Léků na vzácná onemocnění přibylo

Evropská léková agentura loni schválila třicet přípravků se zcela novými aktivními látkami. Sedm z nich jsou léky na vzácná onemocnění. Americká FDA za loňský rok schválila 48 nových přípravků, z toho 21 bylo přípravků na vzácná onemocnění, tedy 44 procent. Tato čísla potvrzují trend z posledních let, kdy se farmaceutické společnosti více zabývají vývojem přípravků na vzácná onemocnění.

„Je to z pohledu počtu nových léků druhý nejúspěšnější rok v historii, rok 2018 překonán nebyl,“ říká Mgr. Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

Za větší pozorností, kterou farmaceutické firmy věnují vývoji nových léků na vzácná onemocnění, jsou pobídky ve formě prodloužených patentů. „Farmaceutické společnosti se dlouhodobě moc nezaměřovaly na vývoj léků na vzácná onemocnění. Důvod byl ekonomický. U léčiv na vzácná onemocnění je pro průmysl, který musí být ekonomicky v plusu, návratnost velmi riziková,“ uvedl Dvořáček.

Na podporu léků na vzácná onemocnění a léků pro děti vznikly regulace v USA i v Evropské unii. Ta evropská byla přijata v roce 2000 a mimo jiné zaručuje přípravku s označením „orphan“ desetiletou tržní exkluzivitu. A tak v posledních pěti letech přes FDA prošlo 103 nových přípravků na vzácná onemocnění, zatímco v předchozích pěti letech 56 a ještě předtím jen 35 přípravků za pět let. Nadále ovšem platí, že pouze na pět procent vzácných onemocnění existuje schválená specifická léčba.

Jedním z nových přípravků schválených loni FDA je lék s látkou golodirsen pro část pacientů s Duchenneovou svalovou dystrofií, kteří mají určitou specifickou genovou mutaci. Tento přípravek přináší naději zhruba osmi procentům pacientů s touto diagnózou. Prošel zrychleným schvalovacím procesem pod podmínkou, že svůj efekt ještě potvrdí následnou klinickou studií na základě dat z reálné praxe.

FDA také loni posvětila použití nintedanibu pro zpomalení procesu snižování plicní kapacity u pacientů se systémovou sklerodermií. Je to první přípravek schválený ve Spojených státech pro pacienty s touto vzácnou chorobou. Nintedanib byl původně vyvinut pro pacienty s idiopatickou plicní fibrózou.

Dalším novým průlomovým lékem schváleným FDA na vzácné onemocnění jsou tablety s trojkombinací látek elexakaftor, tezakaftor a ivakaftor. Tato kombinace by měla být jedinečná v tom, že může být účinná u devadesáti procent pacientů s cystickou fibrózou. Dosavadní schválené přípravky jsou určené užším skupinám pacientů s touto chorobou.

Schvalování nových léků na starém kontinentě obvykle přichází o několik měsíců později. Mezi sedmi novými přípravky pro vzácná onemocnění, které loni povolila EMA, je cannabidiol na omezení epileptických záchvatů u pacientů s Lennoxovým‑Gastautovým syndromem a syndromem Dravetové.

Další tři orphany schválené loni agenturou EMA přicházejí do hematologie a hematoonkologie, dva jiné do oblasti metabolických poruch, jeden do endokrinologie.

Zároveň je v různých fázích vývoje a klinického hodnocení u farmaceutických společností zhruba 600 dalších nových léků na vzácná onemocnění. Uvádí to ve svém přehledu americká asociace farmaceutického průmyslu PhRMA. Nejvíce z nich spadá do oblasti onkologie, jedná se o 151 potenciálních přípravků a dalších 82 pro hematoonkologii. 148 testovaných látek by mohlo účinkovat na vzácná genetická onemocnění.

Kromě toho, že rok 2019 přinesl mnoho unikátních inovativních přípravků, uvádí FDA ve své zprávě ještě jiný trend. Podobně jako v předchozích několika letech byl totiž rok 2019 bohatý na schvalování biosimilars. Ta přinášejí konkurenci dosavadní biologické léčbě, a jak píše FDA, mohou pomoci vytvořit soutěž, zlepšit dostupnost pro pacienty a snížit cenu důležitých biologických léčiv. Nová biosimilars schválená ve Spojených státech zasahují do oblasti revmatoidní artritidy, psoriázy nebo onkologie. Celkem jich FDA loni schválila deset. EMA v roce 2019 schválila pět biosimilars.

Zdroj: MT