Léky na vzácná onemocnění mají získat efektivnější cestu k úhradě

Další krok pro zajištění standardních úhrad léků pro vzácná onemocnění – podle ministerského návrhu by měly mít zvláštní zacházení i ty léčivé přípravky registrované pro léčbu některého vzácného onemocnění, které nemají oficiální „orphan designaci“ na evropské úrovni.

Přestože byla před čtyřmi lety legislativa upravena tak, aby vysoce inovativní léky a léky na vzácná onemocnění měly šanci získat standardní úhradu z veřejného zdravotního pojištění, určitá specifická skupina přípravků zůstává nadále dostupná výhradně v režimu pro mimořádnou úhradu jediné možné léčby. To vyžaduje administraci žádosti podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění jak na straně žadatele a jeho lékaře, tak na straně zdravotní pojišťovny a představuje to bariéru v reálné dostupnosti přípravku.

Touto specifickou skupinou jsou léčivé přípravky, které jsou sice registrovány pro léčbu některého ze vzácných onemocnění a tato indikace je přímo uvedena v souhrnu údajů o přípravku, ale nejsou oficiálně určeny podle evropského nařízení jako léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – nemají takzvanou orphan designaci.

„Tyto léčivé přípravky v současnosti nemají zavedenou cestu, jak získat úhradu z veřejného zdravotního pojištění. Zavázali jsme se, že jakmile bude nejbližší příležitost, tak to napravíme. V současném návrhu novely zákona tak činíme a nastavujeme pravidla i pro ty přípravky, které jsou určeny pro léčbu vzácných onemocnění, avšak nemají designaci od Evropské lékové agentury,“ uvedl Petr Davídek, ředitel odboru léčiv a zdravotnických prostředků ministerstva zdravotnictví.

Současná legislativní situace se dotýká jak konkrétních pacientů, tak i systému zdravotního pojištění v širším smyslu. Mezi těmito přípravky jsou totiž podle vysvětlení ministerstva zdravotnictví takové přípravky, které mají potenciál přinášet proti již hrazeným lékům na vzácná onemocnění úspory. Ministerstvo zdravotnictví proto navrhuje změnu pravidel.

Lepší nebo levnější

Podle informací z vnitřního připomínkového řízení by podmínkou přiznání úhrady pro „další přípravek pro léčbu vzácného onemocnění“ mělo být, že už v Česku je schválen a hrazen výchozí léčivý přípravek, který prošel procesem pro orphan léky. Musí být prokázáno, že další přípravek má přinejmenším stejnou účinnost jako ten výchozí. Při srovnatelné účinnosti musí být pro zdravotní pojišťovny v reálné praxi levnější. Pokud má lepší účinnost než výchozí přípravek, musí znamenat nanejvýš stejně vysoké náklady jako výchozí orphan lék. Zároveň pokud je daný lék už v Česku hrazen pro jinou indikaci, úhrada v indikaci pro léčbu vzácného onemocnění nesmí být vyšší. Tyto principy by měly přinést ve zdravotním pojištění úspory.

Změna je součástí širší novely zákona o veřejném zdravotním pojištění, kterou ministerstvo dokončilo a začalo k ní sbírat připomínky. Účinná by mohla být od roku 2028.

Existence systémových pravidel, jak léčivé přípravky na vzácná onemocnění vstupují do hrazené péče, je jednou ze silných stránek péče o pacienty s vzácným onemocněním v České republice. K dalším patří to, že letos byla na úrovni vlády schválena Národní strategie pro vzácná onemocnění na roky 2026 až 2035. Jak autoři strategie upozorňují, v Evropské unii probíhá revize rámce dostupnosti léčivých přípravků, včetně léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.

V České republice se odhaduje, že s vzácným onemocněním žije až 500 000 lidí. Péče o ně má rezervy zejména v oblastech organizace a koordinace péče, dostupnost specializovaných služeb, multidisciplinární přístup, nedostatečné datové zázemí a navazující sociální podpora.