Nové procesy kolem orphanů začnou platit za pár týdnů

Nová pravidla pro stanovení úhrady léků na vzácná onemocnění a vysoce inovativní léčivé přípravky vstupují do reálné praxe. Vyjasnit se ještě musí například to, jak přesně bude fungovat posuzování sociálních dopadů orphanů a jejich celospolečenský přínos. První dosud nehrazené orphany o standardní úhradu požádají hned ještě v lednu.

Zdravotní pojišťovny a ostatní hráči se připravují na účinnost novely zákona o veřejném zdravotním pojištění. Velká část změn bude platit od ledna 2022. Novela se věnuje především úhradě léků. Ministerstvo zdravotnictví například připravuje jednací řád poradního orgánu pro posuzování léků na vzácná onemocnění.

Z různých úhlů pohledu se o novele zákona o zdravotním pojištění debatovalo 2. prosince na semináři pořádaném Academy of Healthcare Management.

Novinky v úhradě vysoce inovativních léčiv a léčiv na léčbu vzácných onemocnění směřují k tomu, aby nemusel být tak často využíván institut mimořádné úhrady a aby byly nové léky v Česku dostupné.

Přelomová novela

„Tato novela je zcela přelomová. Nová politická reprezentace se vždy chystá na své čtyřleté volební období s tím, že bude novelizovat zákon č. 48/1997 Sb. Někdy se k tomu přidá tolik změn, že výsledek neodpovídá původnímu záměru. To se tentokrát nestalo. Tato novela je ale dobře projednána, byli u toho zástupci odborných společností, pacientských organizací, SÚKL… Nikdo nedosáhl svého na úkor jiné strany,“ uvedla náměstkyně ministra zdravotnictví Ing. Helena Rögnerová.

Za významnou změnu považuje fakt, že byla konečně nastavena procesní pravidla rozhodování zdravotních pojišťoven o nároku pojištěnce.

Po široké debatě o paragrafu 16 zůstala úprava úhrady mimořádného nároku pojištěnce v případě, kdy nezbývá žádná jiná možnost, beze změny, připomněla náměstkyně. Došlo totiž ke shodě, že problém není paragraf 16 jako takový, ale nedostatečná úprava jiné standardní cesty úhrady pro menší skupiny pojištěnců nebo jeho zneužívání.

Za přelomové považuje Rögnerová i zapojení pacientských organizací do procesu rozhodování o přiznání úhrady léků na vzácná onemocnění. „Za posledních několik let se pacientské organizace odborně připravily. Jejich pozice má být rozhodovat s tím, že o procesu něco vědí, ne schvalovat jako lobbista za určitou skupinu. Praxe ukáže, jak toho budeme schopni a jak se toho aktéři zhostí,“ uvedla Rögnerová.

Kromě pacientských organizací to bude vyžadovat velké úsilí a odbornost také od odborných společností, které budou do poradního orgánu k úhradě orphanů delegovat své zástupce.

Finanční dopady novely v oblasti léčiv odhaduje ministerstvo zdravotnictví v řádech stovek milionů korun ročně. Podle Rögnerové to není tak významné, vzhledem k tomu, že letos rozpočet zdravotnictví přesáhl 400 miliard korun. Kvalitativním dopadem bude větší dostupnost potřebných léčiv pro pacienty.

Rozšíření nároku pojištěnce v oblasti zdravotnických prostředků na kyslíkovou terapii, protetické pomůcky a další bude mít dopad na zdravotní systém zhruba 120 milionů korun ročně.

Ohledně rozšíření nároku na úhradu umělého oplodnění z veřejného zdravotního pojištění ze 39 na 40 let a 0 dní Rögnerová zdůraznila, že k němu nedošlo pro vstřícnost k premiérovi Andreji Babišovi, jehož společnosti v umělém oplodnění podnikají. Pojišťovny změna vyjde maximálně na desítky milionů ročně.

