Kde jsme a kam bychom mohli jít u cystické fibrózy

Cystická fibróza (CF) se z nemoci s naprosto fatální prognózou stala chorobou sice stále nevyléčitelnou, ale relativně dobře léčitelnou. Děti, které se s tímto onemocněním dnes ve vyspělém světě narodí, mají reálnou naději, že se dožijí šesté dekády. Tento pozitivní trend se dále prohlubuje s nástupem kauzální léčby zacílené na opravu chloridového kanálku. Péče o tyto nemocné v České republice je na relativně dobré úrovni a svou kvalitou se vymaňuje z regionu střední a východní Evropy. Až příliš často ale stojí na entuziasmu zdravotníků a vyčerpání rodičů, kteří mnohdy pracují spíše systému navzdory. Další posun vpřed vyžaduje systémovou podporu. Na to, jak by měla vypadat, se zaměřuje podrobná zpráva, kterou recentně zpracoval tým odborníků. V květnu pak v prostorách rezidence ambasády USA proběhla diskuse, kde na základě tohoto dokumentu odborníci z různých úhlů pohledu popsali, kde se nyní s přístupem k cystické fibróze nacházíme a kam a jak bychom měli směřovat.

Cystická fibróza je progresivní dědičné onemocnění způsobené jednou z mutací genu pro CFTR, důsledkem je porucha chloridového kanálku, omezení transportu sodíku a chloru a zahuštění sekretů především v dýchací a trávicí soustavě. Vzhledem k přítomnosti vazkého hlenu v dýchacích cestách trpí nemocní na závažné chronické infekce specifickou bakteriální flórou. Dalšími projevy jsou malnutrice při pankreatické nedostatečnosti, poruchy jater a žlučových cest a reprodukční potíže. Na to navazují psychologické a sociální problémy, dané už progresivním charakterem onemocnění. Pacienti tak potřebují komplexní péči a podporu. Té se jim ne vždy dostává. Silná a slabá místa v přístupu českého zdravotnictví k tomuto onemocnění popisuje zpráva, která byla představena v květnu na setkání podpořeném společností Vertex. Je určena odborníkům, pacientským organizacím, ministerstvu zdravotnictví i zdravotním pojišťovnám. Vychází především z národních zdrojů, zahrnuje také zjištění z mezinárodně publikovaných tuzemských studií. Součástí zprávy je přehled epidemiologické a mikrobiologické situace, popis fungování screeningu a diagnostiky a dále potom léčby u dětí a dospělých. Samostatnou kapitolou je pojednání o zdrojích a struktuře financování této náročné multidisciplinární péče. „To je bohužel špatně přehledné a chybí mu systémové zaštítění. Mezi zdroje financování patří dominantně zdravotní pojišťovny. Peníze ale ‚jdou za institucemi‘ spíše než ‚za pacienty‘, kdy je péče hrazena především paušály, léčba těchto velmi nákladných nemocných tak nepřináší zdravotnickým zařízením více finančních prostředků než léčba běžných diagnóz. Kromě toho je CF finančně náročná i pro samotné rodiny, kterým nejenže rostou náklady, ale v souvislosti s péčí o nemocného člena rodiny čelí ušlému zisku. Nutnou podmínkou kvalitního programu léčby CF jsou potom indikátory kvality, které zpětnovazebně poskytují informace o její účinnosti. Rozdělují se na klinické (např. BMI, plicní funkce apod.) a systémové (složení multidisciplinárních týmů, poměr pacientů léčených inovativní léčbou) a dále potom na indikátory využitelné pro mezinárodní srovnání s jasnou, většinou číselnou hodnotou, a naopak měkčí, ale o to důležitější proměnné pro srovnání na úrovni národní. Příležitostí do budoucna je rovněž sledování kvality života nemocných a jejich blízkých,“ přiblížil hlavní autor studie MUDr. Tomáš Doležal, Ph.D., ze společnosti Value Outcomes.

