300 milionů na kauzální léčbu cystické fibrózy

Všeobecná zdravotní pojišťovna a Mezioborová pracovní skupina pro cystickou fibrózu při předsednictvu České lékařské společnosti JEP uzavřely v prosinci tři společná stanoviska ke schvalování úhrady modulátorů proteinu CFTR. Tato stanoviska by měla výrazně zlepšit dostupnost této léčby pro skupinu pacientů s cystickou fibrózou a konkrétní genovou mutací. Pro ně jsou modulátory proteinu CFTR první kauzální léčbou. Jedná se o přípravky s kombinacemi léčivých látek ivakaftor a lumakaftor, ivakaftor a tezakaftor a o samotný ivakaftor.

Společná stanoviska slouží jako vodítko pro revizní lékaře při schvalování žádostí o mimořádnou úhradu jediné možné léčby podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. VZP je od loňského roku používá tam, kde se o úhradu konkrétní léčby přes paragraf 16 hlásí celé skupiny pacientů s podobnou diagnózou. Zvyšuje tím předvídatelnost svého rozhodnutí a zjednodušuje administrativu.

Odhad počtu pacientů VZP, kteří by tuto léčbu cystické fibrózy přes společná stanoviska mohli využít, činí 67 pacientů za rok. Léčbu VZP může podle dohodnutého stanoviska schválit na jednom z pěti pracovišť v Česku. Na základě společných stanovisek VZP očekává zvýšení nákladů ve výši zhruba 292 milionů korun za rok. Jeden léčivý přípravek s obsahem ivakaftoru je v současnosti hrazen ze zdravotního pojištění standardní cestou díky dočasné úhradě, kterou získal. Přesto se od společných stanovisek očekává významné zlepšení dostupnosti této moderní léčby.

„Administrativní náročnost žádosti o paragraf 16 je vysoká. Formuláře je přitom potřeba vyplňovat každé tři měsíce pro každého pacienta. Takový administrativní proces je odrazující,“ vysvětluje MUDr. Libor Fila, Ph.D., přednosta Pneumologické kliniky 2. LF UK a FN v Motole. Rozhodování revizních lékařů přitom dosud nebylo předvídatelné, někteří podle Fily zastávali striktní výklad paragrafu 16, podle kterého úhradu nepřiznali. Lékaři a pacienti pak obvykle ještě podávali odvolání. „Striktně vzato nelze říci, že by tyto přípravky přinášely jedinou možnost léčby. Je to sice jediná kauzální léčba, ale cystická fibróza má velké množství klinických projevů a na některé příznaky spojené s cystickou fibrózou máme jinou léčbu,“ vysvětlil Fila.

Společná stanoviska jasně uvádějí u jednotlivých přípravků, pro které pacienty (tedy s jakou konkrétní mutací a v jakém věku) je hodlá VZP schvalovat. „Společná stanoviska jsou podkladem pro rozhodnutí a sjednocení rozhodovací praxe revizních lékařů s cílem minimalizovat administrativu. Jasným stanovením podmínek a definováním kritérií, kdy pacient z léčby profituje, se snižuje množství doplňujících dotazů a podkladů pro rozhodnutí, a tím se proces výrazně urychluje,“ uvádí mluvčí VZP Vlastimil Sršeň.

Kromě náročné administrativy bylo dosud brzdou dostupnosti předmětných přípravků přes paragraf 16 také to, že nemocnice mají obavy tyto drahé přípravky koupit. I v porovnání s náklady na centrové léky byla totiž případná jednání o zohlednění těchto nákladů do zálohových plateb velmi nejistá. Lékaři si od společného stanoviska tedy slibují i to, že pojišťovna bude ochotná poslat peníze za léky dříve než po řádném vyúčtování. „VZP řeší otázku finančního dopadu průběžně jednáním s poskytovateli v průběhu roku, kdy dochází k upřesnění plánu objemu vynaložených financí a v návaznosti na to i k úpravě předběžné měsíční úhrady,“ potvrzuje Sršeň.

První pacient s cystickou fibrózou už se od schválení společného stanoviska dočkal rozhodnutí o schválení úhrady. „V posledním půlroce, tedy od 1. července do 31. prosince 2019, VZP eviduje celkem sedm žádostí o výjimečnou úhradu těchto přípravků. Pojišťovna VZP v tuto chvíli schválila léčbu podle společného stanoviska jednomu pacientovi,“ uvádí mluvčí Sršeň.

První z modulátorů proteinu CFTR byl registrován v roce 2012, trvalo ale až do roku 2018, než získal úhradu. A to dočasnou úhradu, která může být hrazena po dobu maximálně tří let. V současnosti užívají tento přípravek podle Simony Zábranské, ředitelky Klubu nemocných cystickou fibrózou, zhruba dvě desítky lidí. Podmínky trvalé úhrady však ani poté lék zřejmě nesplní. Přesto na tyto přípravky mají pacienti s cystickou fibrózou nárok a zajištění jejich dostupnosti je problém, který je nutné řešit. Zábranská společná stanoviska vítá, ale za ideální řešení je nepovažuje.

V Česku žije zhruba 660 pacientů s cystickou fibrózou. Každý rok je zachyceno zhruba 25 až 30 nových případů. Léky, které jsou předmětem společných stanovisek, účinkují jen u části pacientů. Na jaře letošního roku se očekává evropská registrace dalšího modulátoru proteinu CFTR, trojkombinace látek elexakaftor, tezakaftor a ivakaftor. Ta by měla být účinná u devadesáti procent pacientů s cystickou fibrózou. „VZP je připravena opět vést jednání s odbornou společností, jakmile bude přípravek registrován, aby byla schopna zajistit dostupnost moderní terapie svým pojištěncům,“ poznamenal Sršeň.

Moderní přípravky posouvají léčbu cystické fibrózy, dosud založené na řešení jednotlivých příznaků, do nové etapy. „S tím, jak přibývají léčebné možnosti, se prodlužuje také doba přežití pacientů. V roce 2010 je medián přežití zhruba 35 let. Dnes narozené děti s cystickou fibrózou mají naději dožít se v průměru padesáti až šedesáti let. Je to výrazný pokrok,“ uvedl MUDr. Fila.

Zdroj: MT