Farmaceutická strategie EU: Nenechat si ujet vlak
Evropa řeší, jak zajistit rovnější dostupnost léků. Rozhoduje se také o budoucnosti podpory vývoje nových léků v EU, zejména pro ty zdravotní oblasti, kde dosud léčba chybí. Debata o těchto tématech proběhla na konferenci o evropské farmaceutické strategii.
Změny v regulaci farmaceutického průmyslu, které se v Evropě projednávají, se týkají zejména zlepšení konkurenceschopnosti evropského farmaceutického průmyslu a výzkumu, odolnosti Evropy při krizi a také zmenšování rozdílů v dostupnosti léků napříč Evropou. Hodně se rovněž mluví o sdílení zdravotních dat i o společné práci na hodnocení léčiv před stanovením ceny nebo úhrady.
Evropská komise připravuje komplexní změny evropské legislativy pro léčiva. Probíhají jednání a koncem prosince, tedy na sklonku českého předsednictví v Radě EU, plánuje komise představit konkrétní návrhy legislativních úprav. Návrhy nových pravidel jsou součástí širší debaty o Farmaceutické strategii EU, která byla přijata v listopadu 2020.
„Můžeme přispět k určení priorit a nastavení diskuse,“ řekl senátor Roman Kraus (ODS), předseda senátního Výboru pro zdravotnictví, na konferenci Farmaceutická strategie pro Evropu, kterou pořádal jeho výbor ve spolupráci s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) v červnu ještě před začátkem českého předsednictví.
Dnešní evropská pravidla jsou dvě desetiletí bez větších úprav. Změny se nyní dotknou pravidel pro registraci léčivých přípravků, systému „patentů“ pro inovativní léky a dodatkových ochranných osvědčení, pobídek pro vývoj pediatrických léků a léků na vzácná onemocnění, možných pobídek pro inovativní antimikrobiální přípravky a dalších norem. Mluví se o opatřeních pro farmaceutický průmysl šetrných k životnímu prostředí. Debatuje se ale také o evropské spolupráci v oblasti cenové a nákupní politiky jednotlivých států a o skupině, která by řídila spolupráci mezi orgány, jež v jednotlivých zemích stanovují ceny a úhrady léčiv, a plátci zdravotních služeb.
„Ohlášená revize unijní legislativy je součástí širší farmaceutické strategie pro Evropu, jak ji komisařka Stella Kyriakidesová představila už v listopadu 2020. Jakým směrem se toto úsilí o revizi pravidel vstupu léků na trhy Evropské unie vyvíjí, je známo. Farmaceutická strategie zahrnuje desítky legislativních i nelegislativních kroků. Jejich středobodem musí být pacient a jeho právo na dostupnou a bezpečnou léčbu,“ uvedl senátor Kraus. „Cílem je také podporovat výzkum a vývoj, který zlepší léčbu pacientů. Také by tyto kroky měly řešit občasná selhání trhu, jak je známe. Celá farmaceutická legislativa bude obsahovat řadu změn včetně změn v požadavcích na registraci a urychlení vstupu inovativních terapií na trhy v rámci Evropské unie bez rozdílu. Jednou ze zásadních věcí, které bude potřeba řešit po zkušenostech s covidovou pandemií i po agresi Ruska na Ukrajině, je lepší připravenost na krizové situace, zvýšení odolnosti států Evropské unie a pokud možno posílení soběstačnosti ve výrobě léků i zdravotnických prostředků. To je podle mě stejně důležité jako zrychlení přístupu inovativních technologií na naše trhy,“ řekl Kraus ve svém úvodním slově na konferenci.
Doplnil ho předseda představenstva AIFP a generální ředitel společnosti Pfizer v ČR Pavel Sedláček. „Evropská farmaceutická strategie byla připravena Evropskou komisí pro zajištění rychlejšího, spravedlivějšího a udržitelného přístupu k nové léčbě pro pacienty napříč Evropou. Jako inovativní farmaceutický průmysl sdílíme stejné představy: budoucnost postavenou na prevenci, inovacích a na zavedení digitálních služeb pro pacienty do zdravotní péče,“ řekl Sedláček. „Musíme se zaměřit na dosud nenaplněné zdravotní potřeby, na dostupnost péče pro evropské pacienty, podporovat evropský vědecký ekosystém, a tak zvýšit odolnost Evropy. K tomu potřebujeme porozumět skutečným příčinám bariér a zpoždění v dostupnosti léčiv, a to na základě dat, ne dojmů,“ doplnil.
