Tafamidis získal úhradu, léčba pouze v centrech
Specifická léčba transthyretinové amyloidní kardiomyopatie (ATTR‑CM) je konečně dostupná i v České republice. Léčba je ovšem možná pouze ve specializovaných centrech se zvláštní smlouvou se zdravotní pojišťovnou.
Léčivý přípravek Vyndaqel (tafamidis) je hrazen k léčbě transthyretinové amyloidózy divokého typu zahájené u dospělých pacientů s kardiomyopatií (ATTR‑CM) s funkční třídou NYHA I až II.
Úhradu má přípravek stanovenou podle pravidel pro úhradu léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění. Ta platí od loňska a jen za loňský rok bylo zahájeno 13 správních řízení o stanovení úhrady pro léky se statusem orphan léčiva. Tato pravidla byla zaváděna s úmyslem umožnit vstup léků na vzácná onemocnění do běžných úhrad, aby o ně nemuseli jednotliví pacienti, kteří na ně mají nárok, žádat individuálně na výjimku o jediné možné léčbě. Při správním řízení pro orphany se berou v potaz celospolečenské dopady a potřebnost léčby. Přípravkem Vyndaqel může být podle odhadu, který zazněl během správního řízení, léčeno v prvním roce několik desítek pacientů a postupně by jich mohlo přibývat ke dvěma stovkám.
Léčbu může zahájit jedině lékař specializovaného centra se zkušenostmi s léčbou pacientů s amyloidózou nebo kardiomyopatií. Proč tomu tak je, uvedl prof. MUDr. Aleš Linhart, DrSc., místopředseda České kardiologické společnosti, v rámci své přednášky na sjezdu ČKS v květnu: „V rámci léčby transthyretinové amyloidózy je klíčová správná diagnostika onemocnění, která vyžaduje vysokou odbornost pracoviště. Amyloidóza totiž není jen ATTR. Je třeba rozeznávat několik typů amyloidóz včetně AL amyloidózy, která se manifestuje postižením srdce v 90 procentech. Proto je potřeba určité expertizy na to, abychom pacienty dovedli ke správné diagnóze.“
V ČR zatím vznikla čtyři centra pro léčbu ATTR (dvě v Praze, dvě na Moravě). Tato centra podle prof. Linharta mají tu výhodu, že se podílela na studiích se specifickou terapií ATTR, a mají tak už určitou erudici. Centralizace péče by pak měla vést k tomu, že se k terapii dostane maximální počet pacientů, kteří z ní mohou výrazně profitovat, neboť úhradová kritéria léčby jsou do určité míry limitována.