Vysoce inovativních léků může vstupovat do úhrad víc než dřív

Počet probíhajících klinických hodnocení a následně nových registrovaných léků roste, velká část nových přípravků se zaměřuje na velmi úzké skupiny pacientů, říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL. M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu. „Česká republika bývá při uvádění nových přípravků na trh ve druhé či třetí vlně po Německu a Francii v první vlně, Itálii a dalších velkých evropských státech ve druhé vlně,“ říká Dvořáček. Z 55 nově schvalovaných přípravků v Evropě mělo 12 status orphanu. Novela podle Dvořáčka pomůže připravenosti České republiky na vstup těchto přípravků.

Jednou z klíčových změn podle Dvořáčka je, že se zrychluje vstup vysoce inovativního léčivého přípravku a prodloužila se doba dočasné úhrady, a tedy prostor pro sbírání dat, aby mohl být přechod na trvalou úhradu plynulý. Po uplynutí dočasné úhrady v délce maximálně pět let může buď vstoupit plně do úhrady, vůbec nevstoupit do úhrady, nebo může získat úhradu jen pro část původně zvažovaných indikací. „Počet léků, které budou vstupovat na trh touto cestou, bude růst,“ myslí si Dvořáček.

Nejdiskutovanější částí novely je nový způsob posuzování léků na vzácná onemocnění, orphany. Zajímavé podle Dvořáčka může být už jen to, že podat žádost o úhradu nemusí nově jen výrobce (respektive držitel rozhodnutí o registraci), ale i zdravotní pojišťovny. To může být příležitost systémově zhodnotit přípravek, i když jeho výrobce nemá v Evropě zastoupení.

Součástí hodnocení orphanu pro uznání úhrady z veřejného zdravotního pojištění bude nově posouzení celospolečenského významu terapie včetně dopadu na sociální systém.

Součástí procesu je nově posouzení poradním orgánem, ve kterém budou mimo jiné odborné společnosti i pacientské organizace. Klíčové bude podle Dvořáčka zvládnout problematiku střetu zájmů. Člen nového poradního orgánu se nesmí účastnit jednání, pokud by mohlo dojít ke střetu s osobními nebo profesními zájmy. Pacientské organizace se na účast v poradním orgánu poctivě připravují, připomněl Dvořáček.

„Vím minimálně o čtyřech pěti přípravcích, které se na tento proces chystají od ledna. Mají úhradu přes paragraf 16 a jsou hrazeny na základě metodiky Všeobecné zdravotní pojišťovny a dohody s odbornou společností,“ uvedl Dvořáček. Další budou podle něj sledovat, jak bude tato cesta fungovat.

Dvořáček se také zmínil o risk‑sharingových dohodách, které jsou součástí jednání o úhradě nových léků. Podle něj se začínají v Česku objevovat sofistikovanější formy risk sharingu než dříve. Vedle jednoduchých dohod o slevách se objevují parametry úspěšnosti léčby jako podmínka úhrady. Performance based agreements se podle Dvořáčka objevily u genové terapie.

Sociální aspekty jako novinka v posuzování léků

„Novela posouvá hodnocení nákladů a přínosů zejména v oblasti léčby vzácných onemocnění na novou úroveň,“ uvedl MUDr. Tomáš Doležal, farmakoekonom a ředitel Value Outcomes. „Myslím, že je systém nastaven dobře, ale je to cesta nepoznaným terénem,“ uvedl Doležal. V příštím roce se bude podle něj nastavovat, jak dobře se nová pravidla uchopí.

Připomněl ale, že některé potřebné změny ještě čekají a je načase začít přemýšlet o dalších novelách zákona o zdravotním pojištění. „Zákon je tak široký, že vyžaduje průběžnou debatu, co by se mělo měnit dále,“ uvedl Doležal. Například neproběhla debata o stanovení hranice ochoty platit, o příliš širokých skupinách referenčních skupin léků ani o dalších problémech.

Novela znamená, že vysoce inovativním léčivých přípravkem bude moci být jen takový přípravek, který bude nabízet lepší výsledky. Pro některé přípravky to je přiléhavější než dnes. Řada léků, které byly VILP, protože nemají alternativu, ale na druhou stranu podle Doležala nebude moci být v této skupině.