Zprávu doplňuje pohled odborníků a doporučení pro další rozvoj systému péče včetně identifikace strategických priorit. „Naše zpráva představuje živý dokument, který komentuje nejenom současnou situaci, ale nabízí i směr, kam by se měla systémová organizace péče o nemocné s CF ubírat. Ukotvena je samozřejmě evropskými standardy kvality, které tvoří jakýsi benchmark, o který by měla Česká republika usilovat. Mezi silné stránky péče o pacienty s CF u nás patří novorozenecký screening, velmi kvalitně vedený národní registr, tradice účasti v mezinárodních klinických studiích a péče o pacienty koncentrovaná ve specializovaných centrech. Jako slabiny se naopak jeví absence legislativního a ekonomického ukotvení a dále neschopnost plánování kapacity a struktury péče ve střednědobém horizontu. To je výzvou zejména u dospělých pacientů, jejichž počet díky lepší léčbě prudce stoupá. Bohužel údaje o řadě nemocných se přechodem z dětského do dospělého věku z registru ztrácejí, situace u nich je tak méně přehledná. Omezená je také dostupnost podpůrné péče typu nutričního terapeuta, fyzioterapeuta nebo sociálního pracovníka v dostatečné intenzitě, a to i v místě bydliště pacienta,“ doplnil MUDr. Doležal.

S těmito závěry souhlasila Mgr. Simona Zábranská z vedení Klubu nemocných s cystickou fibrózou. „Netýká se to jen cystické fibrózy, ale vzácných onemocnění obecně. Jejich léčba je zpravidla dražší a velmi často se její kvalita opírá o osobní nasazení zdravotníků a samotných pacientů a jejich rodin. Systémová podpora bohužel často chybí. V současné době jsme ve spolupráci s řadou dalších subjektů zpracovali Strategický plán pro vzácná onemocnění a odeslali ho na ministerstvo zdravotnictví jako návrh k implementaci, již půl roku je tam ale vyřizován, zatím bez odezvy. Tento plán by přitom mohl dát základ systematičnosti podpory a nastavit kritéria pro benchmarking,“ uvedla Mgr. Zábranská a pokračovala: „Tato přehledná analýza objektivizovala to, co my jako pacientská organizace dlouhodobě cítíme. Mnoho úspěchů v tuzemském managementu CF stojí na úsilí nadšených jednotlivců nad rámec běžného pracovního nasazení. Takové nasazení samozřejmě velmi oceňujeme, jedná se ale o křehkou rovnováhu a do budoucna bude nutné nastavení systémové podpory tak, aby nebyla na entuziasmu jednotlivců závislá. To je o to důležitější, že nyní jsou k dispozici inovativní léčebné možnosti, které mohou při v Čechách dostupném časném záchytu přinést dramatické zlepšení dlouhodobé prognózy. Výhodou současné situace nicméně je, že poskytuje jakýsi základ, na kterém lze s proměnou podpory v systémovou velmi dobře stavět. To je ale úkol nejenom pro Ministerstvo zdravotnictví ČR, ale také pro zdravotní pojišťovny. Je totiž třeba identifikovat strategické priority v krátkodobém, střednědobém a dlouhodobém horizontu a adekvátně nastavit strategický plán. Samotná zdravotnická zařízení a jejich vedení budou motorem změny jen těžko, protože léčba CF není dostatečně proplácena a zapojená pracoviště jsou pro ně ztrátová.“

Paragraf 16 jako nástroj úhrady je neudržitelný

Současnou situaci komentoval rovněž náměstek ministra zdravotnictví Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M.: „Léčba vzácných onemocnění bude do určité míry stát na osobním nadšení příslušných odborníků vždy, nelze na to nicméně spoléhat a systémová podpora je nutná. Používání paragrafu 16 jako hlavního nástroje k úhradě léčby má skutečně pro systém jako celek destabilizační důsledky a je třeba to řešit. Strategický plán pro vzácná onemocnění představuje vizi, jak by měla péče vypadat. Jeho předností je provázanost s evropskými standardy, nutná je ale jeho adaptace na národní podmínky a systém zdravotního pojištění. Zahrnuty by do něj totiž měly být jen položky, které je možné realisticky financovat, a to včetně úhradové vyhlášky, která umožní předvídatelnost financování péče. Na to je nicméně nezbytná dohoda se zdravotními pojišťovnami, kterou může ministerstvo facilitovat.“