Evropa chce podporovat ve výzkumu léků zejména ty oblasti, ve kterých pacientům v současnosti chybějí řešení. Právě koncept nenaplněných zdravotních potřeb a definice oblastí, ve kterých chce EU více než jinde podporovat výzkum a vývoj léků, je jednou ze zajímavých aktuálně diskutovaných otázek i podle Antonia Rodiadise, zástupce generálního ředitelství pro zdraví a bezpečnost potravin Evropské komise. Ten také uvedl, že dosavadní konzultace návrhů na změny regulací s různými stakeholdery byly obohacující. „Klíčové sdělení z procesu konzultací je, že EU je místo, které zaručuje bezpečnou a inovativní léčbu. Na čem potřebujeme pracovat, je, jak zajistit, že inovace budou dostupné pacientům,“ uvedl Rodiadis. Ačkoli je nastavení cen a úhrad léků v gesci jednotlivých států, přesto jsou podle něj nástroje, jak nepřímo pomoci rychlejšímu vstupu na trh a dostupnosti léků napříč Evropou.
Nathalie Mollová, generální ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA), apelovala, že evropské prostředí musí být extrémně efektivní, pokud nemá regionu ujet vlak ve výzkumu a inovacích. Samo o sobě je pro investory složité, že je v Evropské unii 21 jazyků a 27 národních legislativ.
Snižme rozdíly v dostupnosti léků v Evropě, říká Dvořáček
Náměstek ministra zdravotnictví pro evropské záležitosti Jakub Dvořáček uvedl, že Evropa by obecně neměla pro zajištění lepší dostupnosti hledat další a další regulace a povinnosti, ale naopak deregulovat a tím motivovat farmaceutické firmy.
„V následujících měsících bude pokračovat široká debata, co jsou unmet medical needs (nenaplněné zdravotní potřeby, pozn. red.), jak je můžeme definovat a jestli je to klíčový parametr pro poskytnutí podpory jak v oblasti výzkumu, tak klinických hodnocení, a následně stanovení úhrady,“ uvedl také Dvořáček. V covidové pandemii podle něj akademický sektor a průmysl dokázaly, že když se energie soustředí na konkrétní oblast, může být vývoj potřebných léčivých přípravků mnohem efektivnější.
Hlavní legislativní změny, tedy obecná farmaceutická legislativa i pravidla pro pediatrické léky a pro léky na vzácná onemocnění, se zřejmě začnou v konkrétní podobě projednávat až po skončení českého předsednictví. Česko tedy nebude muset jednat neutrálně, ale bude moci aktivně hájit své pozice. „Málokterý materiál v rámci farmaceutické strategie se stihne v rámci českého předsednictví. Pak budeme mít možnost aktivněji ovlivnit jejich finální podobu,“ poznamenal Dvořáček.
Dále vypíchl důležitou debatu, která se vede o tom, jak podpořit vstup a garantovat dostupnost léčiv napříč Evropou, a tedy jak se vyhnout situacím, kdy je rozdíl mezi vstupem přípravku na trh v Německu a do pobaltských zemí třeba pět let nebo kdy některé léky ani nedorazí do všech zemí EU. „Členské státy se rozhodly to změnit a změní to. Byl bych rád, kdyby to bylo formou motivace, ne regulace. Není mnoho času přinášet konkrétní praktické a realizovatelné nápady,“ řekl Dvořáček. „Velké státy, jako jsou Německo, Francie a Itálie, deklarovaly solidaritu se slabšími ekonomikami. V tomto ohledu bude Evropa postupovat jednotně,“ dodal.
