Plazmatické proteiny, léčba v ohrožení
Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) spustila online platformu zaměřenou na odborné informace o léčbě deriváty z lidské plazmy. Platforma reaguje na dlouhodobé problémy s dostupností těchto životně důležitých přípravků a usiluje o zvýšení povědomí mezi odbornou i laickou veřejností. Současně vznikla Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP), která si klade za cíl systematicky mapovat potřeby pacientů a aktivně prosazovat jejich zájmy v kontextu s probíhajícími legislativními změnami na národní i evropské úrovni.
Škála onemocnění, pro jejichž léčbu se plazmatické proteiny využívají, je velmi široká, jsou nenahraditelné v terapii řady imunologických, hematologických, neurologických i metabolických onemocnění. „Přestože jde o velmi odlišné diagnózy, cítili jsme potřebu vytvořit společnou platformu, která bude zájmy těchto pacientů hájit,“ vysvětluje René Břečťan, místopředseda ČAVO, motivaci pro založení portálu www.plazmaticke-proteiny.cz.
Klíčová léčiva s omezeným zdrojem
Plazmatické proteiny jsou získávány výhradně z lidské krevní plazmy, jejíž darování i následné zpracování představují technologicky i logisticky náročný proces. „Evropa dlouhodobě není v oblasti výroby plazmatických derivátů soběstačná. Vysoká závislost na dovozech, především z USA, zvyšuje riziko výpadků, které mohou ohrozit dlouhodobou léčbu pacientů,“ upozorňuje prof. MUDr. Anna Šedivá, DSc., primářka Ústavu imunologie 2. LF UK a FN Motol, odborná garantka nové pacientské skupiny. Podle údajů ČAVO bylo v roce 2022 v ČR těmito přípravky léčeno více než 62 000 pacientů, z toho 87 procent s diagnózami ohrožujícími život. Počet pacientů každoročně roste, a to zejména díky zlepšení diagnostiky vzácných onemocnění a sekundárních imunodeficiencí. Vzhledem k dlouhému výrobnímu cyklu (9–12 měsíců) je jakýkoli výpadek ve výrobě nebo distribuci velmi obtížné operativně řešit.
Nové evropské nařízení SoHO: příslib větší stability
Významné změny do systému přináší nařízení EU o látkách lidského původu (SoHO), které bylo schváleno v roce 2024 a vstoupí v platnost do poloviny roku 2027. „Nová legislativa zavádí jednotný právní rámec, posiluje dohled nad zpracováním plazmy, podporuje inovace a vůbec poprvé systematicky řeší otázku soběstačnosti v oblasti plazmatických derivátů,“ vyjmenovává Camelia Isaicová, předsedkyně pacientské organizace HAE Junior a vedoucí nově vzniklé pracovní skupiny PUPP. Mezi klíčové přínosy nařízení patří povinná registrace všech subjektů nakládajících s látkami lidského původu, zjednodušený schvalovací proces pro nové či inovované přípravky (risk-based přístup) a povinnost členských států sledovat odběry a spotřebu plazmy a vytvářet krizové plány. Pacienti léčení plazmatickými deriváty mohou vnímat nové nařízení jako pozitivní krok díky zavádění standardů kvality a bezpečnosti, dohledu nad kvalitou a sledovatelností plazmatických produktů a zavedení systému včasného varování a sledování dostupnosti, což by mohlo pomoci předejít výpadkům léčby. Členské státy budou mít povinnost sledovat a hlásit dostupnost látek lidského původu, což by mělo umožnit včasnou reakci na potenciální nedostatky. „Ačkoli nařízení přináší řadu pozitivních změn, zásadní pro dostupnost plazmy bude praktická realita sběru plazmy v Evropské unii a motivace průmyslu investovat do výroby léčivých přípravků pocházejících z krve. Evropská regulace nám dává základ, ale naplnění cílů je sdílenou odpovědností státu i průmyslu“ uvádí advokát Igor Pieš.
Cíle pracovní skupiny PUPP
Pracovní skupina PUPP sdružuje zástupce pacientů s hemofilií, hereditárním angioedémem, primárními i sekundárními imunodeficiencemi a dalšími onemocněními, jejichž léčba závisí na plazmatických proteinech. „Pacienti mohou čelit nepravidelným dodávkám, vysoké administrativní zátěži i složité logistice spojené s aplikací léčby. Chceme zviditelnit tyto problémy a aktivně spolupracovat s odborníky i úřady na jejich řešení,“ dodává Isaicová. Skupina má otevřený charakter a usiluje o zastoupení napříč diagnózami, včetně těch, které výhradně nespadají do oblasti vzácných onemocnění. Dlouhodobým cílem PUPP je stát se relevantním partnerem při tvorbě zdravotní politiky týkající se oblasti derivátů z krevní plazmy.