Léčba cystické fibrózy byla až do nedávné doby podpůrná a symptomatická, respektive řešila projevy nemoci, ale ne její příčinu. Nedávno na trh vstoupily moderní léčebné možnosti, které modulují přímo CTFR. Ačkoli mohou pro nemocné znamenat zcela zásadní zlepšení prognózy, stále nemají stanovenou úhradu a předepisují se individuálně přes paragraf 16. Tento administrativně mimořádně náročný stav je ale dlouhodobě neudržitelný. Odborníků, kteří se umějí o pacienty s CF adekvátně starat, je omezené množství a je třeba, aby trávili pracovní čas klinickou, a nikoli byrokratickou činností.

Podle doc. MUDr. Libora Fily, Ph.D., z Plicní kliniky 2. LF UK a FN Motol je byrokratické zatížení lékařů v současnosti obrovské: „Dopadá to tak, že čas strávený papírováním tvoří skutečně velmi podstatnou část pracovního dne. Při vykazování nových léčiv přes paragraf 16 je nutné odeslat žádost každé tři měsíce. Kromě této zátěže ale musejí týmy starající se o pacienty s CF čelit také nepřízni ze strany vedení nemocnice. Jedná se o léčbu náročnou nejenom finančně, ale i prostorově a kapacitně. Vzhledem k nutnosti izolace jsou třeba jednolůžkové pokoje, které ovšem nemocnice zvlášť v období onemocnění covid‑19 poskytuje jen velmi neochotně,“ řekl a kolega prof. MUDr. Pavel Dřevínek, Ph.D., z Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol ho doplnil: „Posun v léčbě CF je do jisté míry založen na dobrovolnosti a vzniká odspodu, systému navzdory. Silné stránky managementu CF, jako je novorozenecký screening nebo registr, jsou dílem několika málo osob, a pokud by se tomu tito lidé přestali věnovat, tyto velké úspěchy se zhroutí. Multidisciplinární týmy přitom mají omezenou kapacitu, a je tak nasnadě, že je třeba například administrativní zátěž co nejvíce usnadnit. S tím souvisí například ukotvení specializovaných center. Oficiální status nyní mají jen dvě pracoviště – FN Motol a FN Brno. Co to ale přesně znamená a jak se liší od ostatních pracovišť, není zcela zřejmé. Smysl by dávalo, pokud by se jednalo o centra léková s možností předepisovat inovativní léčiva přímo s definovaným úhradovým systémem. Centra jsou navíc podfinancována komplexně. Mezinárodní standardy definují konkrétní nároky na podobu takového centra. Vyrovnat se s těmito požadavky zatím ale český systém neumožňuje – nejsme například schopni zajistit dostatečnou dostupnost členů multidisciplinárního týmu s úvazkem jen pro pacienty s CF.“

Dospělých pacientů s CF přibývá

Průměrný věk pacientů s CF se s kvalitnější péčí neustále zvyšuje a přibývá dospělých nemocných, těch je nyní asi polovina. Z tohoto důvodu bude do budoucna nezbytné navýšení kapacity ambulantní i hospitalizační péče. Celková prevalence CF ale může do budoucna s lepší prekoncepční diagnostikou naopak klesat, místo dětí s CF budou už rovnou počaty zdravé děti. „Studie demografického vývoje včetně předpokladu pro Českou republiku byla publikována už v roce 2010. V té době u nás bylo 230 dospělých nemocných, v roce 2025 jich má být 370, zatím ten propočet velmi dobře sedí. I přes to, že data máme k dispozici více než deset let, k žádné systémové přípravě nedošlo,“ upozornil prof. Dřevínek a doc. Fila pokračoval: „Na úrovni jednotlivých center nicméně k posunu dochází a ačkoli se CF u dospělých nikdo z lékařů nevěnuje na plný úvazek, tak se počet pacientů za poslední dekádu téměř zdvojnásobil. To je zatím řešitelné rozšířením provozní doby ambulancí, kromě toho byla vyhrazena další lůžka. Komplexní péči jsme tak v našem centru schopni zajistit, a to ve všech ohledech, například jen za letošek se staráme o šest těhotných pacientek s CF.“