Náměstek ministra také zmínil návrh nařízení o Evropském prostoru pro zdravotní data, European Health Data Space (EHDS). „V tuto chvíli je pozice České republiky k němu pozitivní a budeme se snažit vyjednat shodu nad maximálním množstvím článků nařízení. Umožní to zefektivnit fungování institucí ve zdravotnictví, ale také změní nároky na práci se zdravotními daty,“ uvedl Dvořáček. „O sdílení zdravotnických dat se bavíme přinejmenším deset let, Evropa toto nařízení potřebuje. Doteď to bylo dobrovolné, a proto jsme tam, kde jsme, proto je mnoho členských států na počátku elektronizace,“ myslí si náměstek ministra. Pokud Evropa schválí nařízení o Evropském prostoru pro zdravotní data, budou muset jednotliví hráči splnit svoje povinnosti a role a elektronizace se tím podle něj výrazně posune. „Jsou tam věci, které se nebudou líbit všem. Je to určité omezení, co jednotlivé státy dělají. Pro mě osobně to je dobře, je to nutnou podmínkou tak velkého projektu,“ míní Dvořáček.
V několika vystoupeních na konferenci zazněl apel podpořit atraktivitu Evropy pro farmaceutické inovace. Je to v zájmu evropských pacientů, evropských ekonomik a zároveň svět potřebuje inovace z Evropy, uvádějí zástupci farmaceutických firem i institucí.
Manažerka firmy Bayer pro region EMEA Heike Prinzová uvedla, že nejen pandemie, ale i tragédie na Ukrajině zdůraznily význam farmaceutického sektoru pro společnost i pro evropskou ekonomiku. Jen v roce 2020 investovaly farmaceutické společnosti v Evropě do výzkumu a vývoje odhadem 39 miliard eur. Farmaceutický průmysl je také významným zaměstnavatelem, v Evropě napřímo zaměstnává 800 000 lidí a třikrát více pracovních míst vytváří nepřímo. „Nicméně Evropa ztrácí ve srovnání se Spojenými státy i Čínou. Jen jeden příklad. Ze všech zdravotních inovací mezi roky 2014 a 2018 bylo jen 22 procent z Evropy, zatímco téměř 50 procent přišlo z USA. To je přesně opačně, než jak tomu bylo přes 25 lety,“ zmínila Prinzová. „V Evropě mezi lety 1990 až 2017 vzrostly výdaje na výzkum a vývoj dvakrát, zatímco v USA za stejnou dobu osmkrát,“ poznamenala.
Uvést nové léčivo na trhy v Evropě dnes trvá velmi odlišnou dobu. Jedním z problémů podle ní je, že jsou pravidla v různých zemích Evropy různá, jednotlivé země dosud odlišně přistupují k hodnocení zdravotních technologií. A tady jsou možnosti pro zlepšení. Země by mohly sdílet klinická data a omezit duplicity v procesu posuzování hodnoty přípravků. Průmysl se podle jejích slov zároveň zavazuje zahájit vyjednávání o ceně a úhradě v každé evropské zemi pro každý centrálně registrovaný léčivý přípravek co nejdříve, nanejvýš do dvou let po registraci. „Farmaceutická strategie EU je příležitostí, jak pomoci evropským vědcům být v čele další vlny objevů a změnit znovu svět medicíny. Můžeme si vybrat: inovovat, nebo stagnovat,“ říká Prinzová.
To, že je aktuálně 48 procent léčiv, která vstupují na trh, z USA a jen 22 procent z EU, je výsledkem politiky, jak byla nastavena před deseti či patnácti lety, kdy začal jejich vývoj, doplnila Sini Eskolová, ředitelka EFPIA pro strategii v oblasti regulace. I proto je potřeba změny popsané ve Farmaceutické strategii EU nebo též Evropský prostor pro zdravotní data dotáhnout brzy.
Rozdíly v čase dostupnosti nových přípravků v jednotlivých zemích zdaleka nejsou dány jen tím, co si který stát může dovolit za tyto léky hradit, zdůrazňuje Ansgar Hebborn, specialista na HTA a vstup na trh asociace EFPIA a společnosti Roche. „Je potřeba, aby specialisté pojmenovali problémy ve vstupu na trh. Je politickou výzvou je vyřešit,“ uvedl. „Některé státy čekají na jiné země, než se může spustit proces stanovení úhrady,“ poznamenal. Systém referencí, který používá řada evropských zemí, může brzdit dostupnost.
SÚKL a evropská strategie
Na změnách evropských pravidel a procesů pro léky spolupracuje i Státní ústav pro kontrolu léčiv a chystá se také na výsledky těchto jednání.
