Doležal: Léky budou dražší. Mohli bychom víc zohledňovat jejich přínos

Na SÚKL vyrostla úctyhodná odborná kapacita lidí, kteří jsou kompetentní pro klinické a ekonomické hodnocení léčiv a mohou nám je závidět mnohé evropské země. Do budoucna bychom ale měli zvážit, jak změnit proces samotného rozhodování o úhradě léku po jeho zhodnocení, uvádí MUDr. Tomáš Doležal, Ph.D., analytik a zakladatel Institutu pro zdravotní ekonomiku a technology assessment iHETA a konzultační společnosti Value Outcomes. „Nové léky budou do budoucna dražší než dnes. Budeme na ně mít méně peněz a budeme je potřebovat pro větší počet obyvatel. Nemůžeme si dovolit všechno. Na druhou stranu nesmíme dopustit, aby byly některé zranitelné skupiny zanedbány,“ říká.

• Dá se shrnout, jak se zlepšila za posledních třicet let dostupnost moderních léčiv v Česku?

Myslím, že dostupnost moderních léků je v Česku velice dobrá. V rámci regionu postkomunistické Evropy patříme v tomto ohledu spolu se Slovinskem jednoznačně k nejlepším. Ukazují to různé studie. Dělali jsme analýzu dostupnosti onkologických léků, tam jsme na čele tohoto regionu, ale nedopadáme špatně ani v celoevropském srovnání. V často citovaném indexu EFPIA WAIT jsme poskočili z 21. místa v roce 2018 na 11. místo v roce 2022 a blížíme se k úrovni zemí Beneluxu a Skandinávie.

Současný stav je výsledkem velké novely zákona o veřejném zdravotním pojištění z roku 2008, která se postupně v právním řádu a v praxi usadila a ve Státním ústavu pro kontrolu léčiv byla vybudována silná hodnoticí instituce. Zároveň postupně proběhla kultivace prostředí a hledání cest tam, kde nebyla nastavená pravidla dostatečná, jako u léků na vzácná onemocnění.

• Změna, která proběhla v roce 2008, byla přelomová, dá se to tak říct?

Byla přelomová, prozřetelná a dnes po patnácti letech můžeme říct, že byla nadčasová. Ze systému založeného na vyměňování názorů několika vyvolených za zavřenými dveřmi jsme se dostali do definovaných předvídatelných transparentních procesů. Před rokem 2008 tu byla doporučení mi­nis­ter­ské komise, o kterých jsme nevěděli, na základě čeho byla sestavena a o čem přesně jedná. To vždy vzbuzuje pochybnosti, i kdyby ta rozhodnutí byla dělána s nejlepšími úmysly.

Můžeme to přirovnat k tomu, jak se dodnes u nás rozhoduje o úhradě zdravotních výkonů. Tam stále platí, že se nedozvíte, podle čeho se rozhoduje, a vidíte jen střípky z jednání.

U léků se po roce 2008 nastavil úřední proces na Státním ústavu pro kontrolu léčiv a požadavky na důkazy. Jsme na špici transparentnosti v tom, že si každý může přečíst, jaké studie, analýzy a jaká stanoviska odborných společností jsou do spisu vkládána a jak s nimi SÚKL nakládá. Mohli bychom se bavit o tom, jestli nedáváme přílišnou váhu nákladové efektivitě a dopadu na rozpočet, ale to je diskuse, která probíhá všude ve vyspělých zemích a nikdy nekončí.

• Jaký to mělo vliv na rychlost, jak jsou u nás uváděny na trh nové léky?

Každá změna něco stojí. Musejí se vybudovat kapacity. Čím více dat musíte zhodnotit, tím více to vyžaduje času a práce. V Česku jsme s tím dost bojovali. Ještě v roce 2016 byly lhůty, ve kterých dokázal Státní ústav pro kontrolu léčiv rozhodnout, relativně dlouhé. Běžné řízení trvalo u inovativních léků i 500 dnů. Dnes už to vůbec není špatné. SÚKL je nyní schopen vydat hodnoticí zprávy během 120 dní, to je podle mě skvělé, je to srovnatelné s jinými respektovanými evropskými autoritami.

• Rozdíl je jen v tom, že se s tím systémem SÚKL naučil pracovat?

