Stránky jsou určené odborníkům ve zdravotnictví.
Sobota 19. září 2020 | Svátek má Zita
  |  Politika  |  Komentáře  |  Finance  |  Kongresy  |  Z regionů  |  Tiskové zprávy  |  Legislativa  |  Rozhovory  |  COVID-19  |  

INFORMACE

PŘIHLÁŠENÍ
Registrovaný e-mail:
Heslo:
 

Trojkombinace pro léčbu cystické fibrózy má v Evropě zelenou

Trojkombinace pro léčbu cystické fibrózy má v Evropě zelenou

Medical Tribune 15/2020
07.09.2020 09:23
Zdroj: MT
Autor: red
Poprvé na evropském trhu bude až pro 10 000 pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 let a starších, kteří mají jednu mutaci F508del a jednu mutaci s minimální funkcí, k dispozici modulátor proteinu CFTR (transmembránového regulátoru vodivosti).

Evropská komise totiž koncem srpna udělila rozhodnutí o registraci trojkombinace ivakaftor/tezakaftor/ elexakaftor (Kaftrio) v režimu spolu s ivakaftorem v dané indikaci. Schválení přípravku navíc rozšiřuje terapeutické možnosti dostupné pro nemocné od 12. roku věku, kteří mají mutaci F508del – celosvětově nejběžnější mutaci genu pro CFTR způsobující cystickou fibrózu – zděděnou od obou rodičů (dvě kopie). Protein CFTR mj. působí na povrchu buněk a reguluje tvorbu hlenu v plicích a trávicích šťáv ve střevech. Genetické mutace vedou k tomu, že bílkoviny CFTR nefungují správně nebo jich je na buněčném povrchu snížené množství, což v konečném důsledku způsobuje nadměrné houstnutí a hromadění hlenu v plicích či trávicích šťáv. Účinné látky obsažené v trojkombinaci pomáhají zmírňovat příznaky onemocnění tím, že zvyšují množství chybějícího proteinu CFTR na povrchu buněk (elexakaftor a tezakaftor) a zlepšují aktivitu poškozené bílkoviny (ivakaftor).

Registrace léku byla založena na výsledcích dvou globálních randomizovaných, dvojitě zaslepených studií fáze III, které ukázaly statisticky signifikantní a klinicky významné zlepšení plicní funkce (primární cílový parametr) i všech klíčových sekundárních cílových ukazatelů. Do první, 24týdenní studie AURORA F/MF bylo zařazeno 403 pacientů s mutací F508del a mutací s minimální funkcí, kterým byla perorálně podávána trojkombinace ivakaftor/ tezakaftor/elexakaftor plus ivakaftor. Tato léčba vedla k průměrnému zvýšení hodnoty ppFEV1 (objemu usilovného výdechu za 1 sekundu vyjádřeného v procentech předpokládané hodnoty) o 13,9 procentního bodu v porovnání s poklesem o 0,4 procentního bodu u placebové skupiny. Druhá, 4týdenní studie AURORA F/F zahrnula 107 jedinců se dvěma mutacemi F508del. Po podávání trojkombinace ivakaftor/tezakaftor/ elexakaftor a ivakaftoru u nich došlo k průměrnému navýšení hodnoty ppFEV1 o 10,4 procentního bodu oproti nárůstu o 0,4 procentního bodu v rameni, kde nemocní dostávali pouze ivakaftor s tezakaftorem. Z hlediska bezpečnosti byla trojkombinace v obou klinických hodnoceních dobře tolerována, prokázáno bylo také zlepšení kvality života pacientů, měřené pomocí CFQ‑R skóre.



Copyright © 2000-2020 MEDICAL TRIBUNE CZ, s.r.o. a dodavatelé obsahu (ČTK).
All rights reserved.  Podrobné informace o právech.  Prohlášení k souborům cookie.  

Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?

Tyto stránky jsou určeny odborným pracovníkům ve zdravotnictví. Informace nejsou určeny pro laickou veřejnost.

Potvrzuji, že jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou oprávněnou léčivé přípravky vydávat.
Beru na vědomí, že informace obsažené dále na těchto stránkách nejsou určeny laické veřejnosti, nýbrž zdravotnickým odborníkům, a to se všemi riziky a důsledky z toho plynoucími pro laickou veřejnost.
Pro vstup na webové stránky je potřeba souhlasit s oběma podmínkami.
ANO
vstoupit
NE
opustit stránky