Proč bychom si měli hýčkat klinickou vědu v medicíně

Jaký potenciál rozvinula Evropa v raném novověku, že jí umožnil ovládnout svět pozdního novověku? Především to byla věda a kapitalismus. Evropané uměli nové vynálezy využívat mnohem lépe než jiní.“ Krátký úryvek z prvního dílu knihy o vývoji lidské rasy „Sapiens, od zvířete k božskému jedinci“ izraelského profesora historie Yuvala N. Harariho. V medicíně, v našem regionu střední a východní Evropy, jako bychom na klíčový význam podpory vědy pro kvalitu, kultivaci prostředí a další rozvoj zapomínali. Věda je odkazována do laboratoří a vědeckých institucí, v nemocnicích se mají léčit klienti na základě ověřených doporučených postupů ze zahraničí. Věda je považována nejen za zbytnou, ale i drahou, zavádějící, potenciálně nebezpečnou, zdržující personál od pragmatické práce.

Různé definice se snaží o definici klinického a základního výzkumu. Nechci cokoli k těmto definicím přidávat, chtěl bych však zdůraznit několik aspektů. Klinický výzkum nesmí být zaměňován za klinické zkoušení léků, které je jednou z jeho forem, a rozhodně ne nevýznamnou či jednoduchou, ani se nejedná o doménu farmaceutického průmyslu. Principy vědeckého poznání jsou v klinickém i základním výzkumu obdobné, vědec musí být schopen definovat hypotézu, zpracovat metodiku, provést experiment, analyzovat výsledky a prezentovat je. Konkurence v odborných časopisech je velká a stále narůstá s tím, jak se odborná komunita lépe organizuje, vyspělý svět se zvětšuje a počet pracovišť/ vědců usilujících o prezentaci svých výsledků v několika desítkách časopisů narůstá. Publikace musí být něčím výjimečná, aby byla přijata do špičkového časopisu, ať už je zaměřen na laboratorní, či klinický výzkum. Poslední postřeh, alespoň z mé oblasti, kterou je gynekologická onkologie: nejúspěšnější jsou týmy, které dokáží propojit silné týmy klinického i základního výzkumu.

V době stále se zvyšujícího tlaku na výkon, unikátní rodná čísla a zejména na snižování nákladů je klinický výzkum stále častěji považován managementy nemocnic za drahý a nadbytečný. Cílem tohoto krátkého článku je nabídnout důvody, proč by měl být kvalitní klinický výzkum přínosný pro instituce a klíčový pro kvalitu poskytované péče. Proč by fakultní instituce, které to mají v popisu práce, měly usilovat o vytváření prostředí pro kvalitní klinický výzkum.

Motivace pro špičkové odborníky zůstat na univerzitních pracovištích

Není jednoduché vytvořit celoživotní motivační prostředí pro inteligentní osobnosti s invencí. Vědecký titul je jeden (rozuměj Ph.D.) akademické tituly dva (rozuměj docent a profesor) a profesní život trvá většinou déle než 40 let. Finanční motivace není předností výzkumných organizací ani v zahraničí, natož pak v ČR. Pro kreativní lékaře, kteří mají ambice i schopnosti věnovat se akademické práci, musí být vytvořeno jiné motivační prostředí. Být součástí kvalitního výzkumného týmu, který se systematicky věnuje jednomu tématu. Produkovat výsledky, které ovlivňují současnou klinickou praxi. Musí to však být v prostředí, kde alespoň akademické špičky ohodnotí kvalitní výstupy a kde je několik institucí vytvářejících konkurenční prostředí. Pokud takové prostředí není, chybí aktivní podpora lékařských fakult i nemocnic, tito lidé se ztrácejí, odcházejí do zahraničí, do privátních zařízení s jinou motivační hierarchií, na primariáty využít svých schopností v managementu nemocnic, nebo ani nezjistí, že takový potenciál mají. Velká klinická pracoviště se stávají pouze výukovými centry pro mladé lékaře před atestací, s chybějící střední generací odborníků, kteří by měli být hlavními nositeli rozvoje akademické práce, ale i výkonu zdravotnického zařízení.

