Dostupnost terapie v regionu střední Evropa

Proklamace o tom, že zdravotní péče je pro všechny bezplatná, má své negativní konsekvence. Historicky přiškrcené rozpočty pro úhradu nových a účinných léčebných modalit pro závažná chronická onemocnění, aby v rozpočtu zbyly prostředky na zbytnou zdravotní péči, se ukázaly ve farmakoekonomických analýzách jako velmi pochybné politikum. Roztroušená skleróza je onemocnění, které zpravidla začíná v mladé dospělosti, postihuje jedince v produktivním věku a ženy v plodném věku. Jsou‑li tito pacienti adekvátně léčeni „drahými“ léky, pak jsou schopni pracovat, tudíž odvádějí zdravotní daň a nečerpají sociální dávky jako neléčení nemocní, jejichž onemocnění progreduje a stávají se invalidními. Českému systému trvalo desítky let, než tento fakt uznal. Ale podle prezentace profesorky Evy Kubaly Havrdové na ECTRIMS 2018, které se konalo uprostřed října v Berlíně, tyto problémy řeší celý region střední a východní Evropy.

Profesorka Eva Kubala Havrdová auditoriu představila, s jakými problémy se potýkají neurologové, kteří chtějí léčit roztroušenou sklerózu (RS) podle doporučených postupů ECTRIMS v oblasti střední a východní Evropy.

„Nemohu zasvěceně hovořit o podmínkách léčby v západní Evropě, ale protože jsem byla v oboru již v době, kdy se na trhu objevily první účinné léčivé přípravky pro roztroušenou sklerózu, mohu přiblížit přehled, jaká je situace dostupnosti léků v zemích střední a východní Evropy,“ uvedla svou prezentaci profesorka Kubala Havrdová.

Česká republika

Úhrada interferonu beta‑1b byla schválena v roce 1996 pro prvních 46 pacientů a bylo ustanoveno sedm RS center, a to nikoli z důvodu poskytování komplexní péče, ale proto, aby bylo možné regulovat preskripci. Kritéria úhrady byla velmi přísná a Česká neurologická společnost opakovaně jednala se zdravotními pojišťovnami. Léčba byla hrazena jen pacientům s vysokou aktivitou onemocnění a nikdy se nezměnila s jedinou výjimkou. Tou bylo schválení úhrady pro pacienty s klinicky izolovaným syndromem v roce 2009 (čtyři roky po schválení v EU). Pacientům je hrazena léčba, pokud u nich dojde ke dvěma atakám za jeden rok nebo třem atakám za dva roky, přičemž EDDS nepřesáhne 4,5 bodu. V prvních dvou letech bylo sledováno 150 léčených pacientů, aby se potvrdila účinnost terapie, protože české regulatorní úřady neuvěřily klinickým studiím. Naše výsledky prokázaly 67% pokles relapsů a 80% snížení počtu hospitalizací pro relaps. Po této analýze bylo možné do léčby zařadit další nemocné, uvedla profesorka Eva Kubala Havrdová.

Následně až do roku 2006 se každým rokem navyšoval počet nemocných o 18 procent a nákupy ze zdravotního pojištění probíhaly centrálně. V roce 2006 nový ministr zdravotnictví zrušil pravidla centrálního nákupu jako eventuální možnosti korupčního jednání. Tím došlo ke zpomalení navyšování počtu pacientů a každé zdravotnické zařízení si samo vyjednávalo ceny s farmaceutickými společnostmi. Dále profesorka uvedla: „V roce 2007 jsme byli obviněni z přílišného utrácení za léky pro léčbu roztroušené sklerózy. Léčivé přípravky pro roztroušenou sklerózu byly prohlášeny za neúčinné a nákladově neefektivní. To vedlo k okamžitému navázání spolupráce s Giselou Kobelt, aby byl navržen design studie k ověření nákladové efektivity léčby roztroušené sklerózy.“

