Kaftrio má stálou úhradu u cystické fibrózy pro pacienty nad šest let
Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) vydal na základě závazného stanoviska Ministerstva zdravotnictví rozhodnutí o stálé úhradě léčivého přípravku Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) pacientům od 6 let věku s alespoň jednou mutací F508del v genu CFTR. Toto rozhodnutí vstoupí v platnost 1. března 2024. Pacienti měli již dosud přístup k tomuto léčivému přípravku na základě Společných stanovisek podepsaných mezi VZP a Pracovní skupinou pro cystickou fibrózu ČLS JEP v souladu s § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Schválení trvalé úhrady přináší pacientům dlouhodobou jistotu a stabilitu udržitelného přístupu k tomuto léčivému přípravku.
V Evropské unii je již léčivý přípravek Kaftrio v kombinaci s ivakaftorem schválen pro pacienty s cystickou fibrózou od šesti let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR. Příčinou cystické fibrózy je defektní a/nebo chybějící protein CFTR, který je výsledkem určitých mutací v genu CFTR. Ačkoli existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit toto onemocnění, naprostá většina lidí s cystickou fibrózou má alespoň jednu mutaci F508del.
Kaftrio v kombinaci s ivakaftorem je léčivý přípravek určený k perorálnímu užití, který zvyšuje množství a posiluje funkci proteinu CFTR na buněčném povrchu. Elexakaftor a tezakaftor společně zvyšují množství vyzrálého proteinu CFTR na buněčném povrchu tím, že se navážou na jeho různá místa. Ivakaftor, známý jako potenciátor CFTR, posiluje schopnost proteinu CFTR transportovat sůl a vodu napříč buněčnou membránou. Kombinace ivakaftoru, tezakaftoru a elexakaftoru napomáhá hydrataci a odstranění hustého lepkavého hlenu z dýchacích cest.
„Máme radost, že pacienti s cystickou fibrózou v ČR od šesti let mají nyní stabilní a dlouhodobě udržitelný přístup k léčivému přípravku Kaftrio, který míří na samotnou podstatu onemocnění,“ říká Michal Burger ze společnosti Vertex Pharmaceuticals ČR.
