Nové prostory Centra excelence CREATIC LF MU zrychlí přístup k individualizované inovativní léčbě

„Od samého počátku stojí v centru našeho zájmu pacient se vzácným onemocněním, pro kterého často neexistuje dostupná terapie,“ uvedla u příležitosti dubnového otevření nových laboratoří pro výzkum, vývoj a výrobu pokročilých buněčných a genových terapií ve zrekonstruovaném pavilonu C03 Univerzitního kampusu Masarykovy univerzity ředitelka Centra excelence CREATIC LF MU doc. MUDr. Regina Demlová, Ph.D.

Na ploše více než 1 000 m2 vzniklo šest výrobních jednotek v certifikovaných čistých prostorech, které splňují mezinárodní standardy správné výrobní praxe pro výrobu léčivých přípravků somatobuněčné terapie, genové terapie a rekombinantních proteinů. Technologické vybavení centra zahrnuje nejmodernější platformy, například sekvenační systém pro detailní analýzu genetických změn prostřednictvím technologie dlouhých čtení DNA. Pro výrobu buněčných a genových terapií jsou využívány moderní automatizované systémy, které zvyšují míru standardizace a bezpečnosti výrobních postupů. Laboratoře jsou dále vybaveny pokročilými analytickými technologiemi, včetně chromatografických systémů, průtokové cytometrie či zařízení pro monitorování buněčných procesů v reálném čase. Rekonstruované prostory v pavilonu C03 nepředstavují pouze technologické rozšíření zázemí pro výzkum a výrobu. CREATIC zde buduje komplexní centrum excelence propojující špičkovou infrastrukturu s multidisciplinární expertizou v oblasti translační medicíny, regulatorních procesů, klinické implementace a odpovědného rozvoje inovací. Nové laboratoře a výrobní jednotky tak mají podpořit vznik terapeutických řešení, která budou nejen technologicky pokročilá a klinicky přínosná, ale také společensky odpovědná a připravená pro reálné využití v klinické praxi.

Vývoj a výrobu ztěžují vysoké regulační požadavky

„V ČR žije odhadem 500 000–600 000 lidí se vzácným onemocněním. Souhrnně jde přibližně o pět až šest procent populace, protože existuje zhruba šest až osm tisíc různých diagnóz vzácných onemocnění. Patří sem jak vzácné nádory, tak neonkologická onemocnění. Jednotlivé diagnózy jsou sice raritní, ale v součtu jde, jak vidno, o velkou skupinu pacientů s různými potřebami,“ říká doc. Demlová a dodává: „Vyvíjené inovativní léčivé přípravky jsou pro tyto pacienty naprosto zásadní, protože mohou představovat jedinou kauzální léčbu. Zejména genové terapie cílí na příčinu onemocnění, nikoli jen na symptomy. U některých pacientů mohou znamenat výrazné zlepšení kvality života, nebo i vyléčení. Zvlášť u geneticky podmíněných diagnóz jde o průlomový přístup.“

Doc. Demlová připomíná, že největší výzvou pro schválení takovéto inovativní léčby vzácných onemocnění je malý počet pacientů a možná heterogenita projevů daného onemocnění. „Proto se i obtížně navrhují klinické studie a získávají statisticky robustní data. Chybějí také přirozené kontrolní skupiny. Regulační a etické požadavky přitom zůstávají vysoké, jsou nastaveny obdobně jako pro onemocnění, kterými trpí stovky tisíc pacientů,“ zdůrazňuje doc. Demlová.

Imunoterapie MyDendrix s první nemocniční výjimkou pro klinické podávání

Z laboratoří Farmakologického ústavu a Centra excelence CREATIC LF MU, kde působí výzkumná skupina Národního ústavu pro výzkum rakoviny (NÚVR) vedená prof. RNDr. Lenkou Zdražilovou Dubskou, Ph.D., si již některé moderní, individuálně připravované léčivé přípravky našly cestu až k pacientům. Patří mezi ně buněčná protinádorová terapie MyDendrix založená na využití autologních dendritických buněk u dětí s vysoce rizikovými malignitami, která jako první v České republice získala tzv. nemocniční výjimku udělovanou Státním ústavem pro kontrolu léčiv pro podávání v klinické praxi. Dalším je buněčný léčivý přípravek FlyCellix na bázi alogenních mezenchymálních kmenových/stromálních buněk zaměřený na léčbu epidermolysis bullosa. Pracuje se i na lécích založených na expandovaných lymfocytech infiltrujících tumor a na genové terapii na bázi imunitních buněk (NK buňky, T lymfocyty, makrofágy) s chimérickým antigenním receptorem (CAR).

„Naše výzkumná skupina stojí na propojení dvou silných pilířů, kterými jsou NÚVR a Centrum excelence CREATIC LF MU, jež je středoevropským centrem v oblasti genové a buněčné terapie pro vzácná onemocnění. Naším cílem je tyto mise organicky skloubit, přenášet výsledky výzkumu k pacientům, podporovat vznik inovativních terapií a posilovat odborné kapacity české vědy v této mimořádně perspektivní oblasti,“ uvedla před časem na webu NÚVR prof. Zdražilová Dubská. „Klíčem je především dostatek lidí s vědeckým entuziasmem, drivem a osobní odvahou pustit se do náročných výzev. Špičkový výzkum je dnes nutně multidisciplinární, vyžaduje schopnost překračovat hranice oborů, vidět věci v širších souvislostech a nebát se spolupracovat s odborníky z jiných oblastí. Tím, co často české vědce limituje, je úzká specializace bez širšího kontextu. Když je cílem vyvinout něco skutečně nového a přenést to do klinické praxe, je potřeba mít komplexní rozhled.“

Regionální fungování, mezinárodní působení

Jaké výhody přináší existence Centra excelence CREATIC LF MU, ve kterém „pod jednou střechou“ probíhá základní výzkum, preklinický vývoj i výroba a na ně navazující klinické studie léků u lůžka pacienta? „Integrace výrazně zrychluje přenos poznatků do praxe. Zlepšuje komunikaci mezi vědci, vývojem a výrobou a klinickými pracovišti. Umožňuje flexibilní vývoj léčiv na míru konkrétním pacientům. Zvyšuje také kvalitu a bezpečnost celého procesu,“ říká doc. Demlová a dodává: „Centrum excelence CREATIC LF MU je budováno s cílem poskytovat léčbu pacientům na regionální i národní úrovni, případně i v rámci střední Evropy v dostupné vzdálenosti od centra. Buněčné a genové autologní terapie vznikají úpravou vlastních buněk pacienta, proto je klíčová blízkost místa vývoje a výroby. Evropa zároveň podporuje vznik obdobných center excelence pro pokročilé terapie, která fungují regionálně a současně mezi sebou spolupracují.“

Doc. Demlová ještě připomíná že bez možnosti spolupráce v rámci národních konsorcií, jako je NÚVR, či velkých výzkumných infrastruktur, jako je CZECRIN pro akademická klinická hodnocení v ČR, které propojují špičková pracoviště v České republice i napříč Evropou, by byl výzkum a přenos jeho výsledků do praxe složitější. „Sdílení dat, pacientů i know‑how je u vzácných onemocnění klíčové. Národní i mezinárodní sítě tak umožňují realizaci větších studií a rychlejší validaci výsledků. Zároveň zvyšují šanci, že se inovace dostanou k pacientům včas.“