Kaftrio směřuje k nejmenším dětem s cystickou fibrózou
Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (EMA) přijal pozitivní stanovisko k rozšíření indikace léčivého přípravku Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinaci s ivakaftorem pro léčbu dětí s cystickou fibrózou (CF) od dvou do pěti let s alespoň jednou mutací F508del v genu CFTR.
V Evropské unii je již léčivý přípravek Kaftrio v kombinaci s ivakaftorem schválen pro pacienty s cystickou fibrózou od šesti let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR. Příčinou cystické fibrózy je defektní a/nebo chybějící protein CFTR, který je výsledkem určitých mutací v genu CFTR. Ačkoli existuje mnoho různých typů mutací CFTR, které mohou způsobit toto onemocnění, naprostá většina lidí s cystickou fibrózou má alespoň jednu mutaci F508del.
Kaftrio v kombinaci s ivakaftorem je léčivý přípravek určený k perorálnímu užití, který zvyšuje množství a posiluje funkci proteinu CFTR na buněčném povrchu. Elexakaftor a tezakaftor společně zvyšují množství vyzrálého proteinu CFTR na buněčném povrchu tím, že se navážou na jeho různá místa. Ivakaftor, známý jako potenciátor CFTR, posiluje schopnost proteinu CFTR transportovat sůl a vodu napříč buněčnou membránou. Kombinace ivakaftoru, tezakaftoru a elexakaftoru napomáhá hydrataci a odstranění hustého lepkavého hlenu z dýchacích cest.