Jako VILP nově zákon chápe takové léky, které proti hrazené léčbě prokáží zlepšení alespoň o 30 procent v hodnoceném parametru, který má dopad na kvalitu života, a přípravky, které prokáží prodloužení střední doby přežití alespoň o 30 procent proti hrazené léčbě, nejméně o tři měsíce.

Změna také je, že nebude muset být u každého VILP registr se sběrem dat, ale jen tam, kde je to účelné.

Pro orphany byl český systém dlouhodobě naprosto neprůchodný, připomněl Doležal. Jen 27 procent léčivých přípravků, které měly status orphan mezi lety 2015 až 2020, získalo v Česku úhradu ze zdravotního pojištění. Naproti tomu náklady zdravotních pojišťoven na léčiva hrazená na základě paragrafu 16 se mezi lety 2017 a 2020 zdvojnásobily.

Zavedení celospolečenské perspektivy na hodnocení nákladové efektivity orphanů podle Doležala otevřelo velmi zajímavou diskusi. Jak bude poradní orgán o orphanech jednat, bude podle Doležala důležité. Hlavně v tom, jestli bude rozhodnutí poradního orgánu transparentní, jestli z něj bude zřejmé, jaké argumenty k rozhodnutí vedly, jestli z něj bude možné se poučit… Mapovat sociální náklady bude nové, některá data se dají snadno dohledat, jiná ale ne, upozorňuje Doležal. „Je to nová komnata, která se otevřela HTA. Pokud se to osvědčí, je otázka, jestli nerozšířit tento pohled i na jiné zdravotnické technologie, nejen léky na vzácná onemocnění,“ řekl Doležal.

Novela není řešení pro všechna vzácná onemocnění

To hlavní, co lékaři očekávali od aktuální novely zákona o zdravotním pojištění, bylo zrychlení dostupnosti efektivních léků, připomněla MUDr. Kateřina Kopečková, klinická onkoložka Fakultní nemocnice v Motole, která působila v Evropské lékové agentuře v komisi pro posuzování léků na vzácná onemocnění. Dosud museli lékaři s pacientem každé tři měsíce podávat opakovaně novou žádost o proplacení jinak nehrazené léčby. A potýkali se s tím, že přístup k mimořádné úhradě léčby jinak nehrazené je u pacientů se stejnou indikací různý u různých zdravotních pojišťoven.

MUDr. Kopečková připomněla, že kritériem uznání léků v EU jako přípravku orphan drug je, že se jedná o diagnostiku, prevenci nebo léčbu život ohrožujících nebo dlouhodobě invalidizujících chorob, které postihují ne více než pět osob z 10 000 v EU. Další podmínkou je, že dosud neexistuje uspokojivá varianta léčby (nebo prevence), a pokud existuje, přináší nový přípravek významný užitek navíc. Už pro to, že je přípravku přiznán na evropské úrovni status orphanu, tedy je úprava poměrně přísná. Nepokrývá to všechna vzácná onemocnění, zejména v onkologii.

Většina registrovaných orphanů jsou sice léky na onkologická onemocnění, převážně ale na hematoonkologické diagnózy. Léky na solidní zhoubné nádory se registrují jako orphany méně často. I do budoucna bude podle MUDr. Kopečkové orphanů pro solidní nádory spíše méně. Souvisí to s personalizovanou medicínou v onkologii a tumor agnostickou terapií. Jsou tu vzácné mutace u běžných malignit. Léčbu této skupiny pacientů zřejmě novela neřeší.

U vysoce inovativních léčiv vnímá MUDr. Kopečková jako důležité téma otázku registrů a ochrany dat, která jsou v nich sbírána. Význam dat z reálné praxe bude podle MUDr. Kopečkové i v procesu stanovování úhrad narůstat.

Určité obavy vzbuzuje u MUDr. Kopečkové lhůta rozhodování o nároku na mimořádnou úhradu podle paragrafu 16, která má být 30 dnů.

