Stránky jsou určené odborníkům ve zdravotnictví.
Úterý 19. listopad 2019 | Svátek má Alžběta
  |  Politika  |  Komentáře  |  Finance  |  Kongresy  |  Z regionů  |  Tiskové zprávy  |  Legislativa  |  Rozhovory  |  

INFORMACE

PŘIHLÁŠENÍ
Registrovaný e-mail:
Heslo:
 

Děti se SMA žijí bez nutnosti plicní ventilace, dokládají publikovaná data

Děti se SMA žijí bez nutnosti plicní ventilace, dokládají publikovaná data

Medical Tribune 20/2019
14.10.2019 09:54
Zdroj: MT
Autor: mof
Časopis Neuromuscular Disorders publikoval data z probíhající studie NURTURE zkoumající léčbu základní příčiny spinální muskulární atrofie (SMA).

Ukazují, že děti, u nichž byla zahájena léčba nusinersenem před nástupem klinických příznaků, na tom jsou ve srovnání s těmi s běžným průběhem onemocnění nesrovnatelně lépe.



Jedním z podstatných výsledků studie je fakt, že 100 procent účastníků, jejichž průměrný věk činil tři roky, přežívalo bez nutnosti nepřetržité plicní ventilace. Většina neléčených pacientů se SMA typu 1 se přitom bez ní nedožije ani druhých narozenin.

„Mimořádné výsledky dosažené v této studii zdůrazňují zásadní význam screeningu novorozenců a včasné léčby před nástupem jakýchkoli klinických symptomů,“ zdůrazňuje v této souvislosti Darryl De Vivo, profesor neurologie a pediatrie na Irving Medical Center Kolumbijské univerzity v New Yorku.

Data dále ukazují, že 100 procent dětí bylo schopno samostatného sezení, přičemž při přirozeném průběhu onemocnění toho není schopen žádný pacient se SMA typu 1 a pacienti se SMA typu 2 mohou sedět pouze s pomocí. A 88 procent dětí bylo schopno samostatné chůze, přičemž mnohé z nich začaly chodit v běžném batolecím věku. Při přirozeném průběhu SMA pacienti se SMA typu 1 ani 2 nikdy samostatně nechodí.

„Výsledky studie potvrzují trvanlivost výsledků presymptomatické proaktivní léčby a schopnost této léčby zvrátit přirozený vývoj onemocnění. Díky léčbě dokáže velký počet dětských pacientů průběžně plnit milníky rozvoje tělesné motoriky,“ podotýká prof. De Vivo.

Nusinersen v této studii prokázal účinnost u pacientů až do věku téměř čtyř let, neboť motorika účastníků studie se i nadále rozvíjela a pacienti nevykazovali žádné známky ztráty motorické funkce. Nusinersen byl dobře snášen a ani po téměř čtyřech letech léčby nebyla zjištěna nová možná rizika týkající se jeho bezpečnosti.

„Nově získaná data dokládají úspěšnost léčby, díky níž jsou děti schopny samostatné chůze i ve věku čtyř let, přičemž obvyklá délka dožití by u neléčených pacientů s nejzávažnější formou SMA nedosáhla ani dvou let. Studie poskytuje další data prokazující, že dosažené zlepšení zdravotního stavu je trvalé,“ dodává k tomu Kenneth Hobby, předseda Cure SMA, organizace zabývající se léčbou SMA.

Do studie NURTURE bylo zařazeno 25 presymptomatických pacientů se SMA (s největší pravděpodobností by se u nich rozvinula SMA typu 1 nebo 2), kterým byla podána první dávka nusinersenu ještě před dosažením šesti týdnů věku.

Čtěte také:


Copyright © 2000-2019 MEDICAL TRIBUNE CZ, s.r.o. a dodavatelé obsahu (ČTK).
All rights reserved.  Podrobné informace o právech.  Prohlášení k souborům cookie.  

Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?

Tyto stránky jsou určeny odborným pracovníkům ve zdravotnictví. Informace nejsou určeny pro laickou veřejnost.

Potvrzuji, že jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou oprávněnou léčivé přípravky vydávat.
Beru na vědomí, že informace obsažené dále na těchto stránkách nejsou určeny laické veřejnosti, nýbrž zdravotnickým odborníkům, a to se všemi riziky a důsledky z toho plynoucími pro laickou veřejnost.
Pro vstup na webové stránky je potřeba souhlasit s oběma podmínkami.
ANO
vstoupit
NE
opustit stránky