Všechny strany se to musely naučit. Žadatelé se naučili připravit podklady a naučili se lépe jednat s plátci. A na SÚKL vyrostla úctyhodná odborná kapacita lidí, kteří jsou kompetentní a mohou nám je závidět agentury v menších zemích Evropy včetně Skandinávie, Belgie nebo Nizozemska. Žádná země našeho regionu, Slovensko, Polsko, Maďarsko, ale ani Balkán nemá tak kompetentní HTA (health technology assessment) autoritu na léky, jako máme my.

• Potřebujeme dnes v hodnocení léků a stanovování cen a úhrad nějaké ­změny?

Pořád probíhají diskuse. Objevují se nové typy léků, ať se to týká léků na vzácná onemocnění, genové terapie, nebo nových vakcín, vyžadují určitou modifikaci metodiky a hodnocení. V tomto ohledu řešíme stejné problémy jako všechny vyspělé země.

Co stojí za zamyšlení více, je nastavení rozhodovacího procesu. Podle zákona o veřejném zdravotním pojištění SÚKL při regulaci cen a úhrad léčiv hodnotí i rozhoduje. Má tedy v systému až absolutistickou roli. To posouvá rovnováhu ne úplně správným směrem. Zdravotním pojišťovnám, které drží rozpočty a jsou zodpovědné za financování, se tato pozice nelíbí. Chtějí, a asi je to pochopitelné, pod veřejnou kontrolou a na základě důkazů rozhodovat. V první části procesu HTA u léků, tedy v odborném klinickém a ekonomickém hodnocení, máme podle mě splněno 90 procent ze 100 a probíhá tam přirozený proces dalšího zlepšování. Naproti tomu ve druhé části, v rozhodovacím procesu, vznikají tenze. Týkají se například dopadu na rozpočet. V této fázi možná není proces ideálně vyladěn.

• Jakým směrem by se mohla změnit rozhodovací část procesu stanovení cen a úhrad léků?

O lécích na vzácná onemocnění dnes nově rozhoduje poradní orgán, který vznikl na ministerstvu zdravotnictví. U vakcín bude také po procesu odborného hodnocení rozhodovat někdo jiný, a sice Národní imunizační komise, kde jsou zástupci státu, pojišťoven a odborných společností. Probíhá tam politické rozhodování ve smyslu veřejné zdravotní politiky. Do takového rozhodování se mohou promítnout i jiné argumenty, než jestli je lék nákladově efektivní nebo jestli má velký dopad na rozpočet. Je tam zahrnut veřejný zájem, potřeby zranitelných skupin obyvatel a tak dále. Možná by to mohlo ukazovat směr do budoucna, že bychom se obloukem vrátili k obdobě kategorizační komise. To slovo nemá v českém kontextu pozitivní konotace, to vím. Ale teď už by taková komise nerozhodovala svrchovaně, ale na základě důkazů. Byla by místem, kde se vyváží různé zájmy.

Nové léky budou do budoucna dražší než dnes. Budeme na ně mít méně peněz a budeme je potřebovat pro větší počet obyvatel. Nemůžeme si dovolit všechno. Na druhou stranu nesmíme dopustit, aby byly některé zranitelné skupiny zanedbány. Rovněž se nevyhneme diskusi o hledání zájmu veřejného zdraví – prevenci, vakcínách, předcházení komplikacím, kde léčiva také figurují.

• Je problém, jak je u běžných léků nastavena hranice ochoty platit?

V rámci České farmakoekonomické společnosti jsme vytvořili pracovní skupiny, na kterých o tom chceme jednat. Hranice ochoty platit tu být má, bez ní je ekonomické hodnocení bezzubé. Trochu nešťastné ale bylo, jak se u nás tato hranice zafixovala. Je to dané nejasnou legislativní formulací. Nejdříve SÚKL používal trojnásobek HDP na obyvatele, a tak se hranice ochoty platit posunovala, jak česká společnost bohatla. To ale zrušilo ministerstvo zdravotnictví. SÚKL pak nastavil hranici ochoty platit na základě již proběhlých řízení podle tehdejšího HDP v letech 2015 až 2017, a zafixoval ji tak na úroveň 1,2 milionu korun za QALY (získaný rok kvalitního života, pozn. red.). V současnosti je to podle nás v České farmakoekonomické společnosti překonané, měli bychom se posunout k jiné metodě výpočtu hranice ochoty platit. Takových metod je dnes několik. Analyzujeme, jak to funguje v jiných evropských zemích, a předkládáme alternativy k veřejné diskusi.