Farmaceutická strategie EU obsahuje čtyři kapitoly, připomněla ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv Irena Storová na konferenci Farmaceutická strategie pro Evropu, konané v Senátu. „Na prvním místě je přínos pro pacienty. V rámci této kapitoly se řeší oblast antimikrobiální rezistence, což je dlouhodobé téma a někdy se na ně zapomíná. Nebo také neuspokojené léčebné potřeby, přezkum legislativy k pediatrickým lékům a lékům na vzácná onemocnění, revize systému pobídek a zajištění cenové dostupnosti léčivých přípravků. Druhou kapitolou je podpora konkurenceschopného a inovativního evropského farmaceutického průmyslu. V květnu letošního roku byl předložen návrh nařízení pro Evropský prostor pro zdravotní data. Třetí kapitola má za cíl zamezení nedostatku léčivých přípravků, heslem by měly být kvalitní, bezpečné, ekologicky udržitelné léčivé přípravky a posílení mechanismů pro jakoukoli krizi. Covid nám ukázal, že to není jednoduché. Poslední kapitolou je zajištění silného postavení EU v celosvětovém měřítku,“ popsala strategii ředitelka Storová.
Pro Českou republiku pak české ministerstvo zdravotnictví ve spolupráci se Státním ústavem pro kontrolu léčiv stanovilo jako priority v rámci farmaceutické strategie mimo jiné posílení autonomie EU v dostupnosti léčiv, definování povinností farmaceutických firem ohledně zajištění dostupnosti, zlepšení sdílení informací mezi členskými státy o výpadcích v dodávkách léků nebo zjednodušení regulačního rámce. Česko považuje za důležitou také revizi právního rámce EU v oblasti léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a pediatrické použití s důrazem na zamezení přehnaným požadavkům na regulované subjekty. Spolupráce a sdílení informací o sběru dat mezi členskými státy a zainteresovanými subjekty by mohly usnadnit vstup inovací na vnitřní trh EU a vést ke snížení administrativní zátěže, uvádí také Storová. „Aktuálně je poměrně obtížné zjistit, jestli se údaje, které jsou požadovány při stanovení úhrady v jednom členském státě, nesbírají už v jiném členském státě. Možná takto opakujeme jednu činnost ve více zemích. Pokud bychom tyto informace sdíleli, a doufám, že se tak stane, zjednodušilo by se to a urychlilo,“ říká Storová.
SÚKL se mimo jiné účastní aktivit spojených s vytvářením seznamu kritických léčivých přípravků. „S tím souvisí zavedení efektivních elektronických monitorovacích systémů, protože to je něco, v čem jsme byli v České republice poměrně napřed. Evropa nás dohnala a nechceme, aby nás předběhla,“ uvedla ředitelka Storová.
„Je potřeba usnadňovat vstup na trh jak u generických a biosimilárních léků, tak i u těch inovativních. Můžeme se bavit o podpoře elektronické verze příbalové informace, vícejazyčné verze příbalové informace, nebo třeba i o povinnosti uvést léčivé přípravky, které jsou centrálně registrovány, na všechny trhy v rámci Evropské unie,“ uvedla Storová.
Konkrétní návrhy novel farmaceutické legislativy od Evropské komise se očekávají v prosinci. Od toho, kdy konkrétně budou představeny, se bude také odvíjet role České republiky při jejich projednávání, připomněla Storová. „Pokud by byl balíček návrhů předložen ještě v prosinci letošního roku, plánuje Česká republika zahájit projednávání na pracovní úrovni Rady EU, ale neočekáváme, že by se stihlo více než představení těchto návrhů. Pokud by bylo předložení návrhů pozdější, nebude se Česká republika účastnit projednávání jako předsedající stát. To na jednu stranu může být i dobře. Jako předsedající stát bychom měli hledat nestranný kompromis. Když už nebudeme mít předsednictví, můžeme prosazovat svoje zájmy a hledat partnery pro jejich podporu,“ poznamenala ředitelka Storová.
Zmínila také Evropský prostor pro zdravotní data, tedy návrh nařízení, které se týká sdílení zdravotních dat v Evropě. „První návrh nařízení jsme si prostudovali, protože se nás týká zejména v oblasti eReceptu a jeho funkcionalit. Práce nás tam čeká hodně, ale máme správný směr a spoustu záležitostí, které jsou v návrhu zmíněny, máme naplněnou, nebo k nim máme alespoň nakročeno,“ uvedla Storová.