Dostupnost kauzální léčby cystické fibrózy se zvýšila

Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR oznámila, že uzavřela cenovou dohodu s výrobcem přípravku Kaftrio a s odborníky dohodla společné stanovisko o jeho použití. Od 15. června je tento přípravek indikovaným pacientům přístupný na individuální žádost o mimořádnou úhradu tak, jak je popsáno ve společném stanovisku VZP a Mezioborové pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP. Přípravek je průlomem v léčbě cystické fibrózy. Evropskou lékovou agenturou byl schválen loni v srpnu a údajně se v Česku dostává k pacientům jako v jedenácté zemi na světě.

Prof. MUDr. Pavel Dřevínek, Ph.D., vedoucí centra cystické fibrózy FN v Motole, člen výboru pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP a člen výboru Evropské společnosti cystické fibrózy, poděkoval zástupcům VZP i Svazu zdravotních pojišťoven ČR za pochopení a nalezení cesty k úhradě. „První modulátor byl schválen v roce 2012 a v České republice jsme vytvořili jeho dočasnou úhradu v roce 2018, trvalo to šest let. Dnes řešíme úhradu pro Kaftrio, které bylo schváleno v roce 2020,“ poznamenal prof. Dřevínek. „Je to pro nás velmi slavnostní okamžik a velký úspěch. Stojíme v okamžiku, kdy se bude velmi významně měnit péče o pacienty s cystickou fibrózou a jejich terapie. Mílovými kroky se posouváme od léčby symptomatické k léčbě kauzální,“ uvedl. V dohledné době by modulátory mohly být dostupné pro 350 ze zhruba 700 českých pacientů s cystickou fibrózou. Přípravek Kaftrio má být dostupný pro všechny indikované.

Ředitel VZP Ing. Zdeněk Kabátek ujistil, že pojišťovna věnuje oblasti léčby vzácných onemocnění stejné úsilí jako častým chronickým onemocněním. „Naší ambicí je zpřístupnit pro klienty, kteří trpí vzácnými onemocněními, nejmodernější léčbu, jaká je k dispozici, tak, abychom tento trend byli schopni dlouhodobě udržet. Výsledky jsou dobré. Díky použití nástrojů lékové politiky, smluv o sdílení rizik, úsilí při jednání o cenách a dalších nástrojů se daří zdostupňovat léčbu nejnákladnějšími léčivými přípravky pro široký pool našich klientů,“ uvedl ředitel Kabátek.

„Vážíme si spolupráce s mezioborovou skupinou pro cystickou fibrózu. Není mnoho zemí v Evropě ani na světě, kde by pacienti s cystickou fibrózou měli tak dobrý přístup k nejmodernější léčbě,“ uvedl náměstek ředitele Ing. David Šmehlík.

Společné stanovisko VZP a mezioborové pracovní skupiny odborníků je vodítkem pro revizní lékaře, jak posuzovat individuální žádosti o mimořádnou úhradu podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. VZP je používá od roku 2019 a od té doby jich vydala sedm desítek, včetně stanovisek o hrazení genové terapie s náklady zhruba deset milionů na jednoho pacienta a dalších mimořádně nákladných inovativních přípravků.

Kromě přípravku Kaftrio jsou v Česku dostupné od roku 2019 další tři přípravky, které nabízejí pacientům s cystickou fibrózou kauzální léčbu, modulátory Kalydeco, Orkambi a Symkevi. Oproti nim je Kaftrio účinné u větší skupiny pacientů, u nás by mohlo být vhodné pro 80 procent z nich. Cílí na nejčastější mutaci F508del v genu pro CFTR, a to i na ty, kteří mají jen jednu ze dvou mutací tohoto typu. Prozatím je přípravek registrován jen pro dospělé a děti od 12 let. Očekává se, že za VZP bude tato léčba poskytnuta 225 pacientům a dopad do rozpočtu VZP je odhadován ve výši 541 milionů korun v prvním roce po uvedení přípravku na trh.

„Lék Kaftrio je na rozdíl od předchozí generace modulátorů enormně účinný a dokáže obsáhnout velkou skupinu nemocných. Předchozí modulátory byly specifické pro určité skupiny pacientů, Kaftrio je vhodné pro více než polovinu všech nemocných,“ uvedl prof. Dřevínek.

Předpokládá se, že Kaftrio bude nejprve nasazeno těm pacientům s cystickou fibrózou, u kterých je indikováno a zároveň dosud nemají nasazen žádný jiný modulátor. Ve druhém kroku by mohlo na léčbu přejít i dalších zhruba 150 pacientů, kteří jsou na stávajících modulátorech.

Kaftrio podle dostupných dat významně zvyšuje kvalitu života pacientů a zlepšuje jejich plicní funkce. Ve třech hlavních studiích u pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 12 let bylo prokázáno, že přípravek Kaftrio užívaný společně s ivakaftorem je účinný při zlepšování funkce plic. Hlavním měřítkem účinnosti byl ppFEV1, maximální objem vzduchu, který dokáže člověk vydechnout za jednu sekundu, ve srovnání s hodnotami naměřenými u průměrné osoby s obdobnými charakteristikami. Při zahájení těchto studií pacienti vykazovali hodnoty na úrovni 60 až 68 procent hodnot zdravé osoby. Do první studie bylo zařazeno 403 pacientů s mutací F508del a dalším typem mutace, známé jako mutace „s minimální funkcí“. Po 24 týdnech léčby došlo u pacientů, kteří užívali přípravek Kaftrio a ivakaftor, k průměrnému zvýšení hodnoty ppFEV1 o 13,9 procentního bodu ve srovnání se snížením o 0,4 procentního bodu u pacientů užívajících placebo.

Zdroj: MT