mohou zcela nahradit originální přípravek biologické léčby se stejným terapeutickým efektem?
Situace biosimilars je odlišná od běžných generických přípravků. Jakmile klasickým originálním lékům vyprší patentová ochrana, mohou generičtí výrobci začít vyrábět jejich kopie. K uvedení na trh jim stačí registrace podpořená bioekvivalenční studií zkoumající farmakokinetické vlastnosti přípravku. Generické společnosti mívají často výrobu již připravenou a výrobek prakticky okamžitě uvádějí na trh. Tento přípravek je chemicky a farmaceuticky ekvivalentní. Jsou však povolené jisté odlišnosti, například rozdíl plazmatických profilů je 80 až 125 % oproti originálnímu léku, lišit se mohou také pomocné látky.
U biosimilars je situace mnohem složitější. Biosimilars jsou látky, resp. složité molekuly s podobnou strukturou již registrovaných biofarmaceutických přípravků, tzv. referenčních přípravků. Nejde zde o pouhou kopii biotechnologicky vyráběného léku, ale do jisté míry o originál, který je původnímu biologickému léku pouze podobný. Odtud i název — biosimilar. Přípravky obsahují prakticky stejnou aktivní látku. Vzhledem k nevyhnutelným rozdílům ve výrobních procesech však není biosimilární léčivo nikdy zcela stejné jako původní referenční přípravek. Dokonce i sebemenší odchylky ve výrobním procesu totiž mohou změnit biologickou funkci nebo imunogenicitu přípravku. Potenciálně může v jejich souvislosti dojít i ke změnám v bezpečnosti a bezpečnostním profilu přípravku. Před jeho uvedením na trh je proto nutné provádět komparativní studie s referenčním lékem. Jejich cílem je prokázat, že mezi oběma zmiňovanými léčivy nejsou co do kvality, bezpečnosti a účinnosti žádné signifikantní rozdíly.
Registrace biologického léku se v Evropské unii řídí zvláštními regulačními opatřeními Evropské lékové agentury (EMA), jež respektují specifické charakteristiky biologik. Kladen je velký důraz právě na bezpečnost a prokázanou účinnost. Případná substituce po uvedení nového léčiva na trh by měla vždy být v kompetenci ošetřujícího lékaře, který je jako jediný kompletně informován o pacientově anamnéze. V tomto duchu se vyjadřuje také EMA.
O biosimilars se hovoří jako o možném řešení, které by snížilo náklady na léčbu mnoha onemocnění, kde zatím výsledky dosahované biologickými léky převyšují výsledky „klasických“ léků. Je vyčíslena cena těchto „podobných“ přípravků?
Odpověď má dvě části. Po uvedení biosimilárního léčiva na trh dochází na základě zákona o veřejném zdravotním pojištění ke snížení ceny o 15 % v rámci celé skupiny. Zároveň vzniká konkurenční tlak a je vždy otázkou, jak se s ním trh vyrovná.
Jaká je situace biologické léčby v Česku z pohledu Asociace inovativního farmaceutického průmyslu?
Biologická léčba má velmi dobré výsledky v léčbě různých typů nádorových onemocnění, autoimunitních onemocnění či některých geneticky podmíněných chorob atp. Biologika dokážou nejen řešit následky onemocnění nebo jeho symptomy, ale také působit preventivně či vyléčit dosud neléčitelné choroby.
Vzhledem ke své finanční náročnosti je však biologická léčba zatím vnímána spíše jako zátěž pro zdravotní systém. Přidaná hodnota v podobě mnohem lepších terapeutických výsledků, dřívějšího návratu pacienta do pracovního procesu nebo například zkrácení doby hospitalizace není mnohdy brána v potaz. Mimo jiné proto, že se vzniklé úspory neprojeví jen ve zdravotním sektoru, ale také v sociálním. Doufejme proto, že zamýšlený projekt HTA (Health Technology Assessment) dokáže evaluovat nejen farmakoekonomické hledisko, které je již nyní zohledňováno při uvádění inovativních přípravků na trh, ale propojí také hodnocení nákladové efektivity obou sektorů – zdravotnictví i sociální péče. To je však úkol pro politiky, kteří nastoupí v příštím volebním období. Za Asociaci inovativního farmaceutického průmyslu bych rád řekl, že se budeme snažit, aby dostupnost moderní léčby byla co nejvyšší možná.
Nejsou v případě moderních léků principy hodnocení podle nákladové efektivity v rozporu s etikou?
Dostupnost zdravotní péče bude stále ožehavým tématem, protože v současnosti žádný stát není tak bohatý, aby poskytl všem občanům optimální existující léčbu. Je však etickou otázkou, jak nastavit pravidla dostupnosti moderní léčby tak, aby ji dostávali pacienti, kteří z ní mohou profitovat. To v mnoha případech znamená, že ji dostanou včas, brzy po diagnostice, a nikoli jako „lék poslední záchrany“, kdy už od léčby nelze očekávat maximální efekt. Například u vzácných onemocnění jsou přípravky biologické léčby mnohdy jedinou nadějí několika málo vážně nemocných. I pro ně je nutné vyvíjet život zachraňující léky, i když farmaceutická společnost, vzhledem k prevalenci těchto onemocnění, nemůže očekávat návratnost svých investic do vývoje, natož zisk.
Má AIFP vizi, jak v současných podmínkách zlepšit přístup k inovativním přípravkům, včetně biologické léčby?
Ve světě farmaceutických společnosti se z mnoha úhlů pohledu diskutuje termín sdílení rizika. Jedno z možných schémat tzv. risk‑sharing spočívající v rozložení rizik mezi výrobce léčiv a zdravotní pojišťovnou by mohlo umožnit přístup k moderním lékům většímu počtu pacientů. Tím by se snížily náklady zdravotním pojišťovnám a přípravek by dostalo více pacientů, kteří jej potřebují.
Zdroj: Medical Tribune