Přípravek Kaftrio je u cystické fibrózy schválen i pro děti od 2 do 5 let
Evropská komise schválila rozšíření indikace léčivého přípravku Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinaci s ivakaftorem pro děti s cystickou fibrózou (CF) ve věku od dvou do pěti let s alespoň jednou mutací F508del v genu CFTR.
„Jelikož cystická fibróza je vrozené a progresivní onemocnění, je třeba začít s léčbou, co nejdříve je to možné. Díky rozšíření indikace léčivého přípravku Kaftrio pro děti od dvou let můžeme dnes léčit dětské pacienty léčivým přípravkem, který má potenciál zásadně zpomalit progresi onemocnění, jelikož cílí na jeho samotnou podstatu,“ říká profesor Marcus A. Mall, vedoucí oddělení dětské respirační medicíny, imunologie a intenzivní péče na Charité Universitätsmedizin v Berlíně. V České republice tak nově přístup k léčbě získává kolem 40 dětí, které budou mít poprvé k dispozici léčivý přípravek, jenž cílí na samotnou podstatu cystické fibrózy.
U lidí s cystickou fibrózou s určitými mutacemi genu CFTR není protein CFTR uvnitř buňky správně zpracován. To může vést k jeho příliš malému množství na povrchu buňky a omezení jeho správné funkce. Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinaci s ivakaftorem je léčivý přípravek určený k perorálnímu užití, který zvyšuje množství a posiluje funkci proteinu CFTR na buněčném povrchu. Elexakaftor a tezakaftor společně zvyšují množství vyzrálého proteinu CFTR na buněčném povrchu tím, že se navážou na jeho různá místa. Ivakaftor, známý jako potenciátor CFTR, posiluje schopnost proteinu CFTR transportovat sůl a vodu napříč buněčnou membránou. Kombinace ivakaftoru, tezakaftoru a elexakaftoru napomáhá hydrataci a odstranění hustého lepkavého hlenu z dýchacích cest.