Výsledky studie COMS, která byla provedena na základě dat 909 nemocných s RS ve všech stadiích stratifikovaných podle EDSS, prokázaly, že nejvyšší náklady jsou spojeny s disabilitou a nemocní s EDSS 7–9,5 stojí společnost nejvíce. Nejde jen o přímé zdravotnické výdaje, ale o výdaje na sociální péči nejen samotných nemocných, ale i jejich blízkých, kteří se o disabilní nemocné starají. Léčbou se předejde předčasnému čerpání invalidních důchodů a příspěvků na bezmocnost, zatímco pacienti, kteří jsou léčeni přípravky modifikujícími chorobu, pracují (alespoň na částečný úvazek), nečerpají sociální dávky, a navíc odvádějí zdravotní daň.1 Výsledky této studie byly uveřejněny v roce 2012 v Multiple Sclerosis Journal. Od té doby již nebyla zpochybňována nákladová efektivita léčba RS. „Všem zemím, které se s tímto problémem potýkají, radím, aby provedly totéž. Je nutné vycházet z místních dat, protože obecná data z klinických studií jsou velmi podobná jak ve východních, tak v západních zemích, ale nákladová efektivita se může v různých zemích lišit,“ řekla profesorka Kubala Havrdová.

K určitému průlomu v úhradách došlo v roce 2009, kdy byla schválena úhrada léčby nemocným s CIS, tj. pacientům, kteří měli doloženou ataku léčenou steroidy s nálezem na magnetické rezonanci a s pozitivitou oligoklonálních pásů v mozkomíšním moku. „To umožnilo navíc od r. 2013 léčit nemocné do čtyř týdnů od stanovení diagnózy,“ dodala profesorka.

V současnosti již víme, že všechny léky první linie neúčinkují u každého pacienta s RS. „Zde pomohla pacientka, která nemohla být léčena interferony a glatiramer acetátem a svým příběhem sděleným v televizi završila boj o úhradu vysoce účinných léků, v tomto případě natalizumabu, v jehož SPC se uvádí indikace výskytu dvou relapsů během jednoho roku. Podobný příběh se opakoval po dvou letech, kdy výrobce alemtuzumabu čekal mnoho let na úhradu pro nemocné s vysoce aktivní roztroušenou sklerózou,“ sdělila auditoriu profesorka Eva Kubala Havrdová.

V jednání se státními institucemi jsou v poslední době značným přínosem data z českého národního registru ReMuS, který v současnosti sbírá data od všech léčených pacientů. Odhaduje se, že v ČR žije asi 20 000 nemocných s RS, z toho je 10 500 léčeno. Do července 2018 bylo nutné u 30 procent nemocných eskalovat terapii. Celkem 59 procent nemocných pracuje a jen 34 procent je v různém režimu důchodu a sociálních dávek, ale část z nich pracuje na částečný úvazek, což je dobrým argumentem pro vyjednávání úhrad léčby s oficiálními institucemi. Šest procent nemocných je na mateřské dovolené.

„I přes značné pokroky v přístupu k léčbě existují v Česku stále nedořešené problémy, kterými je například přístup k eskalační terapii, opožděný vstup nových přípravků a ztížený přístup k doprovodné terapii, jako je fyzioterapie, psychoterapie a sociální poradenství,“ upozornila profesorka Kubala Havrdová. Velmi diskutabilní je i role pacientských organizací.

Ostatní země regionu

Následně se profesorka Eva Kubala Havrdová věnovala situaci v Polsku, Rumunsku, Maďarsku, Bulharsku a na Slovensku. Nejsou však dostupné zcela relevantní epidemiologické studie z těchto zemí a mnoho statistických údajů vychází z odhadů.

