Omaveloxolon – první lék schválený pro léčbu Friedreichovy ataxie
Evropská komise (EK) nedávno schválila perorální přípravek omaveloxolon, který je indikován k terapii Friedreichovy ataxie, vzácného dědičného neurodegenerativního onemocnění, u dospělých a dospívajících ve věku 16 let a starších. Léčivý přípravek klasifikovaný jako první svého druhu (first-in-class) byl schválen na základě dat o účinnosti a bezpečnosti získaných v placebem kontrolované studii MOXIe Part 2. Na konci 48týdenního sledování měli pacienti léčení omaveloxolonem ve srovnání s kontrolní skupinou významně lepší skóre mFARS (modified Friedreich Ataxia Rating Scale), které hodnotí progresi onemocnění. Z post-hoc analýzy s využitím propensity skóre dále vyplynulo, že pacienti léčení omaveloxolonem v prodloužené fázi studie (extenzi) měli po třech letech nižší skóre mFARS v porovnání s odpovídající neléčenou skupinou. Nejčastěji pozorovanými nežádoucími účinky byly zvýšené koncentrace jaterních enzymů, snížení hmotnosti a chuti k jídlu, nauzea, zvracení, průjem, bolest hlavy, únava, bolest orofaryngu a zad, svalové křeče nebo chřipka.
„Jménem mezinárodní neziskové asociace Euro-ataxia a jejích členů s potěšením vítám schválení přípravku omaveloxolon, prvního a tolik potřebného léku pro dospělé pacienty s Friedreichovou ataxií, v zemích EU,“ uvedl Andreas Nadke, prezident Euro-ataxia. „Pacientské organizace našich členů čekaly na tento den dlouhá léta. Pevně věříme, že schválení omaveloxolonu bude představovat úspěšný a uspokojující začátek léčby tohoto vzácného onemocnění.“
Friedreichova ataxie je celosvětově nejběžnější formou dědičné ataxie. První symptomy, jako jsou progresivní ztráta koordinace, svalová slabost a únava, se zpravidla objevují v dětství a mohou se překrývat s jinými onemocněními. Většina lidí s Friedreichovou ataxií je do 10–20 let od prvních příznaků odkázána na invalidní vozík. Vykazovaný průměrný věk dožití pacientů je 37 let, ačkoli s náležitou a cílenou léčbou mohou žít po upoutání na invalidní vozík ještě mnoho let.