„Vítáme novelu a řada pacientů z ní bude profitovat, ale cesta jde dál a další změny budou potřeba,“ uvedla MUDr. Kopečková.

Další změny také v novele zákona o zdravotních službách

Zdravotní pojišťovny budou dál hradit výjimečnou úhradu léků pacientům, pro které už není žádná jiná hrazená možnost léčby. Návrh bude moci předložit pojišťovně nejen sám pojištěnec, ale také poskytovatel péče.

Novinkou v novele je i zpřesnění úpravy pobytu průvodce pojištěnce do šesti let. „Dosud byla dikce ustanovení taková, že bylo významné posouzení poskytovatele, nakolik je pobyt průvodce pro pojištěnce důležitý,“ uvádí JUDr. Alena Tobiášová, MBA, právnička z Ústavu veřejného zdravotnictví a medicínského práva 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy. U dětí nad šest let bude nadále pobyt hrazen jen v případě, že to zdravotní pojišťovna odsouhlasí jako nutné pro léčbu.

Při ohrožení plodnosti léčbou bude od 1. ledna zdravotními pojišťovnami hrazen odběr a uchování zárodečných buněk.

Z dalších změn JUDr. Tobiášová zmínila rozšíření věku pro úhradu umělého oplodnění ze 39 let na 40 let věku ženy, rozšíření indikace domácí péče, kterou nově bude moci indikovat i jiný lékař než praktik nebo propouštějící lékař při hospitalizaci. V novele jsou také změny v úhradě očkování, v úhradách stomatologických výrobků a úhradová regulace zdravotnických prostředků. Část novely se věnuje i rozhodování zdravotních pojišťoven, aby se dostaly k datům o pojištěnci při přechodu od jedné zdravotní pojišťovny k druhé, ale také zlepšení vymahatelnosti pojistného, připomněla JUDr. Tobiášová.

Souběžná novela zákona o zdravotních službách také obsahuje dost velké změny. Vnímá nově centrum duševního zdraví jako nový typ péče. Sleduje provázanost zdravotních služeb se sociální péčí, ale účinnost je v tomto bodě až od roku 2025.

Poskytovatel bude moci získat status centra specializované péče pro osoby se vzácným onemocněním, se kterým souvisí úhrada ze zdravotního pojištění.

Novela uvádí také definici urgentního příjmu, zdůrazňuje se péče, která je poskytována poskytovateli se statusem centra vysoce specializované péče, kteří budou zařazeni do sítě urgentních příjmů I. To nebrání ostatním poskytovatelům, aby je zřizovali, ale musejí splnit podmínku zajištění péče v určitých oborech a budou urgentními příjmy II.

Novela upravuje také screeningové programy a podmínky pro status screeningového pracoviště jako technické a personální vybavení.

Pacientské organizace mají z novely zákona o zdravotních službách novou úpravu. „Bylo to jedno z bolavých míst, Poslanecká sněmovna se k tomu musela postavit čelem. Ministerstvo zdravotnictví vidělo ve svém původním návrhu pacientské organizace pouze jako zapsaný spolek. Inspirovali se v jiných evropských zemích. Poslaneckými návrhy se dosáhlo podle mě žádoucí změny, kromě zapsaných spolků se pacientskou organizací s právy a povinnostmi podle zákona o zdravotních službách může stát také ústav nebo obecně prospěšná společnost, ale stále budou muset doložit, že v nich rozhodují pacienti nebo jejich zástupci. Ministerstvo zdravotnictví je pak zapíše do seznamu pacientských organizací,“ uvedla JUDr. Tobiášová. Díky této poslanecké změně nebudou muset některé zavedené pacientské organizace zakládat nové spolky. Dvě nejpodstatnější práva pro pacientské organizace budou účastnit se řízení o úhradách léčivých přípravků včetně vzácných onemocnění a také budou členem poradního orgánu ministerstva zdravotnictví pro úhradu léčiv.

Novela počítá s poskytováním distančních zdravotních služeb odjinud než přímo ze zdravotnického zařízení.