• Přijdete s nějakým návrhem na změnu?

Až proběhne odborná diskuse, nejen v rámci odborné společnosti, ale i s pojišťovnami, ministerstvem, dalšími odborníky a pacienty, bude namístě navrhnout změnu zákona. Pevná hranice ochoty platit je překonaná. Líbí se mi koncept flexibilní ochoty platit navázané na dva faktory, na potřebu a na inovativnost. Tyto dva faktory by mohly posouvat hranici ochoty platit výš. V indikacích, kde není dobrá léčba k dispozici a nová léčba zároveň přinese velký přínos, bychom měli být ochotni platit víc než v indikacích, kde není taková potřeba a kde nový lék nepřináší mnoho navíc. Bude to ale ještě na velkou debatu.

• Doba, jak rychle k nám na trh vstupují nová léčiva, je dnes i v mezinárodním porovnání dobrá. Měla by být ještě lepší?

Myslím, že už se zrychlovat moc nedá. Už dnes se často žádosti o stanovení ceny a úhrady připravují v době, kdy ještě nejsou hotová hodnocení těch nejrychlejších agentur, jako je britský institut NICE. Další zkracování lhůt už by mohlo jít na úkor kvality. Možná by ještě mohli žadatelé podávat žádosti o něco dřív po registraci. Také by se mohl ušetřit čas předběžnými konzultacemi ještě před podáním žádosti.

• A co otázka toho, kdy se výrobci rozhodnou vstoupit na náš trh?

Je fér říct, že mnohá zdržení jsou dána strategií výrobců. Pro farmaceutické firmy jsou zásadním faktorem, jak rychle na trh vstoupí, cena a velikost trhu. Český trh není v rámci Evropy malý, patříme mezi středně velké země.

Naše výdaje na léky a inovativní léky jsou v absolutních částkách slušné a nelze je zamrazit, naopak musíme hledat zdroje k dalšímu zvyšování, protože pokrok nelze zastavit. Loni na podzim jsme na konferenci mezinárodní společnosti pro farmakoekonomiku ISPOR publikovali studii srovnání Česka a Slovenska. Slovensko se v tom proti Česku neuvěřitelně propadlo.

Česko není nejchudší ani nejbohatší země Evropské unie. Jsme na úrovni ekonomiky Španělska, Portugalska nebo Itálie. Naše hranice ochoty platit nastavená na 1,2 milionu korun za QALY, to také není špatné. V přepočtu je to více než základní částka ve Velké Británii, byť tam z ní mají mnoho výjimek. Myslím, že ze strany výrobců není důvod zdržovat vstup na český trh.

Vzhledem k tomu, jak používáme při stanovení ceny a úhrady referencování k cenám v Evropě, se často vyplatí k nám vstoupit hned po Německu. Tím si výrobce zachová vysokou cenu, která se u nás bude počítat podle té německé. Česko pak je zemí, kterou používá k určení ceny zhruba 13 jiných evropských států.

Největší brzdou podle mě dnes je nutnost domluvit se se zdravotními pojišťovnami na dopadu na rozpočet a slevách. Jeden svět jsou publikované ceny, na nich se odehrává referencování. Maximální cenu počítá Česko podle tří nejnižších v referenčním koši a úhradu podle nejnižší kdekoli v Evropě. Reálné ceny po dohodách a slevách se naštěstí daří v rámci Evropy neodtajňovat, čímž neohrožujeme ochotu výrobců se na ceně rozumně dohodnout.

• Kam směřuje evropská spolupráce v HTA?

Rozběhla se implementace nařízení o společném klinickém hodnocení (joint clinical assessment), které je zajímavé. Troufnu si ale říct, že jako Česko ho úplně nepotřebujeme, protože jsme si za posledních patnáct let vybudovali velmi kvalitní systém vlastního hodnocení, a to jak klinického, tak ekonomického. Evropský systém nebude provádět ekonomická hodnocení, ta zůstanou na úrovni členských států. Úhrady zdravotních služeb budou ještě dlouho záležitostí jednotlivých členských států.