Kvalita a bezpečnost poskytované péče

Každý klinický projekt, který zahrnuje pacienty, by měl probíhat na základě protokolu. Ať už se jedná o intervenční, či neintervenční studii. Protokol klinické studie definuje podmínky experimentu, což v klinickém výzkumu většinou zahrnuje nároky na diagnostiku, léčbu, podpůrnou léčbu, sledování, ale i informování pacientů, zpracování výsledků, jejich využití atd. Protokol může být stručným popisem účelu a metodiky, většinou je ale podrobným návodem pro každou část managementu. Otevření studie na pracovišti pak vyžaduje, aby studijní tým zrevidoval svoje postupy, sjednotil je s protokolem a zajistil jejich dodržování u všech pacientů ve studii. Význam studijních protokolů pro organizaci péče na pracovišti je nedoceňován. Jejich dopad však může být srovnatelný s akreditacemi zdravotnicích zařízení, do kterých se investují nemalé prostředky. Pokud je na jednom pracovišti otevřeno několik studijních protokolů, významně to přispívá ke standardizaci léčby, její kvalitě a ve svém důsledku i k bezpečnosti poskytované péče.

Komerční výzkumná spolupráce

UCLA (University of California at Los Angeles) má bezpochyby o něco větší nabídku spolupráce s komerčními subjekty. I v ČR však vznikají biotechnologické firmy, které potřebují spolupráci se spolehlivými partnery, aby mohly uvést do klinické praxe svoje produkty. I zahraniční firmy potřebují mezinárodní síť výzkumných institucí se schopností validovat jejich výsledky, spolupracovat při zavádění do praxe.

I klinické zkoušení nových léčiv je oblast stále většího konkurenčního boje. V ČR je tato oblast nejen podceňována, ale často je považována za zdroj nečistých peněz nebo za zbytečný hazard s pacientem. Pro pacienty, a to zejména v podmínkách chudší země EU, ve které se dostupnost nové léčby může zpozdit o několik let, je právě klinické zkoušení nových léků a přístrojů často jedinou cestou, jak se dostat k tzv. inovativní léčbě. Dovolím si uvést příklad. Významné zlepšení prognózy pacientek s ovariálním karcinomem od objevení platinových derivátů přinesla skupina tzv. inhibitorů PARP. Tyto léky prodlužují medián přežití žen s pokročilým stadiem onemocnění nikoli o týdny, ale o mnoho měsíců. První z inhibitorů PARP je v EU dostupný ze zdravotního pojištění od r. 2014. V ČR došlo ke stanovení výše úhrady v polovině roku 2018. Ve své klinické praxi jsme měli možnost díky několika studiím tuto léčbu nabízet od roku 2008, tedy o deset let dříve! I v současné době nám otevřené studie umožňují podávat tuto léčbu v indikacích, ve kterých lék úhradu nemá.

S narůstajícími náklady na inovativní léčbu se bude rozdíl v její dostupnosti mezi bohatými, chudšími a chudými zeměmi stále zvětšovat. Pokud se sami staneme pacienty s nádorovým onemocněním, naše prognóza se může dramaticky odvíjet od toho, zda žijeme v zemi, která je bohatá a může si dovolit drahou inovativní léčbu ze solidárního zdravotního pojištění či připojištění. Pokud není tak bohatá, měli bychom si přát, aby existovaly instituce, které budou schopné nabídnout inovativní léky alespoň v rámci studií.

