Léčba srdeční amyloidózy patisiranem
Transthyretinová amyloidóza, známá také jako ATTR amyloidóza, může způsobovat progresivní infiltrativní kardiomyopatii, která běžně vede ke smrti, s mediánem přežití dva až šest let. Patisiran je lék s interferující RNA, který se zaměřuje na messengerovou RNA TTR v játrech a snižuje množství cirkulujícího proteinu transthyretinu. Výsledky III. fáze randomizované, placebem kontrolované studie intravenózního patisiranu u pacientů s dědičnou nebo wild‑type ATTR amyloidózou ukázaly, že u těch, kteří dostávali patisiran, došlo k menšímu funkčnímu poklesu než u skupiny s placebem, ale mortalita byla podobná.
Studie zahrnovala 360 účastníků z 21 zemí; průměrný věk byl 76 let, deset procent tvořily ženy. Primárním cílem byla změna vzdálenosti při šestiminutovém testu chůzí oproti výchozímu stavu; medián rozdílu byl 15 metrů. K úmrtí došlo u tří procent osob s patisiranem a u čtyř procent s placebem. Sérový transthyretin byl na patisiranu snížen o 86 procent.
Zdroj: Maurer MS, et al. Patisiran treatment in patients with transthyretin cardiac amyloidosis. N Engl J Med 2023 Oct 26;389:1553.