Přeskočit na obsah

Česká inovace v léčbě akutní leukémie výrazně prodlužuje přežití

17-PHARM BIOCEV Cytologie kostní dřeně pacienta s MDS v progresi do AML; v zorném poli dva myeloblasty s výraznými jadérky
Foto archiv BIOCEV Cytologie kostní dřeně pacienta s MDS v progresi do AML; v zorném poli dva myeloblasty s výraznými jadérky

Čeští vědci představili inovativní metodu léčby akutní leukémie. Tým složený z vědců z centra BIOCEV, 1. LF UK a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze zkombinoval standardní léčbu pacientů v přechodu z myelodysplastického syndromu do akutní myeloidní leukémie tak, že k azacytidinu přidali cytokin G‑CFS, který podporuje vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Synergické působení obou látek činí léčbu akutní leukémie efektivnější a bezpečnější, výrazně prodlužuje přežití pacientů a je okamžitě využitelné v praxi.

Myelodysplastický syndrom (MDS) je onkologické onemocnění kostní dřeně, při kterém dochází k nízké produkci nefunkčních krevních buněk. V důsledku toho mají tito pacienti nedostatek erytrocytů a leukocytů, klíčových pro obranyschopnost organismu, ale také trombocytů potřebných pro koagulaci. Takto chudokrevní pacienti mají krevní podlitiny, častá vnitřní krvácení a jsou méně odolní vůči bakteriálním a virovým onemocněním. Nemocní pak musejí podstupovat podpůrnou antibiotickou terapii, případně opakovanou transfuzi. Výjimečně lze také transplantovat kostní dřeň. Co se týká četnosti onemocnění, v Evropě je ročně diagnostikován MDS u čtyř pacientů na 100 000 osob. Všeobecná fakultní nemocnice v Praze registruje přibližně 80 pacientů ročně.

Synergie podporující přežití

MDS lze popsat jako poruchu diferenciace a zrání kmenových buněk, která vede k periferním cytopeniím s možnou progresí do akutní myeloidní leukémie (AML). Postupná progrese onemocnění zhoršuje prognózu přežití a indikuje pacienta k zahájení léčby hypometylačními činidly (HMA), jako je například 5‑azacytidin (AZA), který v 70. letech minulého století vynalezli vědci z Československé akademie věd. A s velkým pokrokem v léčbě pacientů s MDS při přechodu do AML přicházejí čeští vědci i dnes. „Dosavadní celosvětová léčba pacientů s MDS v přechodu do AML je postavena na podávání léku 5‑azacytidin. Azacytidin je inhibitor jaderných enzymů, takzvaných DNA metyláz, které jsou v leukemických buňkách geneticky i funkčně narušeny, a tudíž jejich ovlivnění vede k odstranění leukemických buněk. Naše MDS/AML skupina na základě předchozích výzkumů, z nichž řadu publikovaly renomované časopisy, přišla s konceptem tzv. diferenciační terapie pro MDS. Navrhli jsme zkombinovat azacytidin s další látkou nazvanou G‑CSF, podporující vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Podařilo se nám nejen prokázat léčebné účinky nové kombinace, a především její bezpečné působení na pacienty, ale také prodloužit jejich přežití v řádu měsíců,“ vysvětlil prof. Tomáš Stopka, vedoucí výzkumu z 1. LF UK a centra BIOCEV. Podle Tomáše Stopky bylo také zjištěno, že kombinace látek navodí zřetelně více léčebných odpovědí, což je zásadní pro další výzkum i klinické testování na pacientech.

Chystá se celoevropská studie

Klinickou studii dokazující přínos nové léčebné metody u vysoce rizikového typu MDS schválil Státní ústav pro kontrolu léčiv v roce 2017. Podle koordinátorky studie, doc. Anny Jonášové z Kliniky hematologie 1. LF UK však začátky nebyly vůbec snadné. „Obrovské úsilí jsme museli vynaložit už před začátkem samotné studie, kdy bylo třeba zajistit žádost na SÚKL a prosadit studii u etických komisí. Navržená léčebná kombinace posouvá využití cytokinu G‑CSF do terapie AML a zároveň jeho synergické působení s azacytidinem činí tuto léčbu efektivnější a bezpečnější pro pacienty, a tudíž představuje ověřenou strategii, jež je okamžitě použitelná v praxi. Výsledků bychom nedosáhli nebýt obrovské ochoty pacientů, kteří se do studie zapojili,“ poděkovala Anna Jonášová.

Úspěch této studie může naznačit směr, kterým by se v blízké budoucnosti mohla ubírat léčba pacientů s MDS a AML. I proto dle centra BIOCEV probíhají v tuto chvíli intenzivní jednání o nové celoevropské studii, která by kromě AZA a G‑CSF měla zkoumat i další lék venetoclax.

Sdílejte článek

Doporučené

Kolibříci šíří osvětu o alopecii

24. 1. 2023

V České republice vznikla relativně nedávno organizace, která usiluje o osvětu široké veřejnosti o alopecii. Snaží se tak podpořit tisíce lidí, kteří…