Nová naděje pro pacienty se sklerodermií
Systémová sklerodermie (SSc) je invalidizující a potenciálně smrtelné vzácné autoimunitní onemocnění, které může vést ke zjizvení (fibróze) různých orgánů včetně plic, srdce, trávicího ústrojí a ledvin a může vyvolávat život ohrožující komplikace. Plicní forma sklerodermie může způsobit intersticiální plicní onemocnění (SSc‑ILD). Intersticiální plicní onemocnění je hlavní příčinou mortality odpovědnou téměř za 35 procent úmrtí při SSc.
„Jde o skutečný průlom v léčbě pacientů se SSc‑ILD,“ uvedl Peter Fang, senior viceprezident a vedoucí divize léčby zánětlivých onemocnění společnosti Boehringer Ingelheim. Fibróza plic je nevratná. Nintedanib je prvním a dosud jediným registrovaným přípravkem k léčbě SSc‑ILD, to znamená v oblasti, kde naléhavě chybějí léky. Pro pacienty s tímto onemocněním, které jim změnilo život, znamená skutečný obrat k lepšímu. Podle vyjádření Sue Farringtonové, prezidentky Federace evropských sdružení pacientů se sklerodermií (FESCA), je rozhodnutí Evropské komise velmi vítanou zprávou pro evropskou komunitu pacientů se sklerodermií: „Postižení plic při sklerodermii může mít těžké následky. Možnost léčby dává pacientům se sklerodermií i jejich blízkým velkou naději.“
Základem registrace Evropské komise byly výsledky dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze III SENSCIS, která hodnotila účinnost a bezpečnost nintedanibu u pacientů s SSc‑ILD. Primárním cílem byla roční míra poklesu usilovné vitální kapacity (FVC) během 52 týdnů. Nintedanib podle výsledků významně zpomaluje zhoršování plicních funkcí o 44 procent (41 ml/rok) ve srovnání s placebem měřené pomocí FVC za 52 týdnů. Výsledky dále prokázaly podobný profil bezpečnosti a snášenlivosti nintedanibu jako u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF).
Souhlasná stanoviska k registraci nintedanibu k léčbě SSc‑ILD byla přijata i v několika dalších zemích včetně Kanady, Japonska a Brazílie. Nintedanib je registrován ve více než 75 zemích jako přípravek k léčbě dospělých s IPF. Zároveň se jedná o první přípravek registrovaný k léčbě SSc‑ILD.
Zdroj: MT