Dvořáček: Stanovení ceny léku výrobcem by mělo být transparentní

Farmaceutická strategie pro Evropu má ambiciózní cíle: zvýšit dostupnost léků pro evropské pacienty a podpořit vývoj a výrobu inovativních léčivých přípravků v Evropě. První návrh přijala Evropská komise v roce 2020, v dubnu 2023 vydala revizi, vůči níž se farmaceutický průmysl ohradil. Mezi jiným obsahuje „farmaceutický balíček“ návrh na zkrácení doby exkluzivity inovativního přípravku na trhu i zkrácení doby ochrany dat a informací, které vzešly z konkrétního výzkumu léčiv (tzv. Regulatory Data Protection, RDP). Z následujících rozhovorů však vyplývá, že tato problematika není černobílá. Mgr. Jakub Dvořáček, náměstek ministra zdravotnictví, vidí v navrhované legislativě jasný signál k výrobcům, že by měli být aktivnější v uvádění inovací na evropský trh. Mgr. David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), hájí stanovisko výrobců originálních léků. A co Mgr. Filip Vrubel, výkonný ředitel České asociace farmaceutických firem (ČAFF), zastupující společnosti, které vyrábějí a prodávají léčiva z účinných látek, jimž vypršela patentová ochrana, a výrazně zlevňují a zpřístupňují léčbu většímu počtu pacientů?

AIFP počátkem listopadu uspořádala v Bruselu diskusi k farmaceutickému balíčku, k níž pozvala zástupce Evropské komise, farmaceutického průmyslu (Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací, EFPIA), Evropského parlamentu i pacientů. Této konference se zúčastnil i Mgr. Jakub Dvořáček, který svůj postoj vysvětluje v obsáhlém rozhovoru.

• Pane náměstku, jak byste uvedl diskutovanou Farmaceutickou strategii pro Evropu?

Na farmaceutický balíček se můžeme dívat různou optikou. Poslední dva roky z pozice náměstka ministra zdravotnictví zastupuji veřejné zájmy a z této pozice chápu, že tato legislativa musí chránit především dostupnost inovativních léků pro pacienty, ať už české, nebo evropské. To je hlavním motivem, který se prolíná celým materiálem. Je totiž rozdíl v dopadu na zdravotní systémy, zda udělí registraci americká FDA, nebo evropská EMA, která vpouští léčivý přípravek do velice solidárních systémů zdravotního pojištění. V současnosti i velké a bohaté země, jako jsou Německo a Francie, které byly inovacím extrémně otevřené, zvažují, za jakých podmínek lék do systému vpustí, a přemýšlejí, jak budou postupovat dále. Proto je debata kolem balíčku bolavá a ještě bolavější bude.

• Vidíte nějaké řešení, které by vedlo k tomu, aby profitovali pacienti i výrobci léků?

Jsme v základním rozporu, který je skoro neřešitelný, protože na jednu stranu říkáme, že chceme v Evropě podpořit inovaci, proto je tady patentová ochrana, kterou však farmaceutický balíček neřeší. Otázka evropské legislativy je ochrana dat (RDP) a exkluzivní přístup na trh (market exkluzivita). Buď budeme mít systém, který bude podporovat průmysl, a průmysl bude déle a více vydělávat na inovacích. Proto se mu to bude vyplácet a přijímám tu premisu, že pak bude ochoten investovat do moderních, nových terapií a bude je dál vyvíjet. Ale zároveň si musíme v té chvíli říct, že nákladnost léčby bude vyšší. A jedno neexistuje bez druhého. Je Evropa připravena podporovat celosvětový vývoj, tedy inovace pro velmi úzké skupiny pacientů, a zároveň přijmout to, že bude po delší dobu platit významně víc?

Když se podíváme například na biologickou léčbu a biosimilars, tak propad ceny s koncem patentové ochrany a market exkluzivity představuje 60 i 70 procent. V té chvíli můžeme léčit i mnohonásobek pacientů.

• Jak využívají výrobci inovativních léčiv současně platné podmínky?

Z dostupných dat vyplývá, že za poslední tři až čtyři roky je 61 nově registrovaných léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, ale průměrně jich v Evropě je dostupných dvacet, a to ještě s velkým rozdílem v dostupnosti mezi starými a novými členskými státy. Lepší dostupnost je ve velkých státech. To znamená, že máme 61 přípravků, jejichž vývoj jsme jako EU podpořili za stávajících dobře nastavených podmínek patentové ochrany a market exkluzivity, které však většina zemí nezaplatí, respektive výrobce ani nezažádá o uvedení na trh.