Ze společných klinických hodnocení ovšem může vzejít harmonizace metodik a kvalitní hodnocení relativní účinnosti. Pokud praxe ukáže, že společné evropské klinické hodnocení bude k dispozici včas, ještě před okamžikem, kdy SÚKL začne provádět vlastní hodnocení, mohlo by to hypoteticky přinést i nám časovou úsporu.

• Mluví se v Evropě o tom, jak do budoucna zmenšit rozdíly v cenách a hlavně v dostupnosti léků mezi jednotlivými členskými státy?

Odborníci mluví o tom, že tu stále je určitý gradient západ–východ. Silné bohaté země mají rychlejší přístup k lékům i větší penetraci léků do populace. Ukazují to nezávislé studie i analytické materiály Evropské komise. Čím více na východ jdeme, tím pozdější příchod léků sledujeme. Hovoří se o tom v souvislosti se změnou evropské legislativy pro vzácná onemocnění, která se projednává. Evropa si uvědomuje, že z hlediska nákupu některých léků na vzácná onemocnění by měla společně větší ekonomickou sílu. Inspirovala se tím, když společně nakupovala centrálně vakcíny proti covidu. Mluví se o tom, jestli bychom nemohli stejný model využít na nákup léků na vzácná onemocnění nebo pro genové terapie. Zatím v tom je hodně konfliktních témat. Dovedu si představit, že z pohledu chudších zemí to může být výhodné, z pohledu bohatších by ale léky mohly být dostupné později, a to by nebylo přijatelné. Konsensus zatím nevidím.

Dnešní mechanismus, kdy si vedle oficiálních cen, ve kterých je v Evropě poměrně malý rozptyl, objednávají jednotlivé státy neveřejné slevy, má svoje pozitiva. Firmy se nemusejí bát dát větší slevu v chudší zemi, když jí to neohrozí cenu v bohatší zemi. Tím se uplatňuje rozdílná ochota platit v různých zemích Evropské unie. Jak zaručit, aby byla jednotná cena pro všechny přijatelná, když se v Evropě liší ekonomický výkon násobně? Evropa není ekonomicky homogenní, stále a dlouho budou existovat bohaté a chudé státy.

• Nicméně se v Evropské unii více mluví o zdravotní politice a o srovnatelné dostupnosti zdravotních služeb.

Mluví se o tom, ale je překvapivě málo analýz, které by ukázaly reálný stav. Vidíme v praxi v našem regionu Česka, Slovenska, Maďarska a Polska propastné rozdíly v dostupnosti například u onkologických léků. Pokud to bude chtít Evropská unie řešit, vyžádá si to velké investice v těch zemích, které na to dnes nemají.

• Vypadávají nám trvale z českého trhu některé léky? Třeba ty nejlevnější?

Český systém nejen hodně referencuje, má široký referenční koš a úhradu stanovuje podle nejnižší ceny, ale také provádí porovnání a změnu ceny relativně často a má málo výjimek. Z toho vyplývá, že ceny jdou po spirále dolů. Nehledě na to, jestli je lék dostupný v dostatečném množství, nebo se jedná o ohroženou skupinu, nebo jestli je dostatečná nabídka na světovém trhu.

Ukázalo se to u levných antibiotik. Celosvětově byla letos násobně zvýšená poptávka. K tomu se přidaly výpadky dodavatelských řetězců v souvislosti s koncentrací výroby do několika málo zemí, jako je Čína a Indie, kde navíc byla zaváděna přísná proticovidová opatření. V Česku máme jediný mechanismus pro takový případ, a to je zvýšení ceny a úhrady ve veřejném zájmu, se kterým musejí souhlasit všechny zdravotní pojišťovny. To se občas v minulosti dělalo u výjimečných léků, chybí nám ale automatický a předvídatelný mechanismus. Třeba takový, který by automaticky sledoval výpadky u kritických skupin léků a zasáhl by, kdyby ve skupině léků zbyly třeba poslední dva produkty od dvou různých výrobců. Něco takového by mohlo fungovat. Škody, které jsou napáchány výpadkem, jsou horší, než kdybychom za lék platili třeba o deset dvacet procent více. Krabička léků dnes často stojí méně než krabička cigaret.

• Když sledujeme politické diskuse, nemluví se o ceně v souvislosti s výpadky v dodávkách překvapivě málo ve srovnání s opatřeními, jako jsou povinné zásoby a jiné povinnosti?