Výzkumné prostředky

Výzkum je často považován zejména vedením nemocnic za drahou součást péče v akademických institucích, která odvádí pozornost personálu od péče o pacienty, přináší zvýšené náklady na výkony, které by bez studie nebyly prováděny. V zahraničí jsou „výzkumné dolary“ akademickými zdravotnickými institucemi považovány za významnou součást rozpočtu. Dle výroční zprávy UCL (University College London) tvoří granty více než polovinu příjmové části rozpočtu. Jedno z největších center pro léčbu nádorových onemocnění, Memorial‑ ‑Sloan Kettering Cancer Center v New Yorku, v roce 2017 získalo na výzkumných grantech 300 mil. USD. Při hodnocení uchazeče na pozici na univerzitním klinickém pracovišti v zahraničí je ještě důležitější kritérium než kvalita jeho publikací. Je to objem výzkumných prostředků, které dokázal/a přinést předchozí instituci.

Prostředky vázané na projekt podpořený grantem sice nelze přímo využít na hrazení nákladů standardní léčby. Mohou však být využity na částečné hrazení mzdových nákladů na výzkumníky, na mzdové prostředky studijních koordinátorů, laborantů, studijních sester a dalších pracovníků, kteří se na projektu podílejí, na hrazení administrativních nákladů, ale i té části péče, která s projektem souvisí. Čím více projektů klinického výzkumu v daném centru probíhá, čím větší podíl pacientů je do projektů zapojen, tím větší část poskytované péče může být hrazena z jiného zdroje.

Prestiž

Tento důvod se může zdát méně významný. Kvalita klinického výzkumu v ČR a akademická výkonnost ve formě publikací a jejich ohlasu však ovlivňují celou řadu oblastí, které jsou důležité pro naše instituce. Zájem platících zahraničních studentů o naše lékařské fakulty, zájem zahraničních vědců o spolupráci s námi, ochota zahraničních recenzentů psát posudky pro naše grantové agentury, zájem biotechnologických a farmaceutických firem o spolupráci nebo šance na získání zahraničních grantů pro naše vědecké týmy. A v neposlední řadě i podceňovaný zdroj příjmů pro naše zdravotnická zařízení – zájem platících zahraničních klientů (pacientů), kteří se často řídí dle rešerše z Google či PubMed.

Kontinuální vzdělávání

Je dalším z podceňovaných příznivých důsledků existence kvalitního klinického výzkumu na pracovišti. Každá úspěšná publikace výsledků si vyžádala, aby autoři pečlivě nastudovali dostupné znalosti, utřídili je a zasadili svoje postupy do mezinárodního kontextu. Každá spolupráce na prospektivním projektu si vyžádá prostudování celého algoritmu postupů celým zúčastněným vědeckým (klinickým) týmem. A pokud má pracoviště ambice, schopnosti a renomé na vývoj a vedení vlastního projektu, musí zajistit vrchol současného poznání ve všech oblastech, kterých se daný projekt dotýká.

Přínos pro pacienty

U posledního bodu snad není dlouhý komentář nutný. Klinická věda sice nepřinese nové molekuly, je však nezbytná pro jejich uvedení do klinické praxe. Navíc vývoj v medicíně rozhodně není redukován pouze na nová léčiva.

V oblasti gynekologických zhoubných nádorů došlo v posledních deseti letech k významným změnám zejména v chirurgické léčbě. Pacientky s karcinomem vulvy podstupují místo rozsáhlých vulvektomií excizní výkony, místo tříselných lymfadenektomií odstranění sentinelových lymfatických uzlin. U pacientek s karcinomem děložního hrdla je radikalita výkonu snižována dle prognostických faktorů a u velké skupiny žen může být zachována fertilita. U karcinomu endometria stále méně žen podstupuje lymfadektomii díky molekulární patologii. Tisíce pacientek jsou tak ušetřeny závažných komplikací, jejichž řešení je drahé pro instituce a mohou zásadně ovlivnit kvalitu celého dalšího života pacienta. Všechny vyjmenované změny přinesl kvalitní klinický výzkum.

Zdroj: MT