Stávající systém, který nyní Komise upravuje, byl schopen vygenerovat poměrně značné množství inovací, avšak většina Evropy si nemůže dovolit je v plné míře implementovat do svého zdravotního systému. Buď ty přípravky nemají data, nebo jsou příliš drahé, nebo jsou spojeny s velkou nejistotou, což se kombinuje s nedostatkem dat.

To znamená, že máme 40 přípravků na vzácná onemocnění, které jsou ve většině evropských států nedostupné. Je to jako pohled do obchodu, v jehož výloze leží krásné léky pro nemocné, ale pro většinu Evropy příliš drahé. Takže nezbývá než říci, že výrobci tyto exkluzivity dostatečně nevyužívají.

• Takže se skoro zdá, že zájmy pacientů jsou v rozporu se zájmy průmyslu.

Musíme si položit otázku, zda bude Evropa nadále dramaticky podporovat byznys tím, že bude platit za léky vysoké ceny. Na tom, co tvrdí AIFP a EFPIA, není nic špatného, průmysl samozřejmě hájí svůj zájem, chce mít delší čas vyšší ceny, chce mít ochranu na trhu, chce na tom přípravku vydělat víc. Na tom také není nic špatného, ale musíme si říct, jestli to nepředstavuje blok dostupnosti pro pacienty, a to je obrovský etický problém.

V této chvíli zastupuji veřejný zájem, pacienty, ministerstvo a pojišťovenský systém. Česká republika nemá žádnou originální farmaceutickou výrobu kromě jediné výjimky. Jedna skupina inovativních přípravků byla vyvinuta v Ústavu organické chemie a biochemie, do praktického využití je pak dovedla společnost Gilead. Téměř nikdo tu nevyrábí a nevyvíjí léky. Bude tedy Česká republika a čeští pacienti benefitovat z prodloužené patentové ochrany, market exkluzivity a dalších podobných nástrojů?

Nebo si řekneme, že tento princip nepodpoříme, protože už nyní máme velký problém ufinancovat to, co je na trhu? A nejedná se jen o léky na vzácná onemocnění, ale například i o léčivé přípravky pro pacienty s Alzheimerovou chorobou. Jejich cena je sice ještě přijatelná, ale současně si obrovskou investici vyžádá změna organizace péče. Oblastí, kam vstupují inovace, je mnoho, takže systém bude mít opravdu velký problém vysoké ceny léků ustát.

• Kam tedy mizejí finance vynaložené na drahé inovativní přípravky, když nejde o podporu regionálního průmyslu?

Podíváme‑li se na strukturu originálního farmaceutického průmyslu z hlediska, kde sídlí a kde platí daně, pak uvidíme, že v Česku neplatí daně žádná z originálních firem s výjimkou poboček poskytujících podporu obchodních aktivit, což je minoritní část obratu.

Z tohoto nastavení profituje v EU Německo, Francie, Španělsko, Dánsko, Itálie, Belgie, tedy šest nebo sedm zemí, ale v Evropě je 27 zemí. Originální farmaceutické společnosti kromě byznys support servisu, což je činnost s nízkou přidanou hodnotou, ve střední a východní Evropě neinvestovaly. Nestojíme jim za to? Tyto firmy tady neplatí daně, neinvestují. Z pohledu dopadu na českou ekonomiku jsou všechna čísla ve srovnání se „zbytkem“ farmaceutického byznysu velmi nepodstatná.

Market exkluzivita v Evropě a Data Regulatory Protection přispívají ke globální inovaci. Farmaceutické společnosti jsou globální, jen zlomek originálních firem sídlí (a vyrábí) v Evropě. Většina z nich má svou centrálu, výzkum i výrobu ve Spojených státech, v Japonsku. Pominu‑li Novavax, pak se v celé střední a východní Evropě nevyrábějí originální léčivé přípravky.

Vezmeme‑li si posledních 15 let, kdy platí stávající legislativa, tak měla Evropa nastavena pravidla (srovnatelná s americkými), aby opravdu chránila inovaci a poskytovala prostor vygenerovat zisk. A co se stalo? Za posledních 15 let se většina originálního průmyslu přesunula do Spojených států. Existuje tedy spojitost s market exkluzivitou, RDP a investicemi v EU, když stávající nastavení vedlo k tomu, že se poměr investic farmaceutického průmyslu do inovací obrátil z 80 procent na 30 procent ve prospěch USA? Evidentně zde spojitost není. Kdyby tam byla, tak je dnes EU světovou špičkou v inovacích v medicíně.

• Můžete odhadnout, proč k tomu došlo?

Příčiny neznám, za přesunem se může skrývat mnoho dalších věcí, ale myslím si, že je to o penězích, Amerika má dlouhodobě velký objem volných financí, je tam mnohem snazší podnikat, v USA jsou podporovány projekty typu start‑up a podobně.