Polsko se svými 38 miliony obyvatel má asi 45 000–55 000 nemocných s RS; léčeno je 12 000 z úhrad zdravotních pojišťoven a dalších 12 000 v rámci klinických studií. Situace v Polsku se velmi zlepšila v průběhu posledních tří až čtyř let. Ostatní nemocní nejsou diagnostikováni, nejsou léčeni a mnoho pacientů je na čekací listině. Léčba klinicky izolovaného syndromu není hrazena z prostředků zdravotního pojištění s výjimkou léčby akutní ataky methylprednisolonem. V Polsku stále platí přísná kritéria zařazení do léčebného programu. V první linii je léčeno 26 procent nemocných dimethyl fumarátem (market leader od 2016), interferonem beta‑1b 23 procent nemocných, glatiramer acetátem 16 procent; ve druhé linii pak fingolimodem šest procent pacientů a natalizumabem tři procenta.

V Maďarsku se situace za poslední roky také zlepšila. Žije zde 10 milionů obyvatel a asi 8 000 pacientů s RS (nižší prevalence než v ČR), z čehož má remitentní‑relabující RS 75 procent nemocných (4 344 je léčeno, z toho 23 procent v eskalaci natalizumabem, fingolimodem a alemtuzumabem). Na rozdíl od ČR je dimethyl fumarát v Maďarsku v první léčebné linii. V současnosti jsou v Maďarsku všechny schválené přípravky pro léčbu RS hrazeny ze zdravotního pojištění. Léčba klinicky izolovaného syndromu je hrazena, pokud podle nových kritérií splňuje požadavky na diagnózu remitentní‑relabující RS.

Rumunsko se svými 20 miliony obyvatel a s neznámou prevalencí RS léčí 4 300 nemocných. Terapie klinicky izolovaného syndromu je hrazena u interferonu beta a glatiramer acetátu. Eskalační terapie je hrazena v souhlase se SPC konkrétního přípravku.

Bulharsko má 7 milionů obyvatel a podle konsensu expertů je RS léčena jen v rámci nemocnic. Všechny schválené léky pro EU jsou v Bulharsku hrazeny pro 1 870 nemocných (9 procent v eskalační léčbě). V Bulharsku stále platí velmi striktní úhradová kritéria pro zahájení terapie: dva relapsy za rok a EDSS nižší než čtyři body. Pro eskalaci je nutné zaznamenat dva relapsy za dva roky při léčbě přípravky první linie. Od roku 2016 byl spuštěn sběr dat v rámci SmartMS databáze.

Také na Slovensku se za posledních několik let posunula dostupnost léčby RS. Například dimethyl fumarát je hrazen již v první linii; je jím léčena téměř polovina nemocných v první linii, v eskalační terapii je léčba hrazena 21 procentům nemocných.

Závěrem profesorka Eva Kubala Havrdová shrnula, že léčba v oblasti střední a východní Evropy není řízena vědeckými poznatky, ale nařízeními vlády a státních institucí a zdravotními pojišťovnami. Pozice pacientských organizací je slabá a s výjimkou České republiky nejsou ve střední a východní Evropě medializována a zohledňována farmakoekonomická data.

„Podle dat dvou set pacientů z našeho centra je velmi obtížné dosáhnout stavu NEDA (No Evidence of Disease Activity) u pacientů léčených přípravky první linie po dobu čtyř let. NEDA 3 a 4 dosahují méně než čtyři procenta léčených pacientů. Většina těchto pacientů, u nichž se ukáže léčba první linie jako neefektivní, by měla být převedena na přípravky eskalační léčby.“

Existuje mnoho rozdílů v přístupu k léčbě RS napříč zeměmi EU. Země s nižším hrubým národním produktem jsou znevýhodněny v přístupu pacientů k léčbě RS (poukazování na nedostatek zdrojů pro léčbu RS) a národní doporučené postupy toto znevýhodnění odrážejí. Pacientské organizace by měly být průbojnější v prosazování práv na adekvátní účinnou terapii, zohlednit by se měla data ze světových registrů.

Zdroj: Blahova Dusankova J et al. Mult Scler. 2012 May;18(5):662–668.

Zdroj: MT