Souhlasím. Pokud výrobce není ochoten dodávat na český trh, stejně ho nijak nedonutíte, aby držel zásoby. Nahlásí výpadek a ukončí dodávku. Možná ty dopady nenastanou ze dne na den, když tam bude třeba povinná dvouměsíční zásoba, ale za ty dva měsíce stejně budeme na nule a je to příliš krátká doba na zajištění stabilní náhrady. Trh s léky je byznys, byť z přirozených důvodů hodně regulovaný, a pokud firma nevytváří marži, která dává smysl, nebude ten lék na trh uvádět. K tomu nikoho nedonutíte. Nejlepší pobídkou z pohledu ekonomie je cena. Pokud tedy továrny na léky neznárodníme a nevytvoříme národní výrobce léků, a to se doufám už nestane, to by dopadlo špatně.

• Dá se říci, že evropské země, které mají pro výrobce nejatraktivnější ceny, mají v současné složité době nejmenší problémy s výpadky v dodávkách?

Je to jeden z faktorů, není jediný. Opět tu hraje roli i velikost trhu, maržovost, úspory z rozsahu. Nikdo nechce přijít o velký trh a raději obětuje menší.

• Pracujete často na analýzách zdravotnických dat. Můžete popsat nějaký konkrétní příklad, na co můžeme data využít, když jsou dostupná?

V oblasti dat ve zdravotnictví panuje spousta mýtů a nedorozumění. Zdravotními daty většinou myslíme klinická data pacientů o jejich diagnózách, laboratorních hodnotách a zdravotním stavu. Tato data jsou nejcitlivější a na evropské úrovni jsou velmi přísně chráněná. Tato data ale v České republice nemáme dobře strukturovaná a úroveň elektronizace a strukturalizace záznamů pacienta je strašně nízká. Potrvá to nejméně deset patnáct let, než tato pacientská klinická data, s výjimkou několika fungujících registrů, vůbec budeme moci kvalitně analyticky využít.

Na druhou stranu máme relativně kvalitní administrativní data. To nejsou zdravotní data z definice GDPR, protože nevznikla při interakci s pacientem, ale jako sekundární data v administrativním procesu, přesněji pro vykázání péče zdravotní pojišťovně a její úhradu. Tato data od roku 2016 sekundárně využívá Národní zdravotnický informační systém (NZIS ÚZIS), a to nad celou populací České republiky. Problém je, že dostupnost těchto dat je omezená. Kapacita analyzovat data není ani u tak silné instituce, jako je Ústav zdravotnických informací a statistiky, neomezená. Kdybychom tato přísně anonymizovaná administrativní data uvolnili jako otevřené datové sady volně k dispozici, bylo by to snadnější. Když se zachová struktura dat, uvidíte historii, jak byl anonymní jedinec léčen. To jsou cenná data, nad kterými se dají dělat analýzy v oblasti HTA, ekonomické analýzy, ale můžete se dívat i na to, jak dobře se léčí. Tím myslím na národní úrovni. Nikdo nechce ostrakizovat jednoho lékaře nebo jednu nemocnici.

• Jak lze v datech, která už dnes na ÚZIS jsou, popsat kvalitu péče?

Vyžádali jsme si například od jedné zdravotní pojišťovny data o diabeticích a analyzovali jsme, jak jsou dodržovány guidelines, jestli se provádějí doporučené screeningy na onemocnění ledvin, očí a dalších komplikací. Nebo také jestli se například u pacientů s renálním onemocněním používají správné léky a jestli jsou diabetici správně léčeni antihypertenzivy a hypolipidemiky. Je mnoho možností, jak se na administrativních datech pojišťoven podívat na kvalitu péče a její dostupnost. O to se ochuzujeme, dokud data z Národního registru hrazených služeb nejsou v anonymizované podobě otevřená každému. Mají nulové riziko zneužití. Efekty mohou být jenom pozitivní.

Pokud data nemají riziko zneužití, a to anonymizované datové sady nemají, je plýtvání veřejnými penězi nechat s nimi pracovat jen státní úředníky a jejich analytiky z daní. Pusťme na to akademiky v rámci jejich grantů, komerční sektor, konzultační firmy. Možná tu je určité riziko špatné interpretace, ale nejsme malé děti, nemusíme si nic tajit o zdravotním systému.

