Natalizumab představoval pro léčbu roztroušené sklerózy opravdovou revoluci, prokazatelně zlepšuje i kvalitu života lidí

Účinná léčba roztroušené sklerózy se u pacientů projevuje v každodenním životě a oblastech, které se v praxi příliš nesledují. Dokládá to řada observačních studií zaměřených na různé faktory ovlivňující kvalitu života i zkušenosti z ambulancí. MUDr. Jana Lízrová Preiningerová, Ph.D. (Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd 1.LF UK a VFN) představuje zkušenosti s léčbou natalizumabem, který je nově možné podávat pacientům subkutánně. 

•  Natalizumab se používá k léčbě pacientů s roztroušenou sklerózou více než 15 let. Jak hodnotíte toto období?

Přípravek Tysabri používáme tam, kde předpokládáme vysoce aktivní průběh choroby. Za těch 15 let už jsme se s jeho účinky velmi dobře seznámili a možná už si ani nepamatujeme, jaké to bylo, když v roce 2006 velká část našich pacientů neodpovídala dobře na léky první linie, nedosahovali stabilizace a neměli jsem jim co nabídnout. Nástup léku, který nám umožnil dosáhnout takového efektu na magnetické rezonanci i s ohledem na klinickou aktivitu nemoci v tu chvíli představoval opravdovou revoluci v léčbě. A v té době jsem si také mohli začít klást novou metu v nastavení léčby, a to je „NEDA“ – tedy „no evidence of disease aktivity“.

• Zmínila jste výsledky magnetické rezonance nebo klinickou aktivitu nemoci, což jsou významné ukazatele stavu pacienta. Umí natalizumab přispět i ke zlepšení v jiných ohledech, které se týkají každodenního života pacientů? 

Často vidíme, že pacienti na léčbě doslova rozkvetou. Oni nám v ambulancích svými slovy líčí, jak se cítí, jaké důsledky pro ně léčba má. Líčí nám zlepšení kvality života a do té se promítají faktory, které se tolik nesleduji v těch v registračních studiích a u Tysabri, stejně jako u jiných léků, jsme se s nimi seznámili až v klinické praxi. Řada observačních studií nám dokazuje, že při zkoumání efektu léků, které používáme, má smysl se zaměřit nejen na fyzické faktory, které jsme zvyklí měřit v klinických studiích, ale i na další funkce, které neměříme tak často.

• Můžete zmínit některé konkrétní?  

Příkladem jsou třeba zraková funkce -  ty naše pacienty ovlivňuje, ale málo ji měříme. Data ze studie AFFIRM ukazují, že u pacientů léčených natalizumabem se během dvou let zrakové funkce nehoršily. Dalším příkladem jsou mikční poruchy, kterými se zabývala observační studie TRUST. Závěry z této studie svědčí o tom, že natalizumab může stabilizovat, nebo dokonce zlepšit močové funkce v průběhu 24 týdnů. V klinické praxi jsou pro nás těžko kvantifikovatelné údaje o únavě, depresích a kognitivním deficitu, což jsou příznaky, které se vyskytují u vysokého procenta pacientů. Slyšíme o nich prakticky na každé návštěvě a jednoznačně se promítají do kvality života pacientů a také do jejich zaměstnanosti.

• Existuje i nějaká observační studie z českého prostředí?

Měli jsme vlastní observační studii s padesáti pacienty léčenými Tysabri první rok, v níž jsme sledovali změny chůze. Motivací k té studii bylo, že nám pacienti v klinické praxi reportovali, že se jejich chůze zlepšuj a chtěli jsme to kvantitativně verifikovat. Na pacientské škále potvrdili to, že se jejich chůze spontánně zlepšuje Zlepšení kvality života je zde zřejmě spojeno s tím, že se zlepšila spontánní rychlost chůze a přiblížila se rychlosti chůze v běžné populaci. Bylo příjemné vidět, že se naši pacienti lepší, a že jsme schopni to kvantifikovat.