Indikátory kvality

Indikátorům kvality se panel věnoval podrobněji. „Zástupci našeho klubu podnikli studijní cestu do Nizozemska. Zde jsou indikátory jasně nastaveny a centra jsou podle nich každoročně hodnocena. Na základě jejich plnění potom dostávají úhradu péče. Platí přitom, že úhrada jde za konkrétními potřebami nemocného, takže pokud se centrum stará o komplikovanější pacienty, dostane za to adekvátně zaplaceno. Jedním z indikátorů je například plnění personálního zajištění všech multidisciplinárních pozic dle standardu. Reálná dostupnost podpůrné péče je přitom u nás suboptimální, ačkoli náš klub se to snaží alespoň částečně kompenzovat a zaměstnává vlastního psychologa, fyzioterapeuta nebo sociálního pracovníka,“ popsala Mgr. Zábranská a prof. Dřevínek pokračoval: „Indikátory kvality nejsou žádnou novinkou a v evropských standardech jsou velmi dobře popsány. Jejich implementace do českého systému je žádoucí, nutné budou určité modifikace respektující národní specifika. Například menší centra mají pro validní porovnávání klinických parametrů, jako plicní funkce nebo nutriční stav, příliš málo pacientů.“

Pohled ředitele nemocnice přinesl prof. MUDr. Vladimír Palička, CSc., dr. h. c., z Fakultní nemocnice Hradec Králové: „Léčba pacientů s CF je samozřejmě nákladná a náročná. Na lůžka plicních oddělení je obecně obrovský tlak. Nutná je centralizace péče s legislativním a úhradovým ukotvením, platby přes paragraf 16 jsou sice nyní poměrně často vyřizovány kladně, dlouhodobě se ale jedná o nesystémové řešení. Pokud odborné společnosti i zdravotní pojišťovny označí pracoviště za centrum, které dostálo náročným kritériím, pak by měla být indikace léčiv v rukou kliniků, kteří v něm pracují. Nedovedu si představit, že revizní lékař pojišťovny rozumí dané úzké problematice lépe. Zároveň nelze provoz specializovaných center platit běžnými paušály. Celá dynamika by měla být opačně – ne, že zdola vznikne centrum a to následně živoří, ale plátci a ministerstvo by měli mít zájem na jeho provozu a aktivně vyčlenit prostředky na jeho fungování, a to nejenom z pohledu farmakologického, ale komplexního.“

Péče o nemocné s CF je dražší než péče o běžné pacienty. Dosud ale není přesně jasné o kolik, předpokládaná cena se opírá spíše o odhady. Pomoci by mělo šetření Ústavu zdravotnických informací a statistik ČR (ÚZIS) pomocí signálních kódů, sběr dat pro ně již byl ukončen. „V současné době je vyhodnocujeme a první závěry budou k dispozici již během léta. Zatím mohu prozradit jen to, že pacienti s CF skutečně nákladnější jsou,“ doplnil MUDr. Miroslav Zvolský z ÚZIS. Že je hrazení léčby CF komplikované, následně potvrdila Mgr. Kateřina Podrazilová, Ph.D., ze Svazu zdravotních pojišťoven ČR: „Léčba, která zpomaluje zhoršení plicních funkcí a poskytuje kauzální systémový efekt, je již k dispozici. Bohužel vyjde pro jednoho pacienta na několik milionů korun ročně a podává se dlouhodobě. Tyto přípravky jsou sice schváleny, neprošly ale zatím procesem stanovení úhrad, který by jejich benefit potvrdil. Určeny jsou pro relativně malý počet pacientů, a proto pro zdravotní pojišťovny dává smysl hodnotit jejich účinek individualizovaně a pokračovat v léčbě jen u těch pacientů, u kterých je prokázán jasný přínos. Přitom platí, že ani v západním světě není samozřejmé, že je tato léčba hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Už jen možnost individuální úhrady u nás chápu jako úspěch.“