V Berlíně nyní o nadějném léku pro onemocnění CNS

Na kongresu je nový přípravek SD-809 hodnocen u léčby chorey spojené s Huntingtonovou chorobou, tardivní dyskinezí a Touretteovým syndromem. V rámci hodnocení jsou v těchto dnech přednesena klinická, preklinická a zdravotně ekonomická data na několika prezentacích. Kromě toho bude uspořádáno sympozium s názvem “Emerging Technologies and Therapies in Movement Disorders” dne 23. června (čtvrtek, od 13.30 do 14.30 hod).

"V současné době je zde významná a nenaplněná medicínská potřeba pro takový lék, protože pro léčbu neurologických poruch jako je Huntingtonova choroba, tardivní dyskineze a Touretteův syndrom jsou dosud k dispozici jen velmi omezené možnosti," řekl Michael Hayden, prezident Global R&D a Chief Scientific Officer ve společnosti Teva. Slíbil, že na těchto prezentacích bude demonstrován jejich závazek vyvíjet a zlepšovat léčbu a kvalitu života pacientů, u nichž jsou současné možnosti léčby velmi malé nebo žádné.

        Sdělení související s SD-809 se budou zabývat například tématy:

- hodnocení kvality života pacientů a klinické výsledky léčby chorey deutetrabenazinem

- alternativy redukce chorey u Huntingtonovy nemoci (HD)

- balanční funkce u pacientů s HD léčených deutetrabenazinem, měřeno dle Bergovy balanční škály (BBT) 

- posouzení polykací funkce u pacientů s HD

- randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie deutetrabenazinu v terapii tardivní dyskineze

- randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná překřížená studie posuzující účinky dávek SD-809 (deutetrabenazin) a tetrabenazinu na korigovaný QT Interval

- pilotní studie SD-809 v terapii tiků spojených s Touretteovým syndromem

- nepřímé porovnání snášenlivosti deutetrabenazinu a tetrabenazinu

- epidemiologická a ekonomická zátěž pádů a fraktur u pacientu s HD

O přípravku SD-809

SD-809 (deutetrabenazin) v tabletové formě je experimentálním, orálním, malomolekulárním inhibitorem vesikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2), který je vyvíjen pro léčbu chorey spojené s Huntingtonovou chorobou (HD).

Přípravku bylo uděleno regulačním úřadem FDA označení „lék na vzácná onemocnění“ pro léčbu Huntingtonovy choroby a očekává se souhlas regulačních orgánů a uvedení na trh pro tuto indikaci ve Spojených státech.

Rovněž se zkoumá potenciál deutetrabenazinu pro terapii tardivní dyskineze, kde jsou předběžné výsledky natolik přesvědčivé, že FDA léku udělil statut „Breakthrough Therapy“, což umožní jeho rychlejší postup schvalovacím řízením.

V případě výzkumu léčby Touretteova syndromu FDA přípravku vydal statut léku pro vzácná onemocnění pro pediatrické použití. Deutetrabenazin využívá inovativní deuterovanou technologií Tevy.

Pro případnou lepší orientaci v originálním programu předkládáme seznam souvisejích sdělení pořádaných na konferenci v anglickém jazyce:

• Evaluation of Quality of Life (QoL), Patient- and Clinician-Reported Outcomes with Deutetrabenazine Treatment of Chorea in Huntington Disease in First-HD (C. Testa, D. Claassen, D. Oakes, D. Stamler, V. Sung, S. Frank)

• Alternatives for reducing chorea in Huntington disease, a long-term trial (ARC-HD): Updated Week 8 results for the switch cohort (D. Stamler)

• Maintenance of balance function in patients with HD treated with deutetrabenazine, as measured by Berg balance test (BBT) in First-HD (D. Claassen, D. Oakes, D. Stamler, V. Sung, C. Testa, S. Frank)

• Evaluating Swallowing Function in Patients with Huntington Disease Enrolled in the First-HD Study (D. Claassen, S. Frank, V. Sung, S. Janicki, C. Vaughan, D. Stamler, D. Oakes, C. Testa)

• A randomized, double-blind, placebo-controlled trial of deutetrabenazine for the treatment of tardive dyskinesia (ARM-TD) (H. Fernandez, S. Factor, R. Hauser, J. Jimenez-Shahed, W. Ondo, M. LeDoux, D. Shprecher, T. Simuni, D. Stamler, K. Anderson)

• A Randomized Double-blind Placebo- and Positive-Controlled Crossover Study to Evaluate the Effects of Single Doses of SD-809 (Deutetrabenazine) and Tetrabenazine on the Corrected QT Interval (D. Stamler, E. Offman, M. Bradbury, L. De Boer)

• A Pilot Study of SD-809 (deutetrabenazine) in Tics Associated with Tourette Syndrome (J. Jankovic, J. Jimenez-Shahed, C. Budman, B. Coffey, T. Murphy, D. Shprecher, D. Stamler)

• Indirect comparison of tolerability of deutetrabenazine and tetrabenazine in the First-HD and TETRA-HD trials (D. Claassen, B. Carroll, L. De Boer, E. Wu, R. Ayyagari, S. Gandhi, D. Stamler)

• Temporal course of the UHDRS chorea score in Huntington disease (T. Felong, P. Auinger, S. Gandhi, V. Abler, K. Biglan, S. Papapetropoulous, C. Venuto, R. Dorsey)

• Temporal course of the Total Motor Score in Huntington disease (P. Auinger, T. Felong, S. Gandhi, V. Abler, K. Biglan, S. Papapetropoulous, C. Venuto, R. Dorsey)

• Epidemiology and economic burden of falls and fractures in patients with Huntington's disease (D. Claassen, P. Donga, S. Rajagopalan, L. De Boer, B. Carroll, S. Gandhi)

Zdroj: