Blatný: Cílem je, aby člověk s hemofilií nemusel na svou nemoc myslet
Léčba hemofilie prochází v posledních letech zásadní proměnou – od pouhé kontroly krvácení k ambici plnohodnotného života bez bolesti a neustálého vnitřního napětí. Doc. MUDr. Jan Blatný, Ph.D., z Komplexního hemofilického centra FN Brno přibližuje tyto změny v rozhovoru pořízeném na Evropském kongresu o trombóze a hemostáze (ECTH), který se letos vůbec poprvé konal ve středoevropském regionu, v Praze. Vysvětluje, jak moderní terapie proměňují přístup k dětským i dospělým pacientům a proč se dnešní léčba stále více orientuje nejen na klinické výsledky, ale i na kvalitu života.
- Léčba hemofilie je jednoznačně success story. Osud dětí, které jsou dnes takto diagnostikovány, bude zcela jistě úplně jiný než osud těch, které byly diagnostikovány před 20–30 lety. Co se v poslední dekádě nebo dvou změnilo?
Téměř všechno. Nejen děti, ale i dospělí jsou na tom dnes úplně jinak, než tomu bylo před deseti či dvaceti lety. Kdybych to měl shrnout, dá se říct, že nejzásadnější rozdíl spočívá v tom, že dnes máme volbu. To, co bylo dříve jedinou, a tedy nutnou možností léčby, je dnes jednou z alternativ.
Léčba faktory krevního srážení, tedy ta tzv. substituční léčba, kdy doplňujeme to, co chybí, je stále přítomna. Určitě není mrtvá a dál se vyvíjí. Zmíním například faktory s ultradlouhým poločasem, kdy se místo dřívějšího podávání dvakrát až třikrát týdně dostáváme na intervaly jednoho až dvou týdnů. Zároveň je ale k dispozici i celá řada nových léků. O některých už víme, o jiných teprve uslyšíme. Jak léky, které napodobují efekt faktoru VIII, tedy takzvané mimetické léky, tak rebalanční terapie, jež se snaží novým způsobem nastavit rovnováhu v krevním srážení bez nutnosti doplňování chybějícího faktoru, představují možnosti, které zásadně rozšiřují léčebné spektrum.
Vy jste sama zmínila, že děti jsou na tom dnes jinak. Děti s hemofilií, ale i s některými dalšími vrozenými poruchami krevního srážení dnes v běžném životě prakticky nerozeznáte od zdravých. Když je potkáte na ulici, nepoznáte, že jim něco je. Dožívají se zcela normálního věku – pochopitelně v dospělé části života.
Pokud byste se podívala do dat Českého národního hemofilického programu, respektive jeho registru, zjistíte, že medián krvácení v České republice je za posledních několik let prakticky nula, a to bez ohledu na typ a tíži hemofilie. I na tomto kongresu zazněly informace o nové léčbě. Přednáška profesora Hermance shrnula všechny možnosti, které máme v současnosti k dispozici.
Já bych se rád bych zaměřil především na to, jak se zásadně změnil přístup k léčbě dětí. A to jak těch, které jsou na jejím začátku, tak těch, které již byly předléčené, protože se jim dnes otevírá řada nových možností. Určitě je na co se těšit – ke změně v léčbě hemofilie jednoznačně došlo. S trochou nadsázky se dá říct, že klinických studií je někdy více než pacientů, které bychom do nich mohli zařadit, ale to je vlastně dobrá zpráva. Znamená to, že léků, které se připravují a budou připravovat, bude hodně, a já nemám vůbec obavu o budoucnost osob s hemofilií, ať už jsou to chlapci, nebo dívky, stejně jako pacientů s von Willebrandovou chorobou či dalšími vrozenými poruchami krevního srážení.
- Dá se něco více udělat pro starší pacienty, kteří tyto možnosti ještě nemohli využít a u nichž došlo k opakovaným krvácením do kloubů a následné invaliditě?
Žádná z těchto léčebných možností už bohužel nedokáže obnovit poškozené kloubní zdraví. To je možné pouze chirurgickou cestou, například výměnou kloubu tam, kde je to indikováno. Nové léky však těmto pacientům nabízejí zásadní benefit v podobě eliminace bolesti. I při poškození kloubního zdraví tak bolest nemusí být nutnou součástí jejich každodenního života.
Řada lidí, kteří mají postiženo větší množství kloubů a byli tímto stavem limitováni například v možnosti podávání léků do žíly, dnes může využít podkožní aplikaci. Ta je technicky méně náročná a vyžaduje výrazně méně složitých pohybů i koordinace kloubů než intravenózní podání. I zde je tedy pro některé pacienty patrná zásadní změna.
Pro některé z nich může být v budoucnu možností také genová léčba, pokud budou zdravotně natolik stabilní, aby ji mohli podstoupit. V České republice se zatím uvažuje o léčbě hemofilie B formou genové terapie. I pacienti, kteří jsou relativně spokojeni se svou stávající léčbou, mohou se svými lékaři znovu projít všechny nové možnosti, které se objevují.
A v rámci toho, čemu se anglicky říká shared decision making, tedy posunu od paternalistického přístupu typu „já vám řeknu, co máte dělat“ k modelu, kdy se lékař a pacient společně domlouvají na tom, co je pro konkrétního člověka, jeho zdraví a životní styl nejlepší, se i tito pacienti mohou posunout dál. Možností je dnes pro ně pochopitelně výrazně více než dříve.
- Komunita odborníků, kteří se tomuto onemocnění věnují, je v České republice silná, stmelená a aktivně komunikující. Máme velmi dobře fungující pacientské organizace, existuje registr, máme dedikovaná centra. Přesto – co se dá ještě zlepšit na organizaci a dostupnosti péče o tyto pacienty?
V první řadě bych si přál, aby nedošlo k žádnému omezování. Nežijeme v době, kdy by se nehledaly úspory, naopak – z řady objektivních důvodů je snaha náklady nějakým způsobem redukovat. Právě zde se ale projevuje jistý altruismus naší společnosti. U lidí, kteří jsou postiženi vrozeným onemocněním nikoli vlastní vinou, ať už se jedná o koagulopatie, nebo jiná vzácná onemocnění, jsme ochotni poskytovat péči i přesto, že je nákladná.
Dobrou zprávou je, že náklady na tuto péči se v současnosti nijak dramaticky nezvyšují. Snažíme se o to, aby roční léčba, minimálně v oblasti hemofilie, byla i přes příchod nových léků srovnatelná s tou předchozí. Lze to vnímat jako určitý kompromis mezi inovací a udržitelností systému.
Rád bych vyzdvihl také velmi dobrou vůli zdravotních pojišťoven k otevřené komunikaci a další spolupráci. V tomto směru si myslím, že nastavení je nyní výrazně pozitivní.
Co ale můžeme dále zlepšit, je zapojení většího počtu dalších odborníků do té péče. Už totiž nejde pouze o to, zda máme k dispozici lék, zda je bezpečný nebo účinný – tyto otázky jsou dnes do značné míry uspokojivě vyřešeny. Nyní se posouváme dál. Nejde jen o to potlačit krvácení, ale dosáhnout toho, aby život člověka s tímto onemocněním byl skutečně srovnatelný se životem zdravého člověka.
Použiji znovu anglický termín hemophilia-free mind – tedy stav, kdy jste nejen zdravotně stabilní, ale zároveň už v sobě nemáte ono trvalé vnitřní napětí, ten „červík pochybností“, který vás neustále vrací k vědomí nemoci. A právě s léky, které máme k dispozici nebo které budou brzy dostupné, je tento cíl podle mého soudu jednoznačně dosažitelný.