Přeskočit na obsah

Vzácné onemocnění – dlouhé čekání

Vzácných nemocí je přes sedm tisíc, mají rozličné projevy, některou nemoc má v celé ČR třeba i jen pár lidí. Trvá tedy někdy řadu let, než se nemoc diagnostikuje. Čekání na léčbu prodlužuje také procedura stanovení ceny a úhrady. I když souhlas s uvolněním pro trh od Evropské lékové agentury je platný i pro Česko, trvá další dva roky, než SÚKL stanoví těmto lékům cenu a je schválena úhrada ze zdravotního pojištění. Na několik otázek MT odpověděla zástupkyně přednosty pro vědu a výzkum Onkologické kliniky 2. LF UK a Fakultní nemocnice Motol MUDr. Kateřina Kopečková, členka Výboru pro léky pro vzácná onemocnění Evropské lékové agentury (EMA‑COMP).

  • Jak je to v ČR s informovaností lékařů o vzácných onemocněních a s péčí o tyto pacienty?

Bohužel zatím není informovanost na úrovni, jakou bychom si přáli. Pohybujeme se v oblasti raritních případů, se kterými se lékař vůbec nemusí během své praxe setkat. Problematika vzácných onemocnění není samostatně součástí pregraduálního ani postgraduálního vzdělávání. V posledních pěti, deseti letech se hodně změnilo v informovanosti a zvyšování povědomí o vzácných onemocněních jak ze strany lékařů, tak ze strany vývoje nových léčivých přípravků, a samozřejmě i pacientů, pacientských organizací. Ty jsou velmi důležité, pacienti potřebují sdílet své problémy a zkušenosti, jak s chorobou žít. Tyto zkušenosti nejsme my lékaři schopni jim zprostředkovat a jde to i nad rámec našeho vzdělání a našich možností. Takže shrnuto, máme pořád co dělat ve zvyšování vědomostí o vzácných onemocněních.

  • Zmiňovala jste velký význam pacientských organizací, jak ty přispívají k informovanosti?

Česká asociace pro vzácná onemocnění udělala velký kus práce pro zvýšení povědomí o vzácných chorobách. Například ve spolupráci se zdravotními pojišťovnami vytvořila plakáty s hlavními symptomy, kdy můžeme pomýšlet na vzácné onemocnění u dětí i dospělých. Plakáty byly distribuovány napříč ordinacemi praktických lékařů v celé ČR.

  • Pokud lékaři pomyslí při hodnocení příznaků na možnost vzácného onemocnění, není problém s úhradou diagnostických testů a vyšetření a posléze i léků, pokud existují?

Vyšetření často začíná běžnými laboratorními testy. Některá onemocnění vyžadují provedení genetického vyšetření, které je nákladnější. Problémy s úhradou vidím především v dostupnosti léků. V současnosti je v České republice hrazeno pouze 51 léků se statutem léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, což je přibližně polovina z celkového počtu registrovaných.

  • Když se vzácná nemoc potvrdí, může pacient dostat inovativní léky, které ještě nemají registraci, v rámci klinické studie? A jak lékař může pacienta do studie dostat?

Pokud je otevřena klinická studie a je vhodný pacient, máme vždy snahu jej zařadit. Každé klinické hodnocení má přesně daná kritéria pro zařazení pacienta. Může se stát, že pacient sítem neprojde. Druhá věc je dostatečná informovanost o existenci klinických studií, aby lékaři z pracoviště, kde klinické studie nejsou prováděny, odeslali pacienta tam, kde se klinická hodnocení provádějí.

  • Mohou v rámci klinické studie dostat novou léčbu také děti?

Počty klinických studií pro dětské pacienty jsou značně omezené. Evropská legislativa se snaží zlepšit dostupnost i pro tuto často marginalizovanou skupinu nemocných. Pokud sponzor při vývoji léčivého přípravku předloží speciální plán pro dětskou indikaci, v době centralizované registrace získá delší exkluzivitu na evropském trhu, což je pro farmaceutický průmysl významný přínos.

 

Vzácná onemocnění v datech a číslech
Česko má od roku 2010 Národní strategii pro vzácná onemocnění, kterou schválila vláda. V témže roce byla ustavena meziresortní skupina pro vzácná onemocnění ze zástupců ministerstev zdravotnictví, práce a sociálních věcí, ÚZIS, odborné veřejnosti a zdravotních pojišťoven. V roce 2011 začala vznikat centra vysoce specializované péče, ministerstvo zdravotnictví stanovilo centrum pro metabolické choroby a centrum pro nemoc motýlích křídel. Po čtyřech letech většina center de iure skončila (ačkoli fakticky daná pracoviště příslušné nemoci léčí dál), nyní je snaha síť center uznávaných zároveň ministerstvem i pojišťovnami oficiálně obnovit. V evropské referenční síti pracovišť poskytujících léčbu vzácných onemocnění jsou zapojeny například Fakultní nemocnice Motol, Nemocnice Na Bulovce, Masarykův onkologický ústav, Fakultní nemocnice u sv. Anny, Fakultní nemocnice Brno nebo Fakultní nemocnice Olomouc.
Loni uvolnila Evropská léková agentura pro trh 81 nových léčivých přípravků, z nich 16 pro vzácná onemocnění. V lednu 2017 mělo evropskou registraci 105 léků na vzácná onemocnění, z nich v České republice bylo dostupných (tedy hrazených) 51. Kromě toho v ČR existuje kategorie vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP) – ty mají stanovenu dočasnou úhradu (v tomto okamžiku jsou takové léky tři) a až po „zkušební době“ a prokázání svého přínosu mohou vstoupit do systému natrvalo (těchto léků je u nás deset). Podle nejnovějších dostupných dat vydaly zdravotní pojišťovny v roce 2012 za léky na vzácná onemocnění 2,012 miliardy korun.

Zdroj: MT, HealthCare Institute

Sdílejte článek

Doporučené

Gombe

16. 9. 2022

Že se lidé podobají šimpanzům, je známo dlouho. Charles Darwin (1809–1882) vyvolal představou blízkého vývojového vztahu opic včetně lidoopů a lidí…

Dvojí evoluce

25. 8. 2022

Biologická evoluce je vědecký fakt. Evoluční teorie jsou jeho výklad. Kulturní evoluce je rovněž vědecký fakt. Má větší počet teoretických výkladů…

Děti trestají

12. 8. 2022

Ve všech kulturních okruzích jsou lidé přesvědčeni, že ti, kdo překročí pravidla, zákony nebo normy, mají být potrestáni. Trestem může být…

Bůh si je přebere

7. 7. 2022

V průběhu křížové výpravy proti albigenským kacířům na jihu Francie bylo obleženo město Béziers. Jeho měšťané odmítli kacíře vydat. Roku 1209 město…