Přestože má Evropa nastaven vysoký stupeň ochrany, což udržuje vysoké ceny léků, nikdo si neřekl, ta Evropa je skvělá, vyděláváme tam dobré peníze, tak tam zainvestujeme. To se nestalo. Bohužel to tak je. Ochrana, která tady byla, nevedla k tomu, aby v EU vývoj a výroba originálních léků rostly.

Není ojedinělý jev, že evropské firmy jsou koupeny velkými americkými korporacemi, dochází i k mnohačetným akvizicím, a tak se farmaceutický průmysl soustředí do USA a v poslední době i do jihovýchodní Asie. Výsledkem jsou konglomeráty farmaceutických společností se širokým portfoliem léčivých přípravků. Globální farmaceutický průmysl se řídí obchodními pravidly k prosperitě společnosti, a to bez ohledu na možné dopady ve vzdálených regionech, tedy na Evropu, přestože EU v podobě vysokých cen produktů s dlouhou ochranou, které jsou placeny ze solidárního veřejného pojištění, přispívá na zámořské nebo asijské inovace.

• Jak tedy ochránit evropského, respektive i českého pacienta?

Problematiku nelze vnímat zjednodušeně, jde o komplexní otázku, která vyžaduje vyvážené posouzení. Z hlediska českého pacienta je prvořadá dostupnost inovativních léčivých přípravků za rozumné ceny. Jsou případy, kdy inovativní společnosti uvedly na český trh přípravek, ale nebyly ochotny požádat o prodloužení úhrady ze zdravotního pojištění. Máme tu přípravek pro vzácné onemocnění, který potřebuje 50 dětských pacientů, a už pět let je nutné o úhradu žádat přes paragraf 16. A to ještě máme štěstí, že tato společnost má v ČR zastoupení.

Vraťme se k 61 schváleným lékům na vzácná onemocnění, z nichž je průměrně jen dvacet dostupných v EU. Výrobci mají dlouhou exkluzivitu na trhu, mají RDP a chtěli by ji ještě posílit a prodloužit, přičemž nevyužívají obchodní potenciál svých registrovaných inovací. Skoro by se zdálo, že některé, zejména menší země EU nestojí velkým korporacím za to, aby v nich přípravek uvedly na trh. Nejsou pro ně obchodně zajímavé. Se společnostmi, které jsou sdruženy v AIFP, se většinou lze domluvit.

Je pravda, že některé země mohou uvedení léčivého přípravku na svůj trh odmítnout, protože by to jejich zdravotní rozpočet neunesl. V mnoha případech však leckteré společnosti ani nepožádají regulatorní instituce konkrétní země o vstup na trh. Mohu uvést příklad, kdy společnost nepožádala o vstup na trh velmi drahého léčivého přípravku pro vzácné onemocnění. Na domluvu o ceně a úhradě neměli čas nebo prostředky, ale přitom vybudovali webové stránky v češtině. Je jasně vidět, že většina nových molekul pro vzácná onemocnění nevyužívá svou market exkluzivitu, aby majitelům společnosti přinesla očekávaný návrat investic do inovace.

• Jaké je riziko, že inovace z EU zmizejí?

Není zcela oprávněné očekávání, že bez prodloužení market exkluzivity a RDP v Evropě inovace nebudou. Budou! V určité fázi dojde k ekonomické analýze, jaký zisk léčivý přípravek na kterém trhu vygeneruje, i v souvislosti s délkou market exkluzivity a velikostí trhu. Evropa tvoří zhruba 20 procent obratu těchto velkých korporací.

• Co by pomohlo trend zvrátit a přivést výrobu originálních léků zpět do Evropy?

Farmaceutický balíček představuje opatření k zvýšení dostupnosti léků v Evropě. Podpora farmaceutického výzkumu a vývoje je druhá věc. Chceme‑li mít originální farmaceutický vývoj v EU, pak se musíme vydat cestou přímé podpory investic – investment incentives. To je cesta, která má smysl. Konkrétní výrobce, který vyvíjí a vyrábí léky v EU, by mohl mít daňové úlevy a další pobídky po dobu, kdy vyrábí výhradně v EU. Nevidím však důvod, proč bychom ze zdravotního pojištění měli plošně platit vývoj a výrobu kdekoli mimo EU, když to neovlivní rozhodování farmaceutických společností. Jsem pro nastavení podpory rozvoje evropského farmaceutického průmyslu, ale vadí mi, že z evropského solidárního zdravotního pojištění podporujeme výzkum a výrobu v USA bez zpětného benefitu pro EU. Například v Izraeli vyvinutý přípravek musí být několik let také v Izraeli vyráběn. Teprve po uplynutí takto stanovené doby, v níž dojde k návratu investic do vývoje, může firma uvažovat o exportu technologie a know‑how.

