Přeskočit na obsah

Data z klinické praxe prokazují účinnost přípravku Spinraza v léčbě dospělých se SMA. Nově jsou součástí souhrnu údajů o přípravku

vozíčkář
Foto: shutterstock.com

Přípravek Spinraza (účinná látka nusinersen), který se používá k léčbě spinální muskulární atrofie (SMA) u novorozenců, dětí i dospělých, má nově souhrn údajů o přípravku (SPC), který zohledňuje klinická data o jeho účinnosti. Jde tak o jediný lék na SMA, který má údaje o účinnosti u dospělých pacientů přímo v SPC. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) svým rozhodnutím zároveň deklarovala bezpečnost léku Spinraza a přípravek tak nepodléhá dalšímu sledování.

Příbalová informace nově obsahuje data z reálné klinické praxe dokládající, že léčba přípravkem Spinraza vede k významnému zlepšení a stabilizaci motorických funkcí u dospělých pacientů. EMA touto změnou potvrzuje studiemi již prokázanou účinnost a bezpečnost léčby.

Rozhodnutí EMA zahrnuje do SPC přípravku Spinraza průkazná data z reálné klinické praxe při léčbě dospělých. Doplnění zmíněných dat do příbalové informace také přispívá k posílení důvěry lékařů v účinnost a bezpečnost přípravku SPINRAZA při léčbě pacientů s SMA v různých věkových kategoriích a s různým stupněm závažnosti onemocnění.

V uplynulých dvou letech narušila pandemie onemocnění covid-19 plánovanou léčbu některých pacientů se SMA, neboť byly nemocnice v souvislosti s pandemií nuceny přistoupit ke změnám v managementu péče. EMA přidala do souhrnu údajů o přípravku novou formulaci uvádějící, že pokud pacient vynechá nasycovací nebo udržovací dávku přípravku Spinraza je třeba upravit dávkovací schéma tak, aby se hladina nusinersenu obnovila na úroveň očekávanou v případě, že by k přerušení léčby nedošlo.

Aktualizované znění SPC nyní také obsahuje pokyny pro předepisující lékaře uvádějící, jak upravit dávkovací schéma přípravku Spinraza v případě, že pacient vynechá nebo musí odložit léčbu z důvodu onemocnění covidem-19 nebo kvůli jiným životním okolnostem.

O spinální svalové atrofii (SMA)

SMA je vzácné neuromuskulární onemocnění genetického původu postihující jedince všech věkových kategorií. V průběhu onemocnění dochází k úbytku motorických neuronů v míše a prodloužené míše, což vede k postupné svalové atrofii a ochabování svalstva. SMA je způsobena nedostatečnou tvorbou proteinu SMN (survival motor neuron) v důsledku poškození nebo absence genu SMN1, přičemž onemocnění může mít různý stupeň závažnosti.5 Někteří jedinci s SMA nejsou schopni sedět, někteří sedět dokáží, ale nejsou schopni chůze, a někteří jsou schopni chůze, ale mohou tuto schopnost postupem času ztratit.6 Bez léčby by se děti s nejtěžší formou SMA nedožily ani svých druhých narozenin.

SMA postihuje přibližně 1 z 10 000 živě narozených dětí, je nejčastější genetickou příčinou úmrtí kojenců a způsobuje různé formy postižení u dospívajících a dospělých pacientů.

Zdroj: Biogen.com

 

Sdílejte článek

Doporučené

Opomenutá předcovidová varování

3. 10. 2022

Pandemie covidu‑19 se stala svým rozsahem a dopadem zatím největší globální zdravotní krizí 21. století, která svět výrazně zaskočila. Nemuselo k…