• Také podle letošních rozhodnutí Ústavního soudu na toto téma na dostupná data máme nárok…

Hlavní podle mě je to sdělení Ústavního soudu, že při zpřístupňování dat se má hodnotit proporcionalita, porovnat dopady poskytnutí a neposkytnutí. Kdybychom jednou investovali do kvalitní anonymizace dat NZIS, bude takový test vždycky vycházet příznivě pro zveřejnění, protože jeho rizika budou vždy nulová.

• A co data pseudonymizovaná nebo agregovaná?

Tam už je relevantní se zamyslet, k jakým datům má mít přístup každý za ne­ome­ze­ných podmínek a kdo má mít za jakých podmínek přístup k těm cennějším, ale také citlivějším datům. V tom bych se nebránil jít cestou Skandinávie, Dánska nebo Švédska, kdy by byla každá žádost posuzována, jestli má žadatel oprávněný nárok a jak s daty naloží, v případě, že nejsou absolutně anonymizovaná. Mám na mysli třeba data z transplantačního registru nebo data o vzácných onemocněních. Pokud ale jde o data velkých skupin, namátkou kardiaků, diabetiků nebo osteoporotiků, u nich je riziko odhalení jedince při správné anonymizaci blízké nule.

• Někdy se z probíhajících diskusí zdá, jako by zveřejnění dat mělo velká rizika a jejich nezveřejnění žádná, ale tak to není, ne?

Mám dlouhodobě pocit, že česká zdravotní politika není řízena na principu rozhodování založeného na důkazech. Málokdy se rozhoduje podle tvrdých dat. Spíše se řídí politickými zájmy nebo zájmy nějaké profesní skupiny.

• Máme v Česku dostatek odborníků na veřejné zdraví a ekonomů, abychom vůbec využili dostupná data a rozhodovali se na základě dat?

Nemáme, ale to je i tím, že nejsou data, na kterých bychom mohli trénovat a školit lidi. Čekat na to, až tady vyrostou nějací analytici, a pak těmto analytikům zpřístupnit data, to by bylo nepochopení problému. Nejdřív tu musejí být k dispozici data a musí být poptávka po analýzách, pak do toho oboru lidi začnou vstupovat. Bylo to tak i s HTA. V roce 2008, když začala platit pravidla o stanovování cen a úhrad léků, bylo lidí, kteří uměli dělat HTA, nebo mu aspoň rozuměli, jednotky. Dneska to je obor, ve kterém jsou stovky lidí, ať už na straně státu, firem, nebo pojišťoven, vznikají zajímavé akademické výzkumné skupiny. Trvalo to dlouho, ale protože tu byla potřeba, tak tu ti lidé vyrostli, dávalo smysl do jejich výchovy investovat. V tom funguje trh práce spolehlivě. Lidi jdou tam, kde se dobře uživí. Nejdou tam, kde možná za deset let bude nějaká práce.

• Můžeme si něco z hlediska práce s daty slibovat od Evropského prostoru pro zdravotní data (EHDS)?

Můžeme, ale bylo by chybou čekat na implementaci EHDS. Stále ještě probíhají jednání, jak bude tato norma vypadat. Bojím se, abychom si neřekli, že to Evropa za nás vyřeší. Hodně z toho, o čem se bavíme, můžeme udělat mnohem rychleji.

V elektronizaci a otevření dat pro uživatele musíme vyjít rychle dopředu a už jsme s tím měli začít před lety. Pokud bychom čekali na přijetí nařízení EHDS, bude v tom zpoždění dalších minimálně pět let.

Nařízení má dopad nejen do práce se sekundárními daty, ale i do primárních dat. Má zaručit nárok každého jedince na přístup k vlastním zdravotním datům v digitální podobě. Okamžitě a odkudkoli si budeme moci stáhnout jakákoli data, která o nás jakýkoli poskytovatel zdravotních služeb vede. Nejedná se o nějaké opisy zpráv nebo výpisy ze zdravotní dokumentace, ale přístup k dokumentaci jako takové. Jsou státy, které už dnes implementují elektronickou zdravotnickou dokumentaci, do které pacient v reálném čase vidí. EHDS z toho má udělat standard.