• Udržení vývoje a výroby inovativních léků tedy není předmětem farmaceutického balíčku?

Celá kauza kolem farmaceutického balíčku – tedy Farmaceutické strategie pro Evropu – je dávána do nesprávného kontextu. Vznikl, aby podporoval dostupnost léčby pro evropské pacienty, a nikoli k tomu, aby chránil a podporoval farmaceutický byznys. Je to stejné, jako bychom tvrdili, že Ministerstvo zdravotnictví je zodpovědné za vývoj a výrobu nových léčiv. Není. Podpora průmyslu, a farmaceutická výroba je průmysl, spadá pod jiné instituce a musejí se na jeho podporu najít jiné zdroje.

• Můžete shrnout vývoj Farmaceutické strategie?

Farmaceutická strategie pro Evropu byla přijata 25. listopadu 2020. Cílem její původní obecné podoby bylo vytvořit stálý regulační rámec a podporovat farmaceutický průmysl v oblasti výzkumu a technologií, které zlepší léčbu pacientů a zároveň budou řešit selhání trhu. V dubnu 2023 vydala Evropská komise revizi, mezi jiným i s návrhem zkrácených dob ochrany, ale i podmínek, za nichž lze dobu ochrany také prodloužit. Zatím jsme na začátku diskusí. Jsem přesvědčen, že do konce volebního období tohoto Evropského parlamentu se legislativa nestihne schválit, ale shodu nad finálním textem bychom mohli mít do dvou let.

• Co považujete ve Farmaceutické strategii za nejdůležitější?

Dostupnost inovací ve všech 27 státech co nejdříve po tom, co EMA schválí registraci, a uzákonění povinnosti výrobce podat žádost o schválení ceny a úhrady ve všech zemích. Země může lék odmítnout uvést, ale výrobci podáním žádosti splnili povinnost. V návrhu strategie je lhůta pro podání žádosti do dvou let, ale myslím si, že by ta doba měla být kratší – maximálně jeden rok.

Většina, spíše všechny korporace mají ve svých materiálech mantru: děláme vše pro pacienty, péče orientovaná na pacienta a podobně, tak ať pro ty pacienty dělají více než pro růst ceny akcií na burze. Vždyť zdravotní systémy již nabízejí risk‑sharingové smlouvy, pokud by uvedení na trh představovalo významné finanční riziko.

Prezident Biden podpořil vyjádření, že v případě strategických léčivých přípravků je nutné se s pojišťovnami domluvit. V opačném případě může být na výrobce uvaleno vyšší zdanění. Jiná situace by byla, kdyby v EU byly dostupné všechny léky, za něž jsou země ochotny zaplatit, ale tak to není! A nejde jen o vzácná onemocnění, ale i o další terapeutické oblasti.

• Myslíte, že EU představuje diskriminační prostředí?

Proč se v EU uvádějí nová léčiva ve vlnách? Když je podána žádost o centrální registraci k EMA, pak by se mělo připravit i uvedení na trh v celé EU. Vadí mi, že neexistuje rovný přístup pacientů k inovativní léčbě, a to jak z hlediska času, tak i cen. Proč stanovení ceny výrobcem není transparentní proces? Proč jsou v různých zemích u jednoho přípravku rozdílné ceny? A už neplatí, že například v Německu jsou ceny vyšší než v malých zemích.

• Čím se řídí výše ceny?

Průmysl tvrdí, že když dojde ke zkrácení doby ochrany trhu, tak léky zdraží. Ale ony zdražují exponenciálně v posledních deseti letech i za současných exkluzivně nastavených podmínek. Za dva roky se nejdražší lék posunul z 50 milionů na 100 milionů pro jednoho pacienta za rok. Budeme za dalších deset let na miliardě korun?

Kolegové z průmyslu říkají, že nejdražší na vývoji léčiva jsou klinické studie. Jak se může klinická studie u dvaceti pacientů (s vzácným onemocněním) promítnout do stamilionové ceny přípravku, přičemž u léku s cenou v řádu tisíců byla provedena klinická studie s deseti tisíci pacienty? Lze jen těžko uvěřit, že jde o tak nákladnou výrobu.

Pro akcionáře představuje vyšší cena vyšší potenciál pro další investice do firmy. Monetizace firmy je v pořádku, jen se nemůže platit ze zdravotního pojištění. Cena akcií by neměla odrážet to, co dávají pacienti ze svého zdravotního pojištění. Je důležité, abychom měli léky pro vzácná onemocnění, ale neméně důležitá je udržitelnost systému. Incentiva pro farmaceutický průmysl by měla mít jiné zdroje, jinak originální farmaceutický průmysl